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OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
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OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
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OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
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Riisultati dello studio pubblicati sul Pediatric Blood and Cancer

Un team di ricercatori dell'Università Cattolica - Policlinico A. Gemelli di Roma hanno messo a punto una nuova strategia terapeutica contro il neuroblastoma, uno tra i tumori pediatrici più aggressivi. La terapia innovativa consiste nell’associare, sin dall’inizio del trattamento del tumore, la radioterapia, utilizzando il composto 131-I-metaiodobenzilguanidina, alla chemioterapia classica già in uso contro il neuroblastoma. La terapia è stata testata con successo in uno studio pilota i cui risultati sono stati pubblicati on-line su Pediatric Blood and Cancer, una prestigiosa rivista scientifica organo ufficiale della SIOP (Società Internazionale Oncologia Pediatrica). Lo studio è stato condotto dal dottor Stefano Mastrangelo, ricercatore dell’Unità Operativa di Oncologia Pediatrica del Gemelli diretta dal professor Riccardo Riccardi, in collaborazione con l’Istituto di Medicina Nucleare della Cattolica di Roma.

I tumori maligni, tra i bambini, sono meno frequenti che fra gli adulti (i tumori pediatrici colpiscono 150 bambini per milione); tuttavia, dopo il primo anno di vita essi rappresentano la prima causa di morte in età pediatrica se si escludono gli infortuni, come ad esempio gli incidenti stradali. Nel corso degli anni sono stati fatti notevoli passi avanti in oncologia pediatrica e numerosi sono i casi di una definitiva guarigione. Purtroppo nel caso del neuroblastoma, uno dei tumori maligni pediatrici più frequenti, la prognosi è ancora infausta. Il tumore si manifesta più spesso in forma metastatica già all’esordio e, nonostante l’impiego di protocolli terapeutici sempre più aggressivi, nessun progresso significativo è stato compiuto ormai da molti anni e la percentuale di guarigione è tuttora inferiore al 30 per cento.

La svolta potrebbe arrivare da un’idea dei ricercatori dell’Università Cattolica di Roma, basata sulla combinazione della chemioterapia con la radioterapia ad alte dosi, sin dall’inizio del trattamento. Per la radioterapia si utilizza la 131-I-metaiodobenzilguanidina, un composto radioattivo che agisce in modo specifico sulle cellule maligne del neuroblastoma anche se già disseminate. Essa viene traghettata nelle cellule malate attraverso la molecola vettore benzilguanidina: questa porta il suo cargo di iodio radioattivo, in modo selettivo, solamente nelle cellule tumorali di neuroblastoma. Infatti, se somministrata ad alte dosi, la 131-I-metaiodobenzilguanidina determina la distruzione specifica delle cellule di neuroblastoma.

Gli oncologi pediatri del Gemelli hanno sperimentato l’associazione della radioterapia, mediante 131-I-metaiodobenzilguanidina, con i farmaci chemioterapici più attivi contro il neuroblastoma sin dall’inizio del trattamento su 13 bambini con neuroblastoma in stadio avanzato. Questa modalità terapeutica non era stata mai tentata prima per il rischio di grave tossicità. E invece, grazie a particolari accorgimenti tecnici, gli effetti collaterali osservati sono stati modesti. I risultati terapeutici finora ottenuti a breve termine sono stati ottimi, e fanno prevedere un miglioramento significativo della percentuale di guarigione in una malattia cosi devastante. “Obiettivi così importanti - afferma Mastrangelo - possono essere realizzati solo in centri altamente specializzati dove è indispensabile una stretta collaborazione fra pediatri oncologi e medici nucleari”.

“Il neuroblastoma metastatico rappresenta ancora adesso una forma tumorale temibile – afferma professor Riccardo Riccardi - l’uso della 131-I-metaiodobenzilguanidina, che agisce con un meccanismo diverso dalla chemioterapia classica, rappresenta un’arma in più per cercare di eradicare tutte le cellule maligne di questo tumore. Lo studio del dottor Mastrangelo conferma la validità di questa complessa terapia, che è stata possibile eseguire in collaborazione con il professor Alessandro Giordano, direttore dell’unità Operativa di Medicina Nucleare del Gemelli. Abbiamo eseguito per la prima volta questo studio su un numero relativamente ampio di pazienti, considerando la rarità della malattia, che ci conferma il vantaggio di unire la radioterapia alla chemioterapia classica“.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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