Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Epilessia : nel 55% dei pazienti c’è stata una remissione totale degli attacchi grazie alla dieta chetogenica. Lo studio di @FondazioneLICE bit.ly/2LuHnTr
About 40 minutes ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Grazie alle nuove terapie è possibile avere figli senza alcuna trasmissione del virus: #SpermPositive , la banca del seme neozelandese per persone positive all'Hiv. bit.ly/2OVoHhO
About 2 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La #Duchenne , nel nostro Paese, colpisce circa 2.000 persone, ma la sopravvivenza è quasi raddoppiata negli ultimi anni. Da @FimpP le nuove iniziative per la promozione di una diagnosi precoce delle malattie neuromuscolari. bit.ly/367goVO
About 5 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare L' #osteoporosi è una complicanza comune della #colangite biliare primitiva, ma secondo uno studio, i medicinali finora utilizzati non hanno determinato benefici significativi. bit.ly/33Yvj3q pic.twitter.com/sxzSav1k3A
About 22 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Q4MBKCAF6I
About 23 hours ago.

La compagnia farmaceutica Alize Pharma, specializzata nello sviluppo di terapie per disfunzioni metaboliche e malattie rare, ha annunciato l'imminente inizio, in Inghilterra, del primo studio clinico di Fase I per il proprio farmaco AZP-531, un analogo sintetico della grelina non acilata, utilizzato per il trattamento del diabete mellito di tipo 2.

La sperimentazione, che durerà approssimativamente 18 mesi e per la quale saranno arruolati fino a 112 soggetti, verrà effettuata allo scopo di valutare il profilo farmacocinetico di AZP-531, di determinarne la sicurezza e di ottenere dati preliminari riguardanti gli effetti del farmaco sul metabolismo umano e, in particolar modo, sulla glicemia.

Questo studio clinico in doppio cieco, controllato con terapia placebo, verrà di fatto suddiviso in tre parti distinte: un studio a dose singola ascendente di AZP-531 su volontari sani, uno studio a dose multipla ascendente su soggetti in sovrappeso o obesi e, infine, uno studio a dose multipla ascendente su pazienti affetti da diabete mellito di tipo 2.

Il diabete di tipo 2, chiamato anche diabete mellito non insulino-dipendente, è un disturbo del metabolismo che generalmente si presenta in individui di età avanzata e che colpisce soprattutto persone in sovrappeso o obese. È essenzialmente caratterizzato da iperglicemia, ossia da un livello eccessivamente alto di glucosio nel sangue.

Poiché attualmente non esiste alcun trattamento per la cura del diabete e delle sue complicazioni, le uniche terapie disponibili sono soltanto in grado di rallentare il progresso della malattia.




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni