Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #SMA : buone notizie dalla Parte 2 dello studio clinico SUNFISH. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie di tutto il mondo e serviranno a supportare la richiesta di approvazione del farmaco. @famigliesma bit.ly/2NW98Wt
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Interrotto lo studio clinico con antimiostatina RG6206 per la #Duchenne . La molecola sperimentale anti-miostatina non si è rivelata efficace nel contrastare la perdita di tessuto muscolare. bit.ly/2NYr7Mf
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: i parametri che influenzano la risposta alla terapia. Guarda la video-intervista alla prof.ssa Teresa Coelho, direttore dell'Unità hATTR del Centro Ospedaliero Universitario di Porto. #hATTR #amyloidosis youtu.be/JfFpR4yAsT0
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare L’ #Adenocarcinoma al #pancreas è l’unica neoplasia che in quarant’anni non ha registrato miglioramenti in termini di sopravvivenza. Entro il 2030 sarà la seconda causa di morte tra i #tumori . Lo studio di @ISHEOconsulting con @favo_it @TumorePancreas . bit.ly/2Kganxy
1 day ago.

Emoglobinuria Parossistica Notturna

Il codice di esenzione dell'emoglobinuria parossistica notturna è RD0020.

Farmaci

Il farmaco è il primo inibitore del sistema del complemento a lunga durata d’azione autorizzato per la malattia

Milano - Alexion Pharma Italy ha annunciato l’approvazione della Commissione Europea per ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento somministrato ogni otto settimane, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, nonché di pazienti adulti clinicamente stabili dopo il trattamento con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi.

La malattia, i trattamenti, la qualità di vita dei pazienti: questi i temi caldi affrontati nel corso dell'evento, organizzato dall'Associazione AIEPN Onlus.
Sergio Ferini Strambi (Presidente AIEPN): “in queste occasioni, pazienti e familiari ricevono informazioni corrette e aggiornate, sentendosi meno soli e più rassicurati”

Lo scorso 11 maggio, a Milano, si è svolto il Patient’s Day EPN, un importante evento promosso dall’Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna (AIEPN Onlus). L'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è rara patologia del sangue, ha una prevalenza di circa 2-5 casi per milione di abitanti (in Italia si contano almeno 250 persone affette) ed è caratterizzata da un'ampia varietà di manifestazioni: tra queste, la più appariscente, che dà anche il nome alla patologia, è costituita dalla presenza di urine scure, cariche di emoglobina, che compaiono quasi sempre (ma non esclusivamente) di notte.

USA e REGNO UNITO - Akari Therapeutics ha annunciato che la l'agenzia inglese Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ha autorizzato l'avvio di uno studio di Fase II in cui il composto sperimentale Coversin verrà testato su pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN), una raro e grave disordine ematico mediato dal sistema del complemento. Coversin è un farmaco che appartiene alla seconda generazione degli inibitori della 'frazione C5' del complemento.

USA - Alnylam Pharmaceuticals ha presentato i primi risultati ottenuti dalla parte C di uno studio clinico di Fase I/II che è tuttora in via di svolgimento per la valutazione del farmaco ALN-CC5 nel trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia ematologica mediata dal sistema del complemento. I dati provenienti dalla sperimentazione sono stati illustrati nel corso del 21° congresso della European Hematology Association (EHA), che si è svolto a Copenhagen (Danimarca) dal 9 al 12 giugno di quest'anno.

USA – Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che, in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), sono stati presentati i dati preliminari provenienti dallo studio di Fase I/II su ALXN1210, un nuovo anticorpo anti-C5 in via di sviluppo per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una tipologia ultra-rara di malattia del sangue. In base a quanto riscontrato, il farmaco è stato in grado di indurre benefici in rapporto ai sintomi di emolisi causati dalla condizione.

Sul New England Journal of Medicine è stato pubblicato uno studio condotto per valutare l'impiego del farmaco Soliris® (eculizumab) nel trattamento di donne incinte affette da emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia clonale delle cellule ematopoietiche che è caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici. I risultati dell'indagine sembrano evidenziare la sicurezza e l'efficacia della terapia, che si è dimostrata in grado di determinare un alto tasso di sopravvivenza fetale e un basso indice di complicanze materne.

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per l'aggiornamento dell'indicazione terapeutica di Soliris® (eculizumab), per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in pazienti con un'elevata attività della malattia, indipendentemente dai precedenti di trasfusione.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni