SVIZZERA – La compagnia farmaceutica Novartis ha reso noto che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo in merito all'approvazione di Revolade® (eltrombopag), un farmaco indicato per il trattamento di pazienti adulti con anemia aplastica grave (SAA) che hanno mostrato una risposta insufficiente alla terapia immunosoppressiva (IST) e che non possono ricevere un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La raccomandazione del CHMP verrà esaminata dalla Commissione Europea (CE), a cui spetta la decisione definitiva sull'approvazione di Revolade®.

L'anemia aplastica grave (SAA) è una rara malattia del sangue in cui il midollo osseo non riesce a produrre abbastanza globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Sebbene la causa esatta della malattia sia ancora sconosciuta, si ritiene che, nella maggior parte dei casi, questo tipo di anemia sia innescata da una reazione autoimmune che provoca il danneggiamento delle cellule staminali ematopoietiche che si trovano nel midollo osseo. L'attuale standard di cura è costituito dalla terapia immunosoppressiva (IST), che si rivela inefficace per circa il 25-33% dei pazienti, o dal trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Revolade (eltrombopag) è un agonista del recettore della trombopoietina attualmente approvato in molti Paesi per il trattamento della trombocitopenia associata a porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) o ad epatite C. Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha già autorizzato la commercializzazione di eltrombopag (venduto col nome di Promacta®) per il trattamento di pazienti affetti da SAA che hanno mostrato una risposta inadeguata alla IST.

Il parere favorevole del CHMP si basa sui positivi risultati ottenuti da eltrombopag in uno studio principale di Fase II e in altri due studi di supporto, anch'essi di Fase II. Nello studio primario, il farmaco si è dimostrato in grado di determinare una risposta ematologica nel 40% dei pazienti affetti da SAA che avevano mostrato una risposta insufficiente alla IST. Per quanto riguarda la sicurezza, le reazioni avverse più comuni sono state nausea (33%), affaticamento (28%), tosse (23%), diarrea (21%) e cefalea (21 %).

Alessandro Riva, Direttore Globale del settore Oncology Development and Medical Affairs di Novartis, ha dichiarato: “L'opinione del CHMP rappresenta una tappa fondamentale nel nostro tentativo di fare in modo che Revolade diventi la prima terapia nella sua classe ad essere approvata in Europa per il trattamento di pazienti con anemia aplastica grave che non hanno risposto o non sono ammissibili alle terapie attualmente esistenti”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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