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In Italia due nuovi trial arruolano pazienti con carcinoma differenziato (CDT) e carcinoma midollare (CMT). I centri che partecipano sono distribuiti su ben 10 città: Siena, Pisa, Milano, Torino, Verona, Perugia, Catania, Napoli, Firenze e Roma

“Per i pazienti affetti da carcinoma tiroideo avanzato che perdendo la capacità di captare il radioidio, come pure in quelli con CMT metastatico e CAT (carcinoma anaplasico della tiroide), non esistono ad oggi cure efficaci standardizzate. La chemioterapia o la radioterapia esterna hanno infatti dimostrato scarsa efficacia e il loro utilizzo negli ultimi anni è stato pressoché abbandonato. Poiché le mutazioni che attivano gli oncogeni sono state identificate oggi è possibile indirizzare questi pazienti verso la Targed Therapy utilizzano nuove molecole terapeutiche che abbiano come bersaglio direttamente specifiche proteine codificate da proto-oncogeni costitutivamente attivati o da geni che intervengono come fattori di crescita cellulare e/o vascolare. Tali farmaci sono in grado di bloccare o rallentare lo stimolo cronico della crescita e diffusione tumorale. I farmaci ad oggi più studiati in ambito sperimentale sono piccole molecole inibitrici delle tirosin-chinasi (TKIs). Molto spesso questi farmaci presentano multipli targets, agendo pertanto su più fronti sia bloccando tappe della carcinogenesi della cellula tumorale sia bloccando la crescita vascolare”. A dirlo è il prof Furio Pacini della sezione di Endocrinologia Azienda Ospedaliera - Universitaria di Siena, uno dei maggiori esperti di questa patologia.

 

“Nell’ambito del tumore tiroideo – spiega -  i primi studi sperimentali sono iniziati a partire dal 2005 e da allora si sono succeduti vari trias clinici, principalmente rivolti a pazienti con l’istotipo differenziato o con il carcinoma midollare della tiroide refrattari alla terapia convenzionale. Tutti i protocolli sperimentali hanno valutato la risposta del farmaco tramite le modificazioni dimensionali delle lesioni metastatiche, valutate secondo criteri RECIST - Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, in base ai quali una risposta parziale è definita come una riduzione superiore al 30 per cento delle lesioni target, una progressione di malattia un aumento del 20 per cento e una stabilità uno stato intermedio tra le due condizioni. Considerando i vari studi disponibili in letteratura, si calcola che ad oggi sono stati trattati quasi mille pazienti, con risultati promettenti. Complessivamente, i farmaci sono abbastanza ben tollerati e l’adesione dei pazienti agli schemi terapeutici è eccellente, anche perché somministrati per via orale. Sebbene la maggior parte dei pazienti abbia presentato almeno uno tra gli effetti avversi “comuni”, questi risultano di solito di grado lieve-moderato e non richiedono un’interruzione definitiva della terapia”.
Proprio in considerazione di questi studi, spiega Pacini “recenti linee guida della European Thyroid Association e della American Thyroid Association raccomandano che i pazienti con carcinoma tiroideo refrattario vengano tempestivamente indirizzati a centri di riferimento partecipanti a studi di fase II o III con inibitori delle tirosin-chinasi, per verificare la possibilità di arruolamento”.

Studi di questo genere ce ne sono anche in Italia: attualmente, in particolare, ci sono due trial clinici differenti, uno per il carcinoma midollare (CMT) e uno per il carcinoma differenziato tiroideo (CDT) che stanno attualmente arruolando pazienti.

Il primo trial (CMT) si svolge in 10 centri ospedalieri su 7 città: Siena – che è il centro coordinatore e dove il resposabile è proprio il prof Pacini – e poi Pisa, Milano (Istituto nazionale dei Tumori - Policlinico e Niguarda), Verona (Policlinico e Ospedale Don Calabria), Perugia (Santa Maria della Misericordia), Catania (Istituto oncologico del Meditteraneo) e Napoli (Federico II).

Il secondo trial, destinato ai pazienti con CDT, è previsto invece in 7 città: Pisa, che è il cento coordinatore, e poi Siena, Milano (Istituto Nazionale dei Tumori), Torino (S.Luigi Gonzaga di Orbassano), Firenze (Azienda ospedaliera universitaria), Roma (Policlinico Umberto I) e Napoli (Federico II).

Il documento integrale a firma del prof. Pacini e della professoressa Lucia Brilli comprende una descrizione più dettagliata delle tipologie di carcinoma, delle mutazioni identificate, dei risultati ottenuti dai precedenti studi e alcune referenze bibiolgrafiche.

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