Farmaci

A dimostrarlo i dati clinici dello studio clinico di Fase III PRIME2

Milano – Lo studio registrativo di Fase III che ha valutato dupilumab in adulti con prurigo nodularis ha raggiunto il suo endpoint primario e tutti i principali endpoint secondari, dimostrando che dupilumab è in grado di ridurre significativamente il prurito e le lesioni cutanee rispetto al placebo. La prurigo nodularis è una malattia infiammatoria cronica della pelle che causa prurito intenso e lesioni cutanee, con un fortissimo impatto negativo sulla qualità di vita dei pazienti.

Le persone con prurigo nodularis convivono con un prurito intenso e persistente, e con lesioni cutanee spesse (noduli) che possono coprire la maggior parte del corpo. Il dolore è spesso descritto come accompagnato da bruciore, prurito e formicolio della pelle. I segni e i sintomi debilitanti della prurigo nodularis possono avere un impatto negativo sulla qualità della vita, compresa la salute mentale, le attività della vita quotidiana e le interazioni sociali. Per questa patologia non ci sono attualmente trattamenti sistemici approvati. Gli steroidi topici ad alta potenza sono comunemente usati ma, a lungo termine, possono comportare potenziali rischi per la sicurezza.

Nello studio PRIME2, di Fase III, i risultati principali che confrontano dupilumab (n=78) con il placebo (n=82) hanno dimostrato che:

- il 37% dei pazienti con dupilumab ha sperimentato una riduzione clinicamente significativa del prurito, dal basale alla settimana 12, rispetto al 22% dei pazienti con placebo (questo rappresentava l'endpoint primario dello studio);

- alla settimana 24, quasi il triplo dei pazienti con dupilumab ha sperimentato una riduzione clinicamente significativa del prurito rispetto al basale: 58% dei pazienti con dupilumab rispetto al 20% dei pazienti con placebo;

- alla settimana 24, i pazienti con dupilumab avevano quasi tre volte più probabilità di ottenere una cute priva di lesioni o quasi priva di lesioni: 45% dei pazienti con dupilumab rispetto al 16% dei pazienti con placebo;

- i pazienti con dupilumab hanno sperimentato miglioramenti significativamente maggiori nella qualità della vita correlata alla salute, nel dolore cutaneo e nei sintomi di ansia e depressione.

I risultati di sicurezza dello studio erano generalmente coerenti con il profilo di sicurezza già noto di dupilumab nelle sue indicazioni approvate. L'insorgenza di eventi avversi emergenti in corso di trattamento è stata generalmente simile tra i gruppi dupilumab e placebo (57% dupilumab, 51% placebo). Gli eventi avversi più comuni sono stati congiuntivite (6,5% dupilumab, 0% placebo), infezioni virali da herpes (6,5% dupilumab, 0% placebo) e infezioni cutanee (5% dupilumab, 9% placebo). Inoltre, il 3% dei pazienti con dupilumab e il 30% dei pazienti con placebo hanno interrotto il trattamento prima della settimana 24.

"Troviamo particolarmente incoraggiante la significativa riduzione del prurito e delle lesioni cutanee che i pazienti hanno registrato in questo studio, soprattutto se si considera che prima del loro coinvolgimento nella sperimentazione quasi tutti i pazienti avevano un forte prurito e quasi il 40% aveva 100 o più noduli che ricoprivano il corpo", ha detto John Reed, Global Head of Research and Development di Sanofi. "Questi dati sono un importante passo avanti nell'approfondire la nostra conoscenza del ruolo che l’azione su IL-4 e IL-13 può svolgere nel trattamento delle malattie della cute che causano prurito estremo. Siamo impegnati a continuare a sfruttare il robusto programma clinico di dupilumab per trasformare la comprensione della scienza alla base di una serie di malattie infiammatorie di tipo 2 e confidiamo di presentare i risultati completi già nelle prossime occasioni congressuali".

"Nonostante sia sotto-diagnosticata, la prurigo nodularis è una malattia che registra un immenso carico fisico ed emotivo per coloro che non sono in grado di controllare la loro malattia con gli steroidi topici e che altrimenti non avrebbero un'opzione di trattamento approvata", ha dichiarato George D. Yancopoulos, Presidente e Chief Scientific Officer di Regeneron. "Questi pazienti vivono con un forte prurito e noduli dolorosi che compromettono significativamente la qualità della loro vita. Molti di loro sono portati a ricorrere ad immunosoppressori e, talvolta, addirittura ad antidepressivi. Questi dati dimostrano - per la prima volta in uno studio di Fase III sulla prurigo nodularis - che un farmaco sistemico è in grado di ridurre i sintomi più debilitanti come il prurito senza sopprimere il sistema immunitario. Vanno ad aggiungersi a quelli che hanno dimostrato l’affidabilità di dupilumab come trattamento di una vasta gamma di gravi malattie dermatologiche, respiratorie e gastrointestinali."

Il potenziale uso di dupilumab nella prurigo nodularis è attualmente in fase di sviluppo clinico e la sicurezza e l'efficacia non sono state ancora completamente valutate da nessuna autorità regolatoria.

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