Il 2 aprile la Giornata Mondiale istituita dall’ONU. Nasce al Bambino Gesù il network internazionale per lo sviluppo di protocolli terapeutici open-acces.

In troppe aree del mondo, soprattutto nei Paesi a basso o medio reddito, la conoscenza dell’autismo è ancora limitata e l’accesso alla diagnosi e ai trattamenti è di fatto precluso. La stessa ricerca scientifica è condotta in pochi Paesi, tutti ad alto reddito. Per reagire a questo squilibrio, segnalato dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, nasce all’Ospedale Bambino Gesù un network internazionale composto da clinici e ricercatori provenienti da 20 Paesi e 4 continenti. L’obiettivo: sviluppare e condividere protocolli di valutazione, diagnosi e trattamento “open-acces”, cioè senza copyright, quindi meno costosi e più facilmente accessibili.

La collaborazione si basa sui nuovi risultati di uno studio, nel quale una variante del gene HSD17B13 è stata associata a un ridotto rischio di malattie croniche del fegato

Cambridge e Tarrytown (U.S.A.) – Le compagnie farmaceutiche Alnylam e Regeneron hanno annunciato una collaborazione per identificare delle terapie RNAi per una malattia cronica del fegato, la steatoepatite non alcolica (NASH), e potenzialmente per altre malattie correlate. La collaborazione si basa su una nuova pubblicazione di Regeneron apparsa sul New England Journal of Medicine, che identifica per la prima volta una variante del gene HSD17B13 associata a un ridotto rischio di malattie croniche del fegato. Le terapie di RNA interference (RNAi) rappresentano un approccio innovativo per colpire specificamente e silenziare qualsiasi gene coinvolto nella causa o nel percorso di una malattia umana; questo approccio potrebbe riprodurre la variazione genetica in HSD17B13 osservata nelle persone protette dalla progressione della NASH.

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato nuovi dati 'real world' che valutano l’efficacia comparata tra vedolizumab (Entyvio®) e la terapia con antagonisti del TNF-alfa (fattore di necrosi tumorale alfa) in pazienti con colite ulcerosa attiva (UC) o con malattia di Crohn (CD) da moderata a severa. Questi dati sono stati presentati al 13° Congresso dell’ECCO (European Crohn’s and Colitis Organization), che si è svolto a Vienna (Austria) dal 14 al 17 febbraio.

L’obesità è ormai ufficialmente identificata come un’epidemia globale, considerata come uno dei più grandi problemi di salute del XXI secolo. I recenti dati dell’OMS sono allarmanti: dal 1975 la prevalenza a livello mondiale dell’obesità è quasi triplicata e si è attestata al 13%, con un valore assoluto di 650 milioni di individui obesi al di sopra dei 18 anni; 41 milioni i bambini al di sotto dei 5 anni in sovrappeso o obesi; più di 340 milioni i bambini e gli adolescenti tra i 5 e i 19 anni che convivono con l’obesità.

Novartis ha annunciato ulteriori risultati dallo studio SCULPTURE, i quali dimostrano che due terzi dei pazienti con psoriasi a placche da moderata a severa trattati con il secukinumab non hanno segnalato alcun impatto negativo di questa malattia cutanea sulla loro qualità di vita per un periodo di 5 anni, come descritto dalla risposta 0/1 del questionario Dermatology Life Quality Index (DLQI), giunta dal 72,7% dei pazienti all’anno 1 e dal 65,5% all’anno 5. Questi dati sono stati presentati al congresso annuale dell'American Academy of Dermatology (AAD), a San Diego (California, USA).

Grande il successo riscosso dalla campagna di sensibilizzazione IBDUnmasked, promossa da Takeda

Roma – Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD o MICI), in particolare colite ulcerosa e malattia di Crohn, colpiscono più di 5 milioni di persone nel mondo, di cui oltre 200.000 in Italia, e hanno un pesante impatto fisico ed emotivo che condiziona in maniera significativa la qualità della vita. E’ quanto emerge da un ampio studio europeo svolto su 4670 pazienti con IBD, secondo il quale il 48% degli intervistati dichiara che la propria vita quotidiana è impattata significativamente dai sintomi della malattia, anche quando non c’è la fase acuta; il 35% afferma che le IBD impediscono di avere relazioni intime e il 26% che la malattia ha un impatto anche sui rapporti di amicizia. Inoltre, i pazienti con IBD si sentono isolati dopo la diagnosi e, spesso, hanno difficoltà a parlare della loro malattia, anche con il medico.

Analizzare l’impatto economico e sociale della disabilità legata alle malattie infiammatorie in gastroenterologia, dermatologia, reumatologia e apparato respiratorio, che colpiscono milioni di pazienti. Questo l’obiettivo del 'Workshop di Economia e Farmaci in Immunology: inflammation, disability, repair, innovation', che ha visto il coinvolgimento dei massimi esperti italiani, dai clinici, ai farmaco-economisti, farmacologi, bioeticisti e pazienti.

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