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OssMalattieRare Alcune storie, spesso non vengono raccontate, tra queste quelle dei #RareSibling , fratelli e sorelle di persone con #MalattieRare . Domani vi presenteremo un libro che parla di loro. Vi aspettiamo! Auditorium Ministero della Salute, Lungotevere Ripa, Roma pic.twitter.com/y5abDYpOJH
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OssMalattieRare #IPF : lo studio IRENE, Italian Real-world Esbriet National Experience, conferma i risultati degli studi sperimentali sulla sicurezza della terapia per la #FibrosiPolmonareIdiopatica e sulla capacità di rallentare il decorso della patologia. bit.ly/37mRsLt
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OssMalattieRare B-Pioneers, il primo hackathon promosso da @biogen e @wireditalia che ha l’obiettivo di migliorare la vita delle persone con SMA. bit.ly/2KC19fh
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: l’efficacia della terapia con oligonucleotidi antisenso. Guarda l'intervista al dr. Marco Luigetti, neurologo Fondazione Policlinico Gemelli di Roma. #hATTR #Amyloidosis youtu.be/N4aLTqvSq7g
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OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
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Farmaci

Il farmaco è un inibitore orale della chinasi JAK-1: per l’approvazione serve soltanto la ratifica ufficiale della CE

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha rilasciato il proprio parere positivo per upadacitinib (nome commerciale Rinvoq) per il trattamento dell’artrite reumatoide da moderatamente a severamente attiva in pazienti adulti che hanno risposto in modo inadeguato o che sono intolleranti a uno o più farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD, disease-modifying anti-rheumatic drug).

Upadacitinib è un inibitore selettivo e reversibile della chinasi JAK-1 (Janus kinase) somministrato per via orale una volta al giorno. Il parere positivo del CHMP è supportato dai dati del programma globale di studi clinici di Fase III SELECT, che ha valutato oltre 4.400 pazienti, in Italia e altri Paesi, con artrite reumatoide da moderatamente a gravemente attiva, nel corso di cinque studi registrativi.

In tutti e cinque gli studi sono stati soddisfatti tutti gli endpoint primari e secondari classificati; con upadacitinib – sia in monoterapia che in associazione con DMARD sintetici convenzionali – è stato osservato un miglioramento della risposta rispetto a placebo, metotrexato o adalimumab (a seconda del disegno dello studio). I dati del programma SELECT hanno dimostrato un profilo di sicurezza coerente in tutti e cinque gli studi. Le reazioni avverse riportate con maggiore frequenza sono state le infezioni.

L’artrite reumatoide è una malattia cronica debilitante che colpisce circa 23,7 milioni di persone in tutto il mondo”, sottolinea il Prof. Luigi Sinigaglia, Presidente Nazionale della Società Italiana di Reumatologia. “Nonostante negli ultimi 20 anni siano stati compiuti significativi progressi terapeutici, meno del 30% delle persone affette dalla malattia ottiene la remissione. È pertanto evidente la necessità per il clinico di disporre di nuove e innovative opzioni di trattamento”.

“Siamo lieti di comunicare che una fase rilevante del processo produttivo di upadacitinib verrà realizzata in Italia, nel nostro stabilimento di Campoverde”, evidenzia Annalisa Iezzi, Direttore Medico, AbbVie Italia. “L’opinione positiva del CHMP riconosce il potenziale di upadacitinib per i pazienti affetti da artrite reumatoide ed è in linea con il nostro obiettivo, quello di fornire terapie innovative in grado di rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti”.

Il parere positivo del CHMP costituisce una raccomandazione scientifica per il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio da parte della Commissione Europea (CE) che emetterà la sua decisione finale valida in tutti gli Stati membri dell’Unione europea, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. La decisione della CE è prevista entro 67 giorni dal rilascio del parere del CHMP.

“Da anni siamo impegnati nella difesa dei diritti dei malati reumatici”, afferma Silvia Tonolo, presidente Associazione Nazionale Malati Reumatici, “in particolare, crediamo che l’innovazione in reumatologia abbia cambiato la vita di tanti pazienti. Ci auguriamo, pertanto, di avere presto a disposizione anche in Italia nuove terapie in grado di migliorare la vita delle persone affette da artrite reumatoide”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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