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Farmaci

In un recente studio clinico, il farmaco ha dimostrato di ridurre significativamente la frequenza delle crisi focali

Zugo (SVIZZERA) - Arvelle Therapeutics, una società biofarmaceutica emergente focalizzata su trattamenti innovativi per pazienti con disturbi del sistema nervoso centrale, ha annunciato la pubblicazione su The Lancet Neurology di un importante studio in cui si dimostra che il trattamento con cenobamate ha migliorato significativamente il controllo delle crisi parziali (focali) in pazienti adulti affetti da epilessia.

I risultati di questo studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, dimostrano che il cenobamate, somministrato in dosi di 100, 200 e 400 mg/die, ha migliorato significativamente il controllo delle crisi rispetto al placebo in pazienti con crisi focali che assumevano da 1 a 3 farmaci antiepilettici (AED). Il cenobamate ha registrato tassi di risposta significativamente più elevati (percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 50% delle convulsioni) con tutti i dosaggi durante la fase di mantenimento di 12 settimane rispetto al placebo.

I tassi di risposta sono stati del 40%, 56% e 64%, rispettivamente per i gruppi a cui sono stati somministrati 100 mg, 200 mg e 400 mg, contro il 25% dei pazienti trattati con il placebo. Inoltre, il 4% (non significativo), l'11% e il 21% dei pazienti trattati con cenobamate, rispettivamente in dosi da 100, 200 g e 400 mg, non ha sperimentato alcuna crisi focale (totale assenza di crisi) contro solo l'1% dei pazienti trattati con placebo durante la fase di mantenimento.

Complessivamente, la maggior parte degli eventi avversi correlati al trattamento (TEAE) sono stati di gravità lieve o moderata e simili a quelli osservati con altri AED. I più comuni TEAE riportati sono stati sonnolenza, vertigini, mal di testa, affaticamento e diplopia e la loro incidenza è aumentata con il dosaggio. Nel gruppo trattato con cenobamate al dosaggio di 200 mg si è verificato un solo caso grave di reazione farmacologica, con eosinofilia e sintomi sistemici (DRESS).

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente approvato il farmaco per il trattamento delle crisi parziali in pazienti adulti affetti da epilessia. In Europa vi sono circa sei milioni di persone affette da epilessia e circa il 40% dei pazienti adulti con epilessia focale ha un controllo inadeguato delle convulsioni dopo il trattamento con 2 AED.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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