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OssMalattieRare Per poter intervenire nei tempi giusti, bisogna prima comprendere di essere in presenza di una #neoplasiaendocrina multipla. In tal caso, il compito del medico di famiglia è quello di fare in modo che il paziente giunga presto da uno specialista. www.osservatoriomalattierare.it/tumori-neuroendocrini-net/14465-neoplasie-endocrine-multiple-cruciale-che-il-paziente-giunga-presto-dallo-specialista
About 18 hours ago.
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OssMalattieRare Gli #ExtraLEA dovrebbero essere un diritto dei malati rari, anche per chi risiede in Regioni sottoposte a Piano di rientro. Lo Sportello Legale OMAR fa chiarezza sulla questione e propone una possibile soluzione. bit.ly/2SwgtiW pic.twitter.com/K9rvStb5sv
11 days ago.
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OssMalattieRare Una sindrome rarissima con soli 21 casi al mondo. L'unico italiano è l'undicenne Alex. #XLPDR , disturbo reticolare della pigmentazione legato all'X. Aiutaci a diffondere la conoscenza di questa patologia, spesso diagnosticata come #FibrosiCistica . bit.ly/2WGo7Gu pic.twitter.com/jwWjXF3J6B
11 days ago.
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OssMalattieRare Il ministro della Salute ha rinnovato il Consiglio Superiore di Sanità. Tra le nuove nomine Bruno Dallapiccola, Giulio Cossu, Andrea Giustina, membri del comitato scientifico di OMaR ai quali auguriamo un buon lavoro! bit.ly/2DXk8hx pic.twitter.com/vZlr0dyEbl
12 days ago.
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OssMalattieRare Potrebbe trattarsi del caso più famoso di falsa diagnosi di morte mai accertata. Né infezione, né avvelenamento, ma una malattia neurologica che lo paralizzò per sei giorni: la sindrome di #GuillainBarr%C3%A9 . La nuova teoria sulla morte di Alessandro Magno. bit.ly/2GdpQy2
12 days ago.

La Food and Drug Administration ha approvato Afinitor (everolimus), il primo farmaco specifico per il trattamento dei tumori renali non cancerosi nei pazienti affetti da sclerosi tuberosa (TSC).
La sclerosi tuberosa è  una rara malattia genetica che causa la crescita di diversi tumori benigni nei reni e in altri organi vitali. Colpisce circa 40.000 pazienti negli Stati Uniti e nel 70 per cento dei casi comporta problemi renali. La TSC generalmente causa tumori multipli in entrambi i reni, comprimendo i tessuti renali normali e causando insufficienza renale e sanguinamento.

Il trattamento orale con Afinitor è in grado di bloccare l’attività incontrollata della proteina mTor chinasi, fondamentale per lo sviluppo e la crescita dei tumori in questa malattia.

"Questa approvazione sottolinea l'impegno della FDA per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare con significative esigenze mediche insoddisfatte - ha detto Richard Pazdur, MD, direttore dell'ufficio Ematologia e Oncologia della FDA. - Esso rappresenta inoltre un altro esempio di come la comprensione della biologia di base una malattia può portare allo sviluppo di farmaci più selettivi."

La sicurezza e l'efficacia di Afinitor sono state stabilite in uno studio a doppio cieco condotto su 118 pazienti, che ha dimostrato che il trattamento con Afinitor comporta una sostanziale riduzione delle dimensioni del tumore per diversi mesi.
Everolimus è già approvato in Europa e negli Stati Uniti per la terapia del carcinoma a cellule renali avanzato, per l’astrocitoma subependimale a cellule giganti (SEGA) associato a TSC nei pazienti non candidati alla rimozione chirurgica del tumore e per la terapia dei tumori neuroendocrini avanzati di origine pancreatica.

Il documento FDA a questo link.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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