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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. Share, care, cure. Gli European Reference Network per favorire la diagnosi precoce e accelerare i tempi di cura. #WorldSclerodermaDay #ScleroSmile #ERNeu pic.twitter.com/85pfG5gl8f
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. Serena Mingolla di @Fscleroderma presenta la campagna realizzata in occasione del #WorldSclerodermaDay . #Sclerosmile @APMARONLUS pic.twitter.com/Q4SQDxdE08
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. #WorldSclerodermaDay @Fscleroderma @paolabinetti :"La ricerca può fare della rarità una risorsa. È necessario che gli ERN diventino realmente funzionali, è fondamentale per la #sclerodermia come per tutte le #malattierare ." pic.twitter.com/7b7EzhNNzF
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OssMalattieRare Serata finale della III Edizione di #afiancodelcoraggio . Il premio @RocheItalia ha lo scopo di far conoscere bisogni e desideri di chi è affetto da #Emofilia , dando sostegno e valore a chi vive al loro fianco. pic.twitter.com/eOipuHrNEU
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. È questo il claim con cui il 29 giugno, per il 10° anno consecutivo, si celebrerà il #WorldSclerodermaDay promosso @Fscleroderma . In occasione di questa ricorrenza, domani a Roma, si terrà l’incontro dedicato alla patologia. pic.twitter.com/wtqxTSWtVE
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Altri tumori rari

Milano – Bayer ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo su regorafenib per il trattamento dei pazienti adulti con epatocarcinoma (HCC) precedentemente trattati con sorafenib. Nello studio di Fase III RESORCE, regorafenib è il primo e unico trattamento a dimostrare un miglioramento significativo della sopravvivenza nei pazienti con HCC in seconda linea, che in precedenza non avevano altre opzioni terapeutiche. La decisione finale sull’approvazione da parte della Commissione Europea è attesa nei prossimi due mesi.

Le cure palliative per il glioma, un tumore raro del cervello, con un'incidenza di circa 5-6 casi per 100.000 persone adulte per anno, hanno un crescente ruolo strategico. Per questo motivo, l’Associazione europea di Neuro-Oncologia (EANO) ha promosso una task force con l’obiettivo di definire le attuali conoscenze scientifiche nell’ambito delle cure palliative e di supporto in neuro-oncologia e di produrre linee guida e raccomandazioni per il trattamento. I risultati dell’ampio lavoro sono stati recentemente pubblicati su Lancet Oncology di giugno. La task force europea è stata coordinata da Andrea Pace, responsabile della neuro-oncologia dell’Istituto nazionale Tumori Regina Elena.

Milano - Celgene Corporation e Agios Pharmaceuticals hanno annunciato nuovi dati di efficacia e sicurezza dallo studio clinico in corso, di Fase I/II, mirato alla sperimentazione del farmaco orale IDHIFA® (enasidenib) nei pazienti con leucemia mieloide acuta in recidiva o refrattaria (LMA R/R) e mutazione di IDH2 (isocitrato deidrogenasi-2). Enasidenib è il primo inibitore orale per l’enzima mutato IDH2 che ha dimostrato nello studio un tasso di risposta globale del 40,3% con un tasso di risposta completo del 19,3%. I dati sono stati presentati in una sessione orale durante il Congresso annuale dell’ASCO (American Society of Clinical Oncology) e pubblicati online in contemporanea sulla rivista Blood.

Chicago (USA) – Sono stati presentati in occasione del 53° Congresso ASCO (American Society of Clinical Oncology) i risultati dello studio di Fase III ALEX, che ha mostrato come alectinib sia in grado di ridurre il rischio di peggioramento della malattia o morte (sopravvivenza libera da progressione, PFS) di oltre la metà (53%) rispetto alla terapia standard con crizotinib, quando somministrato come trattamento di prima linea in pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) positivo all’ALK (chinasi del linfoma anaplastico) in stadio avanzato (rapporto di rischio (HR)=0,47, 95% IC: 0,34-0,65, p<0,0001).

USA - Bristol-Myers Squibb ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha autorizzato l'uso di nivolumab (Opdivo®), in monoterapia, per il trattamento del carcinoma a cellule squamose della testa e del collo (SCCHN) in adulti con malattia in avanzamento durante o dopo la terapia a base di platino. Nivolumab è il primo e unico agente immuno-oncologico (I-O) ad aver mostrato, in un trial clinico di Fase III, di poter indurre un significativo miglioramento della sopravvivenza globale (OS) in questa popolazione di pazienti.

Bayer ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha approvato regorafenib in compresse per il trattamento di seconda linea di pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) precedentemente trattati con sorafenib. Regorafenib (nome commerciale Stivarga®) è il primo trattamento sistemico di seconda linea che ha dimostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza globale nei pazienti con HCC.

Roma – Siamo entrati ormai in una nuova era della guerra al cancro. Oggi sappiamo che i tumori, anche quello del polmone, non sono tutti uguali, ognuno ha il suo “identikit genetico” con specifiche mutazioni nelle sequenze del DNA. E su queste conoscenze la ricerca scientifica ha compiuto negli ultimi anni progressi straordinari, aprendo la strada a nuove prospettive terapeutiche capaci di colpire direttamente le anomalie molecolari, responsabili della crescita del tumore. Nonostante la crescente disponibilità di farmaci a bersaglio molecolare anche per tumori particolarmente aggressivi e ad alta incidenza, molto deve essere fatto ancora nel nostro Paese per garantire ai pazienti quello che ormai è considerato un loro diritto: un accesso uniforme e tempestivo ai test molecolari necessario per assicurare a tutti la terapia più appropriata ed efficace sin dalle prime linee di trattamento.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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