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OssMalattieRare Arrivano nuovi risultati per il medicinale sperimentale AT-GAA destinato al trattamento della #malattiadiPompe . L’innovativa molecola ha indotto miglioramenti significativi anche nei pazienti precedentemente sottoposti a ERT bit.ly/2NGsVJs
About 8 hours ago.
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OssMalattieRare La sindrome DICER1 causa #tumori rari che si manifestano nei bambini e negli adolescenti a danno di più organi. “Alla sua origine c’è una mutazione che danneggia la formazione dei microRNA” spiega il prof Giuseppe Novelli, Rettore @unitorvergata bit.ly/2NH1H5A
About 10 hours ago.
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OssMalattieRare Andare a carponi, camminare, deglutire, sono attività difficili e in alcuni casi impossibili per chi ha la #SMA . Scopri perché è così importante lo #ScreeningNeonatale per l'atrofia muscolare spinale. #GiochiamodiAnticipo ! bit.ly/2mj6NcV pic.twitter.com/cFc7Zx6ZnW
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
1 day ago.
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
1 day ago.

Bayer HealthCare ha annunciato risultati positivi per VEGF Trap-Eye (aflibercept) dallo studio di fase 3 MYRROR nella neovascolarizzazione coroideale miopica (mCNV), una malattia acuta della retina in cui vasi sanguigni nuovi e anomali crescono all’interno della retina, in persone che sono fortemente miopi (tipicamente di più rispetto a meno 6 diottrie) e hanno modificazioni patologiche nella parte posteriore dell’occhio.

Nel trial, i pazienti a cui è stato somministrato VEGF Trap-Eye alla dose di 2 milligrammi hanno mostrato un miglioramento medio nella Acuità Visiva con Miglior Correzione (BCVA) di 12.1 lettere, dal baseline alla settimana 24, rispetto a una perdita di 2 lettere nei pazienti che hanno ricevuto l’iniezione simulata. Il trattamento con VEGF Trap-Eye è stato iniziato con una singola iniezione; ulteriori iniezioni sono state somministrate solamente in caso si ripresentasse la mCNV o si dimostrasse persistente.

“Opzioni di trattamento realmente efficaci sono un bisogno urgente per i pazienti affetti da neovascolarizzazione coroideale miopica (mCNV) -  ha dichiarato Kemal Malik, MD, membro dell’Executive Committee Bayer HealthCare e Head of Global Development - Siamo felici che i risultati dello studio dimostrino che VEGF Trap-Eye è un’opzione di trattamento per questi pazienti.”

I dati di questo studio saranno presto presentati a un congresso medico. Bayer HealthCare prevede di sottomettere la prima richiesta di approvazione regolatoria per questa indicazione in Asia, nella seconda metà del 2013.

VEGF Trap-Eye è stato generalmente ben tollerato. Gli eventi avversi più comuni osservati nel trial MYRROR, occorsi con una frequenza del 2% o più, sono stati emorragia congiuntivale, dry eye, dolore all’occhio, mal di testa e nasofaringite.
VEGF Trap-Eye è stato approvato col brand name di EYLEA®  negli Stati Uniti, nel novembre 2011, per il trattamento della forma essudativa di degenerazione maculare legata all’età (wAMD). Nel settembre 2012 è stato approvato anche per il trattamento dell’edema maculare a seguito dell’occlusione della vena centrale della retina (CRVO).
Al di fuori degli Stati Uniti, EYLEA è stato approvato per la wAMD in Giappone, Australia, Europa e moltre altre nazioni.

Il programma di fase 3 MYRROR
MYRROR è stato un trial in doppio cieco, con iniezione simulata, che ha randomizzato 122 pazienti per ricevere VEGF Trap-Eye 2mg o l’iniezione simulata. I pazienti nel braccio di tarttamento attivo hanno ricevuto una dose iniziale di 2mg di VEGF Trap-Eye. I pazienti sono stati valutati ogni 4 settimane ed erano eligibili a ricevere iniezioni addizionali di VEGF Trap-Eye su una base PRN (al bisogno), secondo criteri visivi e anatomici, durante 20 settimane. Iniziando alla settimana 24, i pazienti in entrambi i bracci sono stati eligibili al trattamento PRN con VEGF Trap-Eye 2mg fino alla settimana 44. L’endpoint primario dello studio era il cambiamento medio dal baseline alla settimana 24 nell’Acuità visiva con Miglior Correzione (BCVA), come misurata dalla scala ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Scale) su una chart standard usata in ricerca per misurare l’acuità visiva.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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