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3 days ago.

Summit e Cambridge (USA) - Celgene Corporation e Agios Pharmaceuticals hanno annunciato che il farmaco Idhifa® (enasidenib) è stato autorizzato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (R/R AML) e con mutazione dell'enzima 'isocitrato deidrogenasi-2' (IDH2) rilevata da un apposito test, approvato dalla stessa FDA. Enasidenib è il primo e unico inibitore orale mirato dell'IDH2.

La leucemia mieloide acuta (AML) è un tumore del sangue e del midollo osseo contraddistinto da una rapida progressione. Col tempo, la maggior parte dei pazienti finisce per sperimentare recidive di malattia. L'AML recidivante o refrattaria ha una prognosi particolarmente sfavorevole. In circa l'8-19% dei soggetti colpiti da AML, l'enzima IDH2 mutato inibisce la normale maturazione delle cellule del sangue, contribuendo allo sviluppo della leucemia.

L'approvazione di enasidenib da parte della FDA è basata sui dati dello studio clinico AG221-C-001 (NCT01915498), un trial multicentrico, in aperto, a braccio singolo e a due coorti, che ha coinvolto pazienti adulti con R/R AML e mutazione di IDH2, i quali erano già stati sottoposti a una mediana di 2 precedenti regimi antitumorali (da 1 a 6). Nel 52% dei partecipanti, la malattia si è rivelata refrattaria a tali terapie. Enasidenib è stato somministrato in una dose iniziale di 100 mg al giorno, fino all'evidenza di progressione della malattia o di tossicità inaccettabile. Le riduzioni di dosaggio sono state autorizzate per la gestione di eventuali effetti collaterali.

L'efficacia di enasidenib è stata valutata in 199 pazienti. Il farmaco ha mostrato un tasso di risposta CR/CRh (risposta completa o risposta completa con miglioramento ematologico parziale) del 23% (46 pazienti) (95% CI: 18%, 30%). La durata mediana della CR/CRh è stata di 8,2 mesi (95% CI: gamma 4,3, 19,4). Per i pazienti che hanno raggiunto una CR/CRh, il tempo mediano necessario per la prima risposta è stato di 1,9 mesi (range da 0,5 a 7,5 mesi) e il tempo mediano per la migliore risposta è stato di 3,7 mesi (range da 0,6 a 11,2 mesi). Dei soggetti che hanno ottenuto una CR/CRh, l'85% (39 su 46) ha raggiunto il risultato entro 6 mesi dall'avvio della terapia con enasidenib.

La sicurezza di enasidenib è stata valutata in 214 pazienti. La durata mediana dell'esposizione al farmaco è stata di 4,3 mesi (range da 0,3 a 23,6 mesi). I tassi di mortalità osservati con enasidenib a 30 e 60 giorni, sono stati, rispettivamente, del 4,2% (9 pazienti su 214) e dell'11,7% (25 su 214). Le reazioni avverse più comuni (≥20%), di vario grado, sono state nausea, vomito, diarrea, bilirubina elevata e diminuzione dell'appetito. Eventi avversi gravi sono stati riportati nel 77,1% dei pazienti e i più frequenti (≥2%) sono stati leucocitosi, diarrea, nausea, vomito, diminuzione dell'appetito, sindrome da lisi tumorale e sindrome da differenziazione. Quest'ultima rappresenta una particolare condizione patologica correlata all'uso di enasidenib e, se non trattata, può avere anche esito fatale. Nello studio AG221-C-001, la sindrome da differenziazione si è verificata nel 14% dei pazienti trattati con il farmaco.

"La leucemia mieloide acuta è una malattia complessa ed eterogenea, particolarmente difficile da curare nella sua forma recidivante o refrattaria", ha spiegato il dott. Martin Tallman, del Reparto Leucemia presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center (USA). "Le mutazioni dell'enzima IDH2 inibiscono la normale maturazione delle cellule mieloidi. Disporre di un trattamento che mira a questo meccanismo è promettente per i pazienti e incoraggiante per noi medici, che speriamo di poter fornire valide opzioni terapeutiche ad ogni malato".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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