Farmaci

L’Agenzia Europea per i Medicinali procederà ora con la revisione formale del farmaco

Incyte ha annunciato la convalida della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) relativa a pemigatinib per il trattamento di soggetti adulti affetti da colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico, con fusione o riarrangiamento di FGFR2 (recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti 2), recidivante o refrattario, dopo almeno una linea di terapia sistemica. La convalida dell’AIC da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) conferma che la domanda presentata è sufficientemente completa per iniziare il processo di revisione formale.

Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nel dotto biliare. Viene classificato in base alla sua origine: il colangiocarcinoma intraepatico (iCCA) si manifesta nel dotto biliare all’interno del fegato, mentre il colangiocarcinoma extraepatico si manifesta nel dotto biliare al di fuori del fegato. I pazienti con colangiocarcinoma spesso ricevono la diagnosi in una fase tardiva o avanzata quando la prognosi è sfavorevole. L’incidenza del colangiocarcinoma varia a livello regionale, ma in Europa è compresa tra 0,4 e 1,8 per 100.000 abitanti. Fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 si verificano quasi esclusivamente nell’iCCA, dove si osservano nel 10-16% dei pazienti.

La domanda AIC di pemigatinib si basa sui dati ottenuti dallo studio clinico di Fase II FIGHT-202, che si propone di valutare la sicurezza e l’efficacia di pemigatinib, un inibitore selettivo del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR), in pazienti adulti (età ≥18 anni) affetti da colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico precedentemente trattato, con stato FGF/FGFR documentato.

I pazienti sono stati arruolati in una delle tre coorti: Coorte A (fusioni o riarrangiamenti di FGFR2), Coorte B (altre alterazioni genetiche di FGF/FGFR) o Coorte C (nessuna alterazione genetica di FGF/FGFR). Tutti i pazienti hanno ricevuto 13,5 mg di pemigatinib per via orale una volta al giorno (QD) in cicli di 21 giorni (due settimane di terapia/una settimana di sospensione) fino a progressione radiologica della malattia o tossicità inaccettabile. L’endpoint primario dello studio FIGHT-202 è il tasso di risposta complessiva (ORR) nella Coorte A, valutato da una revisione indipendente secondo i Criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) v1.1. Gli endpoint secondari includono ORR nelle Coorti B, A più B e C; la sopravvivenza libera da progressione (PFS), la sopravvivenza globale (OS), la durata della risposta (DOR), il tasso di controllo della malattia (DCR) e la sicurezza in tutte le coorti.

“La convalida da parte dell’EMA della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio presentata da Incyte avvia il processo di revisione in quanto il nostro obiettivo è introdurre in Europa la prima terapia mirata per i pazienti con colangiocarcinoma”, ha affermato il dr. Peter Langmuir, Vicepresidente del Gruppo, Terapie Mirate, Incyte. “La necessità di nuove terapie per il colangiocarcinoma è stata recentemente riconosciuta anche dall’accettazione da parte dell’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali, a scopo di revisione prioritaria, della nostra domanda di approvazione di nuovo farmaco relativa a pemigatinib presentata lo scorso novembre. Saremo lieti di continuare a collaborare con le autorità regolatorie al fine di offrire questa nuova terapia mirata ai pazienti idonei di tutto il mondo”.

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