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OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
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OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
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OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
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OssMalattieRare Dispositivi sempre più sofisticati e monitoraggio a distanza: l’aritmologia italiana sta vivendo la sua 'rivoluzione 4.0' Obiettivo: curare #aritmie complesse in una popolazione che invecchia. Se ne è parlato al Congresso Nazionale di @AIACaritmologia bit.ly/2vcwQ6V
3 days ago.

La Food and Drug Administration ha approvato Afinitor (everolimus), il primo farmaco specifico per il trattamento dei tumori renali non cancerosi nei pazienti affetti da sclerosi tuberosa (TSC).
La sclerosi tuberosa è  una rara malattia genetica che causa la crescita di diversi tumori benigni nei reni e in altri organi vitali. Colpisce circa 40.000 pazienti negli Stati Uniti e nel 70 per cento dei casi comporta problemi renali. La TSC generalmente causa tumori multipli in entrambi i reni, comprimendo i tessuti renali normali e causando insufficienza renale e sanguinamento.

Il trattamento orale con Afinitor è in grado di bloccare l’attività incontrollata della proteina mTor chinasi, fondamentale per lo sviluppo e la crescita dei tumori in questa malattia.

"Questa approvazione sottolinea l'impegno della FDA per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare con significative esigenze mediche insoddisfatte - ha detto Richard Pazdur, MD, direttore dell'ufficio Ematologia e Oncologia della FDA. - Esso rappresenta inoltre un altro esempio di come la comprensione della biologia di base una malattia può portare allo sviluppo di farmaci più selettivi."

La sicurezza e l'efficacia di Afinitor sono state stabilite in uno studio a doppio cieco condotto su 118 pazienti, che ha dimostrato che il trattamento con Afinitor comporta una sostanziale riduzione delle dimensioni del tumore per diversi mesi.
Everolimus è già approvato in Europa e negli Stati Uniti per la terapia del carcinoma a cellule renali avanzato, per l’astrocitoma subependimale a cellule giganti (SEGA) associato a TSC nei pazienti non candidati alla rimozione chirurgica del tumore e per la terapia dei tumori neuroendocrini avanzati di origine pancreatica.

Il documento FDA a questo link.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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