Le cellule sperimentate sono dello sesso tipo usato da Vescovi in Italia su pazienti con SLA

CALIFORNIA - La Malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD) è una patologia neurologica rara che comporta gravi deficit di linguaggio e movimento e una mortalità giovanile molto elevata.  Si tratta di una leucodistrofia demielinizzante che ha una prevalenza di 1/400.000 e colpisce prevalentemente i maschi.


Per questa malattia non esiste una cura e le più recenti ricerche si stanno indirizzando verso un possibile uso delle cellule staminali neurali. Prima queste sono state sperimentate, con successo, su modello animale dove si sono mostrare in grado di attivare la produzione di mielina. In seguito l’Università della California ha attuato una sperimentazione clinica di fase I sui pazienti pediatrici, per testare la sicurezza del trapianto.

 

Le cellule utilizzate in questa sperimentazione sono le stesse che il prof. Angelo Vescovi sta sperimentando in Italia su pazienti affetti da SLA. Si tratta infatti di staminali derivate da tessuto cerebrale fetale – tratto da feti abortiti: queste sono state impiantate chirurgicamente nel cervello di quattro pazienti pediatrici con PMD a insorgenza precoce insieme a farmaci immunosoppressori. Secondo i primi risultati pubblicati su Science Tanslational Medicine, sia le cellule staminali che i farmaci sono stati ben tollerati dai pazienti e le staminali sarebbero in grado di indurre la produzione di mielina e far migliorare la condizione dei pazienti.

Va però detto che per assicurarsi che il trattamento sia efficace serviranno altri studi essendo questo primo trial volto principalmente a valutare la tollerabilità per i piccoli pazienti. Prima che il trapianto di cellule staminali possa diventare dunque una procedura standardizzata saranno necessarie ulteriori ricerche e sperimentazioni. Lo studio apre però le porte a una nuova fase di utilizzo delle cellule staminali per malattie demielinizzanti neurodegenerative.

Per saperne di più sulla Malattia di Pelizaeus-Merzbacher potete consultare Orphanet.

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