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OssMalattieRare "ERNs in action": da domani al via la 4° Conferenza sulle Reti di Riferimento Europee. Due le giornate d'incontro e oltre 400 i partecipanti, tra cui medici esperti, dirigenti ospedalieri, rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni europee. #ERNs bit.ly/2BlhkJA pic.twitter.com/rD0lKO0bNe
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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare "Io non rischio", la campagna di sensibilizzazione per la prevenzione del #tumore del colon-retto. L'iniziativa si rivolge alla popolazione residente nella @RegioneLazio con età compresa tra i 50 e i 74 anni. @IREISGufficiale bit.ly/2ORDQNH pic.twitter.com/u6479AxlOG
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Altri tumori rari

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente approvato la combinazione dell'inibitore di BRAF encorafenib (Braftovi®) e dell'inibitore di MEK binimetinib (Mektovi®) per il trattamento delle persone affette da melanoma non resecabile o metastatico con mutazioni nel gene BRAF. La FDA ha anche autorizzato l'uso del kit diagnostico THxID BRAF per l'identificazione dei pazienti eventualmente idonei a ricevere la nuova terapia combinatoria.

Cordoma, dottoresse Salom e MagnaghiLa sperimentazione nasce dal lavoro di ricerca condotto nei laboratori italiani del Nerviano Medical Sciences e dell'Istituto Nazionale dei Tumori

Dallo studio delle colture cellulari all’individuazione di un farmaco, che verrà presto valutato all’interno di uno studio clinico per il trattamento di un raro tumore maligno, le ricercatrici del Nerviano Medical Sciences (MI) e della Fondazione IRCSS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano hanno raggiunto e superato tutte le principali tappe di un sentiero lungo e sempre in salita, ma che potrebbe tramutarsi in un’autostrada sulla quale lanciarsi a tutta velocità, con destinazione ultima la cura del cordoma.

MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare, annuncia che nuovi e importanti dati relativi all’agente terapeutico proprietario NGR-hTNF nei linfomi cerebrali sono emersi dallo studio indipendente “INGRID” presentato durante la sessione "Hematologic Malignancies-Lymphoma and Chronic Lymphocytic Leukemia" di ASCO, il convegno annuale dell’American Society of Clinical Oncology a Chicago, dal Dr. Andrés J. M. Ferreri, Responsabile dell’Unità Linfomi, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, primo firmatario della ricerca.

L'Ospedale Niguarda di Milano in primo piano tra i centri coinvolti nella sperimentazione

150 pazienti inclusi in una sperimentazione clinica su scala mondiale, con 45 centri ematologici coinvolti in 9 diversi Paesi: sono le cifre in chiaro dello studio di Fase III appena pubblicato sul New England Journal of Medicine. L’ematologia dell'Ospedale Niguarda di Milano è tra i centri che hanno contribuito con il maggior numero di pazienti arruolati e il trial ha avuto come obiettivo quello di indagare un nuovo protocollo terapeutico per pazienti affetti da una patologia rara, la macroglobulinemia di Waldenstrom.

neuroblastoma, dottor Mario CapassoDott. Mario Capasso (Napoli): “In generale, questo tumore si applica facilmente ai protocolli terapeutici che vanno a stimolare il sistema immunitario contro le cellule tumorali”

I tumori nei bambini sono veri e propri tsunami, eventi incontrollabili e ad alto potenziale distruttivo, che irrompono bruscamente nella vita di una famiglia scardinandone gli equilibri e turbandone la serenità. In un articolo da poco pubblicato sulle pagine della rubrica Sanità de “Il sole 24 ore”, Angelo Ricci, presidente della Federazione Italiana Associazioni Genitori Onco-Ematologia Pediatrica (FIAGOP), ha usato questa metafora per descrivere l’impatto di un tumore dell’infanzia su una famiglia. E sebbene, come si legge nell’articolo, i tumori pediatrici siano per lo più rari, ve ne sono alcuni più diffusi e pericolosi di altri. Uno dei più tristemente conosciuti è il neuroblastoma, un tumore pediatrico che, secondo i dati AIRTUM, costituisce la quasi totalità dei tumori del sistema nervoso simpatico che affliggono i pazienti nella fascia di età compresa tra 0 e 14 anni: in questa età, il neuroblastoma ha un’incidenza stimata in 8-10 casi per milione all’anno. Si tratta di un tumore che arriva a rappresentare circa il 7-8% di tutti i tumori maligni nei bambini ed è il più frequente nel periodo da 0 a 5 anni, tanto che, in molti casi, ha esordio addirittura nei primissimi mesi di vita.

rabdomiosarcoma, dottor De Salvo e dottor BisognoLo studio europeo, coordinato a Padova e finanziato dalla Fondazione Città della Speranza, è stato selezionato dall’ASCO per l’impatto che avrà sulla cura di questo raro tumore pediatrico

Sei mesi di chemioterapia di mantenimento a basse dosi accrescono la possibilità di guarigione dei bambini con rabdomiosarcoma ad alto rischio di recidiva. A cinque anni dalla diagnosi, infatti, il tasso di sopravvivenza passa dal 73,7%, se si ricorre al trattamento standard, all'86,5% dato dalla nuova cura. La novità è destinata a cambiare gli standard di cura in Europa e nel mondo.

Uno studio americano evidenzia la necessità di opzioni terapeutiche con un miglior profilo rischio-beneficio in questa popolazione di malati

Qual è l’impatto sul paziente anziano di una neoplasia considerata rara e dalla prognosi infausta? Si tratta di un quesito al quale il mondo medico non in tutti i casi riesce a fornire una riposta univoca e che, per questo, merita un adeguato grado di approfondimento. Un buon tentativo di rispondere a questa domanda è quello descritto da un team di medici e ricercatori statunitensi che, sulla rivista Clinical Therapeutics, ha pubblicato i risultati di uno studio focalizzato sulla leucemia mieloide acuta (LMA).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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