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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
1 day ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
1 day ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
3 days ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
6 days ago.

I pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) hanno, da oggi, un’arma in più per combattere la malattia. È stato infatti approvato anche in Italia il nuovo farmaco midostaurina (Rydapt®) in regime di rimborsabilità. Approssimativamente 350.000 persone nel mondo sono affette da leucemie, di queste il 25% hanno la LMA. La LMA è considerata un tumore relativamente raro. In Italia si possono stimare circa 3.200 nuovi casi ogni anno. Ha anche il tasso di sopravvivenza più basso di tutte le leucemie dell’adulto.

Oggi midostaurina rappresenta la prima e unica terapia mirata per la LMA, indicata per pazienti che esprimono la mutazione della tirosin chinasi 3 FMS-simile (FLT3), circa un terzo di tutti coloro che soffrono di LMA, patologia caratterizzata da un’aspettativa di vita limitata e da scarse opzioni terapeutiche. Midostaurina, infatti, rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dei pazienti con LMA in oltre 25 anni.

“L’introduzione di midostaurina nel nostro Paese rappresenta un notevole passo avanti”, afferma Giuseppe Rossi, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia e del Dipartimento di Oncologia Clinica degli Spedali Civili di Brescia. “Fino al 2017, la terapia per LMA è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta”.

“Siamo orgogliosi che il nostro impegno nella ricerca consenta di offrire alla comunità emato-oncologica la piena rimborsabilità di midostaurina, la prima target therapy per i pazienti con LMA FLT3 mutata. Si tratta di una novità terapeutica importante, tanto rilevante che AIFA ne ha riconosciuto l’innovatività”, afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia. “Questo comporta, tra gli altri vantaggi, un rapido accesso al farmaco su tutto il territorio nazionale, con un notevole beneficio per i pazienti”.

L’approvazione si basa sui dati dello studio clinico RATIFY, il più vasto studio clinico condotto finora nei pazienti di nuova diagnosi, con mutazione di FLT3 con questo specifico tipo di LMA, e i suoi risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM). “Per questi pazienti la nuova terapia rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dopo oltre 25 anni di latenza terapeutica. Siamo in presenza di un miglioramento della durata mediana di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 23%. Il 10% dei pazienti in più rispetto al passato può beneficiare della guarigione definitiva”, aggiunge Giuseppe Rossi.

La leucemia mieloide acuta si definisce tale perché ha un rapidissimo sviluppo, pertanto è importante diagnosticarla tempestivamente per iniziare una terapia mirata il più presto possibile. In Italia esiste un network specializzato che mette in comunicazione i medici ematologi in Italia con i laboratori – sempre italiani – dove si eseguono esami del sangue molto sofisticati, indispensabili per fare la diagnosi precoce. Si tratta di LabNet, primo esempio in Italia di rete di laboratori di biologia e centri di ematologia, estesa a tutto il territorio nazionale, realizzata dal GIMEMA - Gruppo Italiano malattie Ematologiche dell’adulto, con il supporto di Novartis. Il network nasce nell’ambito della leucemia mieloide cronica; da qualche anno è nato anche LabNet dedicato alla LMA: 12 laboratori italiani, già accreditati per lo studio genetico-molecolare di questo tipo di leucemia, sono stati inseriti nella piattaforma LabNet LMA, mentre 19 sono in fase di attivazione. Il progetto LabNet LMA consente di garantire a tutti i pazienti la stessa accuratezza negli esami diagnostici, a prescindere dal centro presso il quale vengono trattati.
 
“Il ruolo di LabNet è essenziale e di grande valore al fine di rendere uniforme e omogenea per i nostri pazienti la diagnosi, secondo criteri accettati a livello internazionale. Ciò significa che non ci sono disparità di approccio e che tutti i pazienti con LMA nel nostro Paese potranno avere una diagnosi moderna e avanzata che, a sua volta, consente di individuare in modo più preciso la terapia personalizzata”, afferma Francesco Lo Coco, Professore Ordinario di Ematologia, Università Tor Vergata di Roma.

“I pazienti affetti da LMA necessitano di essere seguiti presso una struttura ematologica specialistica con comprovata esperienza nella diagnosi e nella terapia della malattia”, afferma Felicetto Ferrara, Specialista in ematologia e Primario della Divisione di Ematologia dell’Ospedale Antonio Cardarelli di Napoli. “Per questo è indispensabile che il centro assicuri un corretto inquadramento genetico-molecolare della LMA e, possibilmente, sia coinvolto in studi clinici con farmaci innovativi”.

Da oggi midostaurina è rimborsato in Italia anche per la terapia di una malattia rara: la mastocitosi sistemica (MS) avanzata. Il nuovo farmaco è unico trattamento per tre sottotipi di MS, noti collettivamente con la definizione di MS avanzata, tutte patologie caratterizzate da un’aspettativa di vita limitata e da scarse opzioni terapeutiche. Per la MS avanzata, l’approvazione è basata su due studi multicentrici a singolo braccio, condotti in aperto, tra i quali uno studio di Fase II, il più vasto studio prospettico mai condotto in questa rara patologia, i risultati del quale sono stati anch’essi pubblicati sul NEJM.

Midostaurina è approvato per l’uso in combinazione con terapia di induzione standard con citarabina e daunorubicina e chemioterapia di consolidamento con citarabina a elevato dosaggio, e per i pazienti con risposta completa, seguita da un trattamento di mantenimento con midostaurina in monoterapia per i pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi positivi per la mutazione in FLT3. È stato inoltre approvato l’uso in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mastocitosi sistemica aggressiva (MSA), con mastocitosi sistemica con neoplasia ematologica (SM-AHN, Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm) e con leucemia mastocitaria.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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