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OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
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OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
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OssMalattieRare #Leucemia linfatica cronica: approvata da #AIFA la rimborsabilità della prima terapia somministrata per un periodo fisso e senza chemioterapia. bit.ly/2FEmWzX
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OssMalattieRare Da @Telethonitalia 45 milioni per la ricerca. Un numeratore che sottolinea la grande partecipazione, generosità e fiducia degli italiani nei confronti della Fondazione che da 30 anni finanzia la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. bit.ly/2QxXrGZ
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OssMalattieRare Segnalare in maniera appropriata i nuovi casi, seguendo una procedura standardizzata per tutto il territorio nazionale. Dal @MinisteroSalute le nuove istruzioni per il #MycobacteriumChimaera . bit.ly/2tFWJOJ
9 days ago.
Professor Pietro Invernizzi

Il prof. Pietro Invernizzi: “I nostri dati preclinici fanno ben sperare che successivi studi nei pazienti potranno dimostrare l'efficacia di questa molecola”

Monza – Si apre uno spiraglio di speranza per un tumore raro ed estremamente aggressivo: il colangiocarcinoma intraepatico. I dati preclinici appena pubblicati da un gruppo di ricercatori italiani, spagnoli e statunitensi rafforzano infatti l'idea che una nuova molecola – il derazantinib – possa diventare una terapia efficace per questo tumore.

Il colangiocarcinoma rappresenta un gruppo altamente eterogeneo di tumori maligni derivanti dai colangiociti situati nell'epitelio biliare, ed è il secondo tumore epatico più comune in Europa occidentale e negli Stati Uniti dopo il carcinoma epatocellulare. Per la neoplasia in fase avanzata non esiste un trattamento efficace, e la prognosi è sfavorevole: solo il 5% di questi pazienti sopravvive per cinque anni dopo lo sviluppo del tumore.

Nello stadio iniziale è possibile la resezione chirurgica, frequentemente seguita da chemioterapia o radioterapia: tuttavia, la sopravvivenza a 5 anni post-resezione è solo del 20-30%. Nella maggior parte dei casi, il colangiocarcinoma viene diagnosticato in una fase avanzata, quando non è più resecabile, e sebbene la chemioterapia migliori la qualità di vita di questi pazienti, è solo un trattamento palliativo. La maggior parte di loro subisce un rapido declino clinico e di solito va incontro al decesso entro dodici mesi dall'esordio dei sintomi. Perciò sono indispensabili e urgenti degli ulteriori progressi, sia in ambito clinico che scientifico, che possano migliorare le loro prospettive.

Uno di questi progressi è rappresentato dal derazantinib, un inibitore di FGFR2, il recettore del fattore di crescita dei fibroblasti di tipo 2: quest'ultimo, infatti, potrebbe rivestire un ruolo importante nella patogenesi e nella biologia del colangiocarcinoma intraepatico. Il farmaco, a somministrazione orale, è stato sviluppato recentemente dall'azienda biotecnologica americana ArQule e al momento è valutato come terapia mirata per questo tipo di tumore in una sperimentazione clinica di Fase II sponsorizzata dalla svizzera Basilea Pharmaceutica.

“Abbiamo studiato l'efficacia di questo farmaco in linee cellulari e in un modello murino della malattia, cercando di chiarire anche perché è efficace, ed ora stiamo iniziando a trattare pazienti presso il nostro Centro di Monza”, ha spiegato il prof. Pietro Invernizzi, direttore della Divisione di Gastroenterologia e del Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato dell'Università di Milano-Bicocca presso l'Ospedale San Gerardo di Monza. “Sulla base di queste evidenze precliniche pensiamo che derazantinib possa diventare una terapia efficace per pazienti affetti da colangiocarcinoma”, prosegue Invernizzi, autore dello studio pubblicato sull'American Journal of Pathology.

In Italia sono solo tre i Centri che possono vantare una grande esperienza nelle patologie epatiche rare: l'Azienda Ospedaliera di Padova, il San Paolo di Milano e appunto il San Gerardo di Monza. La certificazione arriva dalla Commissione Europea, che li ha inclusi nella Rete di Riferimento ERN Rare Liver, dedicata a queste malattie. Il San Gerardo, in particolare, è specializzato nella diagnosi e nella terapia dei tumori rari del fegato come il colangiocarcinoma e i tumori neuroendocrini (NET), oltre che delle malattie epatiche autoimmuni.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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