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L'efficcacia del farmaco testata su un gruppo di quarantasei pazienti

L’efficacia di infliximab (Remicade) è stata testata su un gruppo di quarantasei pazienti affetti da sindrome mielodisplastica (MDS) che presentavano un rischio relativamente basso di sviluppare una leucemia acuta. Lo studio è stato pubblicato su Haematologica.

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono causate da un insieme di anomalie a carico delle cellule ematopoietiche progenitrici e sono caratterizzate da ematopoiesi  inefficiente e riduzione del numero di  elementi cellulati nel sangue periferico.  L’attività del fattore di necrosi tumorale alfa (TNF-alfa) è stata correlata con l’inefficienza eritropoietica caratteristica della sindrome mielodisplastica a basso rischio.

Il farmaco infliximab (Remicade) è un anticorpo chimerico anti-TNF-au-alfa usato nel trattamento dei pazienti affetti da artrite reumatoide o da sindrome di Crohn, che in questo studio è stato sperimentato proprio per il trattamento delle MDS.

I 46 pazienti partecipanti allo studio sono stati randomizzati in tre gruppi, e hanno ottenuto la somministrazione rispettivamente di 3mg per chilo al giorno di infliximab, 5 mg per chilo al giorno dello stesso farmaco e il placebo.
Il primo gruppo di pazienti ha risposto alla terapia in 3 casi su 22, il secondo gruppo non ha mostrato alcuna risposta.
Secondo il modello statistico utilizzato, nessuna delle due dosi di infliximab ha mostrato efficacia sufficiente, se usata singolarmente, in questa coorte di pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche.

Il tasso di risposta (remissione totale, parziale o miglioramento ematologico) è infatti stato basso in entrambi i gruppi: 3 pazienti su 22 (13,6 per cento) nel primo gruppo contro 0 su 21 nel secondo.
Secondo gli autori i dati dimostrano che in questo gruppo di pazienti affetti da MSD, che presentavano un rischio relativamente basso di sviluppare leucemia acuta, nessuna delle due dosi di infliximab  testate ha mostrato una efficacia sufficiente da giustificare ulteriori indagini sul farmaco come singolo trattamento in studi di fase 3.
L’incidenza di effetti avversi gravi è stata relativamente bassa, ma si sono verificate infezioni di grado 3-5 su 13 pazienti, delle quali due sono state letali (e considerate relative al trattamento).
La buona tollerabilità di infliximab, fatta eccezione per le infezioni di grado 3-5, apre quindi la strada a ulteriori studi che prevedano la combinazione di TNF-alfa-bloccanti con altri agenti attivi contro le sindromi mielodisplastiche, quali azacitidina o globulina anti-timociti.

Nonostante le tante molecole attualmente approvate per il trattamento delle MDS attualmente pare che l’unica potenziale cura per questi pazienti possa essere il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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