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OssMalattieRare I ricercatori stanno studiando un approccio terapeutico, altamente selettivo, che colpisce direttamente la causa della malattia di #Huntington . bit.ly/2N41RlT
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OssMalattieRare Malattia di #Huntington : on line il video del webinar realizzato da @LirhOnlus su sperimentazione e approvazione delle terapie. bit.ly/2W96LlD
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OssMalattieRare Un gruppo di auto-mutuo-aiuto, un laboratorio di Yoga della risata e una rassegna cinematografica. A Bari tre progetti dedicati ai malati rari. Le iniziative sono state promosse dall’APS “Le Meraviglie” in collaborazione con AID Kartagener Onlus. bit.ly/33RUnt4
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OssMalattieRare Le #malattierare , una priorità per la salute pubblica. Da un’analisi basata sui dati epidemiologici del database di @Orphanet e pubblicata sull’ @ejhg_journal si stima che siano circa 263-446 milioni i malati rari nel mondo. #RareDiseases bit.ly/2W25uwI pic.twitter.com/PniGs4JSlS
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OssMalattieRare #Emofilia : presentato da #AELOnlus un servizio di riabilitazione a domicilio dedicato ai pazienti emofilici del Lazio. bit.ly/31CES6O
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Reni

I dati di Fase III hanno dimostrato che l’associazione ha ridotto del 31% il rischio di progressione della patologia e migliorato il tasso di risposta obiettivo rispetto a sunitinib

Darmastadt (Germania) e New York (NY) – Merck e Pfizer Inc. hanno annunciato che il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA (European Medicines Agency) ha espresso un parere positivo raccomandando l’approvazione di avelumab in associazione con axitinib nel trattamento di prima linea dei pazienti adulti affetti da carcinoma renale avanzato (RCC, Renal Cell Carcinoma). Il parere si basa sui risultati positivi dello studio di Fase III JAVELIN Renal 101, che ha dimostrato un aumento significativo della sopravvivenza libera da progressione (Progression Free Survival, PFS) mediana e un miglioramento clinicamente significativo del tasso di risposta obiettiva (ORR, Objective Response Rate) con l’utilizzo di questa associazione in tutti i gruppi di rischio prognostico rispetto a sunitinib.

Il parere positivo del CHMP sarà rivisto dalla Commissione europea (CE) con una decisione anticipata nel quarto trimestre di quest'anno. Merck e Pfizer hanno stretto un'alleanza strategica globale per sviluppare e commercializzare congiuntamente avelumab. "L'opinione positiva del CHMP è un significativo passo in avanti che potrebbe trasformare il panorama terapeutico e, allo stesso tempo, rispondere all’esigenza di offrire maggiori opzioni terapeutiche alle persone affette da carcinoma renale avanzato in Europa. Riteniamo che l’associazione di avelumab più axitinib abbia il potenziale per rispondere agli importanti bisogni dei pazienti affetti da carcinoma renale avanzato nei trattamenti di prima linea, portando benefici in tutti i gruppi di rischio prognostico. Attendiamo ora la decisione della Commissione Europea", ha affermato Luciano Rossetti, MD, Executive Vice President, Head of Global Research & Development di Merck Biopharma.

Nel 2018, in Europa sono stati diagnosticati circa 136.500 nuovi casi di carcinoma renale e circa 54.700 persone sono morte a causa di questa patologia. L'RCC è la forma più comune di carcinoma renale e negli adulti rappresenta circa il 3% di tutti i tumori. Nel 20 - 30% circa dei pazienti la prima diagnosi avviene quando l’RCC è in fase avanzata mentre il 30% dei pazienti trattati in uno stadio più precoce di malattia sviluppa metastasi. Circa la metà dei pazienti che convivono col RCC avanzato non ricevono ulteriori trattamenti dopo la terapia di prima linea, per motivi che possono includere sia risultati scarsi sia eventi avversi dovuti al primo trattamento. Per i pazienti con RCC metastatico il tasso di sopravvivenza a cinque anni è di circa il 12%. "Il carcinoma del rene rappresenta un problema significativo in Europa, dove i tassi di incidenza sono tra i più alti al mondo", ha dichiarato Chris Boshoff, M.D., Ph.D., Chief Development Officer, Oncology, Pfizer Global Product Development. "Da oltre un decennio, Pfizer è leader nello sviluppo di trattamenti per questo tumore e riteniamo sia necessario proseguire con questo impegno così da offrire una nuova opzione terapeutica a questi pazienti".

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato avelumab in associazione con axitinib per il trattamento di prima linea di pazienti con RCC avanzato nel maggio 2019. Un’ulteriore domanda relativa ad avelumab in associazione con axitinib nell’RCC non resecabile o metastatico è stata presentata in Giappone a gennaio 2019.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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