Se approvato dalla Commissione Europea, il farmaco potrà essere usato nei casi di grave trombocitopenia

La compagnia farmaceutica Shionogi & Co. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco lusutrombopag (S-888711) per il trattamento della trombocitopenia grave nei pazienti adulti con epatopatia cronica (CLD) che necessitano di procedure invasive. Il parere definitivo sull'approvazione spetta ora alla Commissione Europea, che esprimerà una decisione tenendo in considerazione le raccomandazioni del CHMP.

La molecola ha ricevuto anche lo status “Fast Track”, che rende più rapido il processo di valutazione regolatoria

Zambon ha annunciato che il colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione, da somministrare con I-neb, un sistema di aerosol avanzato (AAD, Adaptive Advanced Aerosol), ha ottenuto dalla FDA le designazioni “QIDP” (Prodotto per Malattie Infettive Qualificate) e “Fast Track” (Procedura Veloce) per la prevenzione delle riacutizzazioni polmonari nei pazienti adulti affetti da bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica (NCFB) con colonizzazione da Pseudomonas aeruginosa.

autismo, dott. Giovanni MigliareseIl dott. Giovanni Migliarese (Azienda Ospedaliera Fatebenefratelli, Milano): “Ciò che serve è una diffusione di competenze, per migliorare e personalizzare le cure per ogni paziente”

Entra nel vivo la realizzazione delle nuove Linee Guida per i disturbi dello spettro autistico, recentemente promossa dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS). Questo importante lavoro, che porterà alla pubblicazione di due diverse serie di raccomandazioni, una rivolta a pazienti pediatrici/adolescenti e l'altra a pazienti in età adulta, si fonda sui risultati delle più avanzate ricerche in ambito medico-scientifico e sugli input derivanti dalle buone pratiche cliniche, attuate a livello nazionale e internazionale. Negli scorsi mesi, sono stati istituiti due panel indipendenti di specialisti: ognuno di essi è formato da 14 esperti con documentata esperienza (non meno di 5 anni) nel campo della diagnosi e della terapia, rispettivamente, dei bambini/adolescenti e degli adulti con disturbi dello spettro autistico, a cui sono stati affiancati 2 membri 'laici' (persone affette da questo tipo di disturbi o loro genitori).

Il trattamento è associato a progressi rispetto a isolamento sociale, comportamenti ripetitivi, abilità della vita quotidiana, memoria e qualità del sonno

Londra (Regno Unito) e Durham (U.S.A.) – Nuovi aggiornamenti sui risultati dello studio TIDE, recentemente completato: il trial ha valutato il farmaco AMO-02 (tideglusib) nel trattamento dei disturbi dello spettro autistico. Li ha annunciati AMO Pharma, un'azienda biofarmaceutica che si concentra su disturbi neurogenetici rari a esordio infantile con opzioni di trattamento limitate o assenti. Gli aggiornamenti sono stati presentati dalla ricercatrice principale, la dr.ssa Evdokia Anagnostou, al 65° meeting annuale dell'American Academy of Child and Adolescent Psychiatry a Seattle, Washington. Questo trial è stato finanziato dall'Ontario Brain Institute, da Brain Canada e dalla fondazione Azrieli.

Milano – La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato di esaminare in via prioritaria (priority review) la domanda di registrazione supplementare (supplemental Biologics License Application - sBLA) per dupilumab nei pazienti adolescenti (12-17 anni) con dermatite atopica moderata-grave non adeguatamente controllata con terapie topiche o per i quali questi trattamenti sono sconsigliati dallo specialista. Attualmente, non vi sono farmaci biologici sistemici approvati dalla FDA per il trattamento di questi pazienti. La decisione della FDA è attesa entro l’11 marzo 2019.

Milano - “Sono giorni che non dormo: il prurito non mi dà tregua. Farei qualsiasi cosa per trovare almeno un po’ di sollievo”. “Vestirsi è un tormento. E scoprirsi anche peggio: le persone pensano che sia contagiosa”. Questo è solo uno spaccato della realtà quotidiana delle persone con dermatite atopica moderata e grave, per le quali anche attività semplici come una doccia, un bagno al mare o fare sport possono diventare problemi insuperabili. Per non parlare della carenza di sonno, con conseguenze pesanti sul rendimento nello studio o al lavoro.

artrite reumatoide, Caroline WozniackiAntonella Celano (APMARR): “Se ce la fa Wozniacki ce la possiamo fare anche noi. La tennista danese può rappresentare il simbolo e la forza per chi soffre di questa patologia”

Roma – “Ho saputo dai giornali che Caroline Wozniacki ha l’artrite reumatoide e, se prima l’ammiravo perché è una delle tenniste più forti del mondo, da oggi ho un motivo in più per farlo”, dichiara Antonella Celano, presidente dell'Associazione Nazionale Persone con Malattie Reumatologiche e Rare (APMARR Onlus). “Ho apprezzato moltissimo le sue parole: lei può rappresentare il simbolo e la forza per chi, come me, soffre di questa patologia”.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni