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OssMalattieRare XII Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati Alle ore 13:10 l’audizione su #farmaciorfani e #malattierare . Interverranno il direttore di OMaR @ilariacbartoli e l’avvocato @RobertaVentur1 Segui la DIRETTA webtv.camera.it/home pic.twitter.com/D3SY8jRFCT
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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
2 days ago.

Il gruppo di lavoro di Giovanni Grignani dell’IRCCS di Candiolo (Torino) ha recentemente coordinato uno studio che ha valutato una nuova combinazione di farmaci a bersaglio molecolare nei pazienti affetti da osteosarcoma. Il lavoro è stato pubblicato su The Lancet Oncology.
I ricercatori hanno dapprima identificato alcuni oncogeni coinvolti nella proliferazione dell’osteosarcoma. Successivamente uno studio clinico ha sperimentato che il sorafenib può rallentare la progressione della malattia, in una significativa percentuale di pazienti privi di altre opzioni terapeutiche.
In seguito i ricercatori hanno compreso che la resistenza al sorafenib coinvolge un’altra via metabolica (mTOR), che può essere efficacemente inibita dall’utilizzo concomitante dell’everolimus. Grazie a questa osservazione, il gruppo di lavoro ha potuto realizzare un’innovativa esperienza di ricerca clinica di Fase 2. Un totale di 38 pazienti senza ulteriori prospettive terapeutiche hanno ricevuto una terapia con sorafenib ed everolimus ottenendo nella metà dei casi un buon controllo della malattia associato a un significativo miglioramento della sintomatologia dolorosa. I risultati migliori sono stati osservati nei pazienti il cui tumore esprimeva specifiche proteine, segno di attivazione delle vie metaboliche colpite dai farmaci utilizzati.

Nonostante la dimostrata efficacia della combinazione, lo studio non ha raggiunto l'endpoint primario, che era quello di avere sei mesi liberi dalla progressione della malattia per più del 50% dei pazienti.

Gli importanti risultati ottenuti non rappresentano ancora una cura definitiva per pazienti affetti da una malattia così aggressiva. Ciò nonostante questo lavoro aggiunge un ulteriore tassello alla conoscenza della biologia dell’osteosarcoma e della strategia di cura al servizio dei pazienti.

L'osteosarcoma (OS) è il tumore ad elevata malignità dell'apparato scheletrico, più frequente in età pediatrica e giovanile adulta.

Leggi la notizia completa su Pharmastar.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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