Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Iniziato l’esame del disegno di legge a sostegno delle famiglie con bambini affetti da #malattierare . Il progetto è stato presentato dalla senatrice @paolabinetti da sempre paladina dei pazienti. bit.ly/30CZix6 pic.twitter.com/lx1t7dRh1x
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
About 17 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un'associazione nata per tutti i giovani parenti di pazienti, con la speranza che nessuno viva più la solitudine che lo ha segnato a causa della malattia di #Huntington . Su @OggiScienza la storia di Marco, Presidente di #NoiHuntington . @LirhOnlus oggiscienza.it/2019/05/22/corea-huntington-testimonianza/
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

Milano – Celgene Corporation ha annunciato i risultati dello studio di Fase III AUGMENT, che dimostrano come lenalidomide (Revlimid®) in combinazione con rituximab abbia comportato una superiore sopravvivenza libera da progressione (PFS) nei pazienti con linfoma indolente recidivante/refrattario rispetto ai pazienti trattati con rituximab più placebo. I dati sono stati illustrati da John Leonard, nel corso di una presentazione orale, al 60° meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH), che si è svolto a inizio dicembre 2018 a San Diego (California).

Lo studio clinico internazionale, di Fase III, randomizzato e in doppio cieco, ha valutato l'efficacia e la sicurezza della combinazione sperimentale R² (lenalidomide più rituximab) rispetto a rituximab più placebo (R-placebo) in pazienti (n=358) con linfoma follicolare (n=295) e linfoma della zona marginale (n=63) recidivante/refrattario. Nello studio, il braccio trattato con R² ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo nell'endpoint primario di sopravvivenza libera da progressione (PFS), valutato da un comitato di revisione indipendente, rispetto al braccio trattato con R-placebo. La PFS media è stata di 39,4 mesi per i pazienti trattati con R²  contro i 14,1 mesi per i pazienti trattati con R-placebo.

“I dati dello studio AUGMENT, con R² che ha più che raddoppiato la sopravvivenza libera da progressione rispetto a rituximab in monoterapia, rappresentano una possibile nuova ed importante opzione di trattamento per i pazienti con linfoma follicolare o della zona marginale recidivante/refrattario”, dichiara John Leonard, ricercatore responsabile dello studio AUGMENT, The Richard T. Silver Distinguished Professor of Hematology and Medical Oncology e Direttore del Joint Clinical Trials Office presso Weill Cornell Medicine, che ha anche prestato attività di consulenza per Celgene.

La sopravvivenza globale (OS), un endpoint secondario, ha mostrato un trend positivo in termini di miglioramento nel braccio R² rispetto al braccio di controllo (gli eventi letali sono stati, rispettivamente, 16 e 26). Il tasso di OS a due anni è stato del 93% per i pazienti trattati con R² e dell'87% per i pazienti trattati con R-placebo.

Il tasso di risposta globale (ORR), altro endpoint secondario, è stato del 78% (n=138) nel braccio R² rispetto al 53% (n=96) del braccio R-placebo, secondo il comitato di revisione indipendente. La durata della risposta (DoR) è risultata notevolmente aumentata per R² rispetto a R-placebo, con una DoR mediana di, rispettivamente, 37 e 22 mesi.

L'evento avverso (AE) più frequente nel braccio R² è stata la neutropenia (58%). Altri AE comunemente osservati in oltre il 20% dei pazienti includono diarrea (31% nel braccio R²; 23% nel braccio R-placebo), stipsi (rispettivamente 26% e 14%), tosse (23% e 17%) e affaticamento (22% e 18%). Gli eventi avversi riferiti con maggior frequenza (>10%) nel braccio R² sono stati neutropenia, stipsi, leucopenia, anemia, trombocitopenia e riacutizzazione della sintomatologia tumorale (tumor flare reaction). Nel corso dello studio AUGMENT non sono stati osservati risultati inattesi in termini di sicurezza.

“Questi dati rappresentano una nuova, potenziale strategia di trattamento per i pazienti con linfomi non Hodgkin indolenti recidivanti/refrattari”, dichiara Alise Reicin, Presidente del Global Clinical Development di Celgene. “Stiamo anticipando al primo trimestre 2019 la presentazione delle richieste di autorizzazione, per consentire ai pazienti di accedere il prima possibile a questa importante combinazione”.

L'utilizzo di lenalidomide, in monoterapia o in combinazione con altri agenti, non è al momento approvato in nessun Paese nel trattamento del linfoma follicolare né in quello del linfoma della zona marginale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni