Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Alcune malattie trovano poco spazio anche sui libri di genetica. Per questo motivo la ricerca condotta dalla prof.ssa Sabrina Giglio dell’Ospedale Pediatrico Meyer ha un valore unico. L'indagine sull' #acidosi tubulare renale distale. bit.ly/2GppBys
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OssMalattieRare Sono molto promettenti i primi risultati con la #terapiagenica SB-525 per i pazienti con #emofilia A. bit.ly/2Ya9dYD
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OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
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OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
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Stiefel, una società di GSK, ha annunciato l'avvio di uno studio di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di atumumab nei pazienti con pemfigo vulgaris, una malattia cutanea autoimmune rara. Lo studio globale valuterà la remissione della malattia nei pazienti con pemfigo vulgaris trattati con ofatumumab per via sottocutanea, come terapia aggiuntiva agli steroidi per via orale.
Pemfigo vulgaris è una rara, malattia cronica della pelle in cui le disfunzioni del sistema immunitario provocano la produzione di anticorpi che attaccano le cellule sane presenti nella pelle e nelle mucose membranose.

 

I pazienti con pemfigo vulgaris sviluppano vesciche a livello prima della bocca e poi della pelle. Pemfigo vulgaris può portare a infezioni secondarie della pelle, a disidratazione, a diffusione di infezioni attraverso il sangue (sepsi) e alla morte. L'incidenza del pemfigo volgare è di circa 7 milioni di persone in tutto il mondo. Il trattamento standard globale per tale patologia è, ad oggi, quello con steroidi sistemici cronici ad alte dosi.

"L'avvio di questo studio è un passo importante per sviluppare una nuova potenziale opzione di trattamento per i pazienti affetti da questa malattia della pelle, dolorosa e potenzialmente debilitante", ha affermato Kathy Rouan, vice presidente senior e capo della R & S, Stiefel.

Questo studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo a gruppi paralleli (OPV116910) valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ofatumumab per via sottocutanea in soggetti con pemfigo vulgaris.

L'obiettivo primario dello studio è quello di determinare la remissione della malattia, dopo il trattamento con ofatumumab per via sottocutanea come terapia aggiuntiva agli steroidi orali (che sarà progressivamente ridotto) rispetto ad un gruppo di controllo trattato con placebo come terapia aggiuntiva.

Ofatumumab sottocutaneo sarà somministrato alla dose di 20 mg ogni quattro settimane per un totale di 56 settimane. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della sicurezza, della tollerabilità, la deplezione delle cellule B e sazietà, livelli di anticorpi anti-desmogleina, immunogenicità, farmacocinetica, e altre qualità cliniche.

Ofatumumab è un anticorpo monoclonale umano che colpisce un epitopo della molecola CD20 che comprende parti di piccole e grandi anse extracellulari. Ofatumumab è stato sviluppato nell'ambito di un accordo di co-sviluppo e la collaborazione tra Genmab e GSK. In accordo delle imprese, GSK è l'unico responsabile per lo sviluppo di ofatumumab nelle indicazioni autoimmuni e tutti i costi relativi. Ofatumumab non è approvato o concesso in licenza in tutto il mondo per il pemfigo volgare.




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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