Stiefel, una società di GSK, ha annunciato l'avvio di uno studio di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di atumumab nei pazienti con pemfigo vulgaris, una malattia cutanea autoimmune rara. Lo studio globale valuterà la remissione della malattia nei pazienti con pemfigo vulgaris trattati con ofatumumab per via sottocutanea, come terapia aggiuntiva agli steroidi per via orale.
Pemfigo vulgaris è una rara, malattia cronica della pelle in cui le disfunzioni del sistema immunitario provocano la produzione di anticorpi che attaccano le cellule sane presenti nella pelle e nelle mucose membranose.

 

I pazienti con pemfigo vulgaris sviluppano vesciche a livello prima della bocca e poi della pelle. Pemfigo vulgaris può portare a infezioni secondarie della pelle, a disidratazione, a diffusione di infezioni attraverso il sangue (sepsi) e alla morte. L'incidenza del pemfigo volgare è di circa 7 milioni di persone in tutto il mondo. Il trattamento standard globale per tale patologia è, ad oggi, quello con steroidi sistemici cronici ad alte dosi.

"L'avvio di questo studio è un passo importante per sviluppare una nuova potenziale opzione di trattamento per i pazienti affetti da questa malattia della pelle, dolorosa e potenzialmente debilitante", ha affermato Kathy Rouan, vice presidente senior e capo della R & S, Stiefel.

Questo studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo a gruppi paralleli (OPV116910) valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ofatumumab per via sottocutanea in soggetti con pemfigo vulgaris.

L'obiettivo primario dello studio è quello di determinare la remissione della malattia, dopo il trattamento con ofatumumab per via sottocutanea come terapia aggiuntiva agli steroidi orali (che sarà progressivamente ridotto) rispetto ad un gruppo di controllo trattato con placebo come terapia aggiuntiva.

Ofatumumab sottocutaneo sarà somministrato alla dose di 20 mg ogni quattro settimane per un totale di 56 settimane. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della sicurezza, della tollerabilità, la deplezione delle cellule B e sazietà, livelli di anticorpi anti-desmogleina, immunogenicità, farmacocinetica, e altre qualità cliniche.

Ofatumumab è un anticorpo monoclonale umano che colpisce un epitopo della molecola CD20 che comprende parti di piccole e grandi anse extracellulari. Ofatumumab è stato sviluppato nell'ambito di un accordo di co-sviluppo e la collaborazione tra Genmab e GSK. In accordo delle imprese, GSK è l'unico responsabile per lo sviluppo di ofatumumab nelle indicazioni autoimmuni e tutti i costi relativi. Ofatumumab non è approvato o concesso in licenza in tutto il mondo per il pemfigo volgare.


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