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OssMalattieRare I ricercatori stanno studiando un approccio terapeutico, altamente selettivo, che colpisce direttamente la causa della malattia di #Huntington . bit.ly/2N41RlT
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OssMalattieRare Malattia di #Huntington : on line il video del webinar realizzato da @LirhOnlus su sperimentazione e approvazione delle terapie. bit.ly/2W96LlD
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OssMalattieRare Un gruppo di auto-mutuo-aiuto, un laboratorio di Yoga della risata e una rassegna cinematografica. A Bari tre progetti dedicati ai malati rari. Le iniziative sono state promosse dall’APS “Le Meraviglie” in collaborazione con AID Kartagener Onlus. bit.ly/33RUnt4
About 20 hours ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare , una priorità per la salute pubblica. Da un’analisi basata sui dati epidemiologici del database di @Orphanet e pubblicata sull’ @ejhg_journal si stima che siano circa 263-446 milioni i malati rari nel mondo. #RareDiseases bit.ly/2W25uwI pic.twitter.com/PniGs4JSlS
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OssMalattieRare #Emofilia : presentato da #AELOnlus un servizio di riabilitazione a domicilio dedicato ai pazienti emofilici del Lazio. bit.ly/31CES6O
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Parere positivo per l'impiego del farmaco come terapia aggiuntiva ai corticosteroidi intranasali

Milano – Il Comitato per Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per dupilumab nel trattamento di una terza patologia. Il CHMP ha infatti raccomandato l’approvazione di dupilumab come terapia aggiuntiva ai corticosteroidi intranasali nel trattamento di pazienti adulti con rinosinusite cronica grave con poliposi nasale (CRSwNP) quando la terapia sistemica con corticosteroidi e/o l’intervento chirurgico non consentano un adeguato controllo della malattia. Una volta approvato, dupilumab sarà il primo farmaco biologico disponibile nell’Unione Europea per il trattamento di questi pazienti.

Il parere favorevole del CHMP si basa su due studi clinici registrativi di Fase III (SINUS-24, di 24 settimane, e SINUS-52, di 52 settimane) che hanno valutato il trattamento con dupilumab in aggiunta allo standard di cura rappresentato dai corticosteroidi intranasali rispetto al placebo più corticosteroidi intranasali. La decisione finale della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi. Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano progettato per inibire l’attività di due proteine, l’interleuchina-4 (IL-4) e l’interleuchina-13 (IL-13) avendo come target il recettore alfa dell’interleuchina (IL)-4, che media l’attività di entrambe le citochine. I dati degli studi clinici con dupilumab hanno mostrato come IL-4 e IL-13 siano fattori chiave dell’infiammazione di tipo 2, che svolge un ruolo determinante nella rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP), nell’asma e nella dermatite atopica.

La rinosinusite cronica con poliposi nasale è una patologia delle vie aeree superiori che ostruisce i seni paranasali e le cavità nasali, causando una serie di sintomi debilitanti e persistenti. Può portare a persistente difficoltà respiratoria, congestione nasale e iperproduzione di muco, riduzione o perdita di olfatto e gusto, dolore o sensazione di pressione al viso. Per i pazienti con rinosinusite cronica grave con poliposi nasale, l’attuale standard di trattamento include cicli intermittenti di corticosteroidi sistemici o chirurgia naso-sinusale, entrambi associati alla ricomparsa della malattia, con la necessità di sottoporsi a cure mediche protratte non prive di numerosi effetti collaterali e a interventi chirurgici ripetuti. Molti pazienti che soffrono di rinosinusite cronica con poliposi nasale presentano altre patologie infiammatorie di tipo 2, come l’asma. Negli studi clinici su dupilumab nella rinosinusite cronica con poliposi nasale il 59% dei pazienti presentava anche asma. Questi pazienti hanno spesso un’asma in forma più grave e sono più difficili da trattare. Rinosinusite cronica con poliposi nasale e asma come comorbilità fanno sì che questi pazienti abbiano un rischio maggiore di attacchi d’asma, un elevato impatto dei sintomi delle due patologie e un sostanziale impatto negativo sulla qualità di vita.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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