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OssMalattieRare "ERNs in action": da domani al via la 4° Conferenza sulle Reti di Riferimento Europee. Due le giornate d'incontro e oltre 400 i partecipanti, tra cui medici esperti, dirigenti ospedalieri, rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni europee. #ERNs bit.ly/2BlhkJA pic.twitter.com/rD0lKO0bNe
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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare "Io non rischio", la campagna di sensibilizzazione per la prevenzione del #tumore del colon-retto. L'iniziativa si rivolge alla popolazione residente nella @RegioneLazio con età compresa tra i 50 e i 74 anni. @IREISGufficiale bit.ly/2ORDQNH pic.twitter.com/u6479AxlOG
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Roma – Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha esteso l'attuale autorizzazione condizionale alla commercializzazione di brentuximab vedotin (Adcetris®) e ha approvato l'uso del farmaco per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma cutaneo a cellule T (CTCL) CD30-positivo, precedentemente trattati con almeno una terapia sistemica. La decisione segue l’opinione positiva rilasciata del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) il 9 novembre 2017.

Linfoma è un termine generico usato per indicare un gruppo di tumori che hanno origine nel  sistema linfatico. I linfomi si dividono in due grandi categorie: linfoma di Hodgkin e linfoma non Hodgkin. Esistono più di 60 sottotipi di linfoma non Hodgkin e ognuno necessita di diagnosi e di approcci terapeutici differenti. I linfomi cutanei sono una categoria di linfomi non Hodgkin che interessano prevalentemente la cute. Secondo la Cutaneous Lymphoma Foundation, il CTCL è il linfoma cutaneo più comune e si presenta generalmente con chiazze rosse, squamose o ispessite sulla cute che spesso ricordano l’eczema o la dermatite cronica. Dall’interessamento di un’area limitata della cute, la progressione può accompagnarsi alla formazione di tumore, ulcerazione ed esfoliazione, aggravate da prurito e infezioni. Gli stadi avanzati della patologia interessano i linfonodi, il sangue periferico e gli organi interni. Secondo la letteratura scientifica disponibile, il CD30 è espresso a livello delle lesioni del linfoma cutaneo a cellule T in circa il 50% dei pazienti che ne soffrono.

Brentuximab vedotin è un ADC (anticorpo coniugato) composto da un anticorpo monoclonale anti-CD30 legato all’agente antimicrotubolare monometilauristatina E (MMAE), che utilizza la tecnologia brevettata da Seattle Genetics. Il farmaco utilizza un legame realizzato per essere stabile nel flusso sanguigno e rilasciare MMAE al momento dell’internalizzazione nelle cellule tumorali che esprimono CD30.

L’approvazione europea si basa sui dati positivi dello studio clinico randomizzato, in aperto, di Fase III ALCANZA, in cui il 56,3% dei pazienti trattati con brentuximab vedotin ha ottenuto un tasso di risposta obiettiva globale di durata pari o superiore a 4 mesi (ORR4) rispetto al 12,5% dei pazienti che hanno ricevuto un trattamento a base di bexarotene o metotrexato. L'ORR4 è stato valutato da un comitato di revisione indipendente ed è statisticamente significativo (p-value<0.0001). Lo studio ha anche dimostrato che il tasso di risposta complessivo, la sopravvivenza libera da progressione e la riduzione dei sintomi durante il trattamento erano significativamente a favore del braccio trattato con brentuximab vedotin. Nello studio ALCANZA, il profilo di sicurezza associato al farmaco era coerente, in linea generale, con le informazioni contenute nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP).

Risultati aggiornati dello studio ALCANZA sono stati recentemente presentati al 59° Meeting Annuale dell’American Society of Hematology (ASH), nel dicembre 2017. Analisi a lungo termine della sperimentazione continuano a fornire evidenze convincenti per quanto riguarda tasso di risposta, sopravvivenza libera da progressione e qualità di vita sempre migliori con brentuximab vedotin, rispetto al braccio di controllo.

“Il CTCL è un sottotipo di linfoma non Hodgkin che origina e interessa prevalentemente la pelle: in genere si presenta con chiazze rosse e squamose o placche cutanee ispessite che spesso ricordano l’eczema o la psoriasi e che possono avere un impatto significativo sull’autostima dei pazienti. Per il CTCL sono disponibili poche opzioni terapeutiche, con efficacia limitata e che non rispondono ai bisogni dei pazienti”, dichiara Julia Scarisbrick, M.D. Department of Dermatology, University Hospital Birmingham, Birmingham, UK. “In questo scenario, l’approvazione di brentuximab vedotin rappresenta quindi un’opzione terapeutica efficace e necessaria per i pazienti che vivono con CTCL”.

In Europa, brentuximab vedotin ha ottenuto l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per tre altre indicazioni: per il trattamento di pazienti adulti con linfoma di Hodgkin CD30-positivo recidivante o refrattario in seguito a un trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) o in seguito ad almeno due precedenti terapie quando l’ASCT o la polichemioterapia non sono un’opzione terapeutica; per il trattamento di pazienti adulti con linfoma di Hodgkin CD30-positivo ad aumentato rischio di recidiva o progressione in seguito ad ASCT; per il trattamento di pazienti adulti con linfoma anaplastico a grandi cellule sistemico (sALCL) recidivante o refrattario.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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