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OssMalattieRare Per poter intervenire nei tempi giusti, bisogna prima comprendere di essere in presenza di una #neoplasiaendocrina multipla. In tal caso, il compito del medico di famiglia è quello di fare in modo che il paziente giunga presto da uno specialista. www.osservatoriomalattierare.it/tumori-neuroendocrini-net/14465-neoplasie-endocrine-multiple-cruciale-che-il-paziente-giunga-presto-dallo-specialista
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare Gli #ExtraLEA dovrebbero essere un diritto dei malati rari, anche per chi risiede in Regioni sottoposte a Piano di rientro. Lo Sportello Legale OMAR fa chiarezza sulla questione e propone una possibile soluzione. bit.ly/2SwgtiW pic.twitter.com/K9rvStb5sv
11 days ago.
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OssMalattieRare Una sindrome rarissima con soli 21 casi al mondo. L'unico italiano è l'undicenne Alex. #XLPDR , disturbo reticolare della pigmentazione legato all'X. Aiutaci a diffondere la conoscenza di questa patologia, spesso diagnosticata come #FibrosiCistica . bit.ly/2WGo7Gu pic.twitter.com/jwWjXF3J6B
11 days ago.
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OssMalattieRare Il ministro della Salute ha rinnovato il Consiglio Superiore di Sanità. Tra le nuove nomine Bruno Dallapiccola, Giulio Cossu, Andrea Giustina, membri del comitato scientifico di OMaR ai quali auguriamo un buon lavoro! bit.ly/2DXk8hx pic.twitter.com/vZlr0dyEbl
12 days ago.
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OssMalattieRare Potrebbe trattarsi del caso più famoso di falsa diagnosi di morte mai accertata. Né infezione, né avvelenamento, ma una malattia neurologica che lo paralizzò per sei giorni: la sindrome di #GuillainBarr%C3%A9 . La nuova teoria sulla morte di Alessandro Magno. bit.ly/2GdpQy2
12 days ago.

Se approvato dalla Commissione Europea, il farmaco potrà essere usato nei casi di grave trombocitopenia

La compagnia farmaceutica Shionogi & Co. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco lusutrombopag (S-888711) per il trattamento della trombocitopenia grave nei pazienti adulti con epatopatia cronica (CLD) che necessitano di procedure invasive. Il parere definitivo sull'approvazione spetta ora alla Commissione Europea, che esprimerà una decisione tenendo in considerazione le raccomandazioni del CHMP.

L’epatopatia cronica (CLD) è un problema importante di sanità pubblica, che colpisce approssimativamente 29 milioni di persone in Europa, risultando una delle cause crescenti di morbilità e mortalità nel mondo. La trombocitopenia è la complicazione ematologica più comune in questa patologia epatica, e si manifesta in più del 78% dei pazienti affetti dalla malattia. La trombocitopenia grave è meno comune, presente nell’11% dei pazienti con CLD. Nei pazienti con trombocitopenia grave che richiedono una procedura invasiva elettiva esiste un aumentato rischio di sanguinamento e conseguente necessità di copertura piastrinica, che attualmente avviene attraverso trasfusioni di concentrati piastrinici.

La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per il lusutrombopag si basa su due fondamentali studi clinici randomizzati di Fase III, L-PLUS1 e L-PLUS2, nei quali 312 pazienti affetti da CLD con trombocitopenia grave ed eleggibili ad una procedura invasiva, hanno ricevuto o il lusutrombopag o il placebo una volta al giorno per sette giorni. Il lusutrombopag ha raggiunto gli endpoint primari e secondari, con risultati statisticamente significativi.

Durante lo studio L-PLUS1, il 75.5% (38/49) dei pazienti a cui è stato somministrato lusutrombopag non ha avuto necessità di una trasfusione di piastrine prima della principale procedura invasiva o di una terapia di salvataggio per sanguinamento nella settimana post-intervento, rispetto al 12,5% (6/48) che ha assunto placebo (P<0.0001).

Durante lo studio L-PLUS2, il 64.8% (70/108) dei pazienti trattati con lusutrombopag non ha avuto necessità di trasfusione di piastrine prima della procedura invasiva principale o terapia di salvataggio per sanguinamento nella settimana post-intervento, contro il 29% (31/107) dei pazienti trattati con placebo (P< 0.0001).

Le reazioni avverse più comuni sono state emicrania, nausea, trombosi venosa portale ed eruzioni cutanee; la frequenza della trombosi venosa portale è risultata comparabile fra i gruppi sottoposti ai due diversi trattamenti, lusutrombopag e placebo.

Il dottor John Keller, Chief Executive Officer di Shionogi Europa, ha affermato: “Questa opinione positiva del CHMP rappresenta un traguardo importante per tutti coloro che sono affetti da malattia epatica cronica in Europa, offrendo, nei casi di trombocitopenia grave, una possibilità di trattamento ben tollerata ed efficace per la gestione di procedure invasive. Un passo in avanti verso questi pazienti”.

Lusutrombopag, già approvato negli Stati Uniti e in Giappone, è un piccolo agonista molecolare del recettore della trombopoietina umana che attiva la produzione di piastrine endogene, da assumere per via orale una compressa al giorno per sette giorni. La UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), agenzia regolatoria inglese dei farmaci, ha riconosciuto per lusutrombopag la designazione di Promising Innovative Medicine (PIM), confermandone il potenziale per i pazienti con CLD e con trombocitopenia grave sottoposti a procedure invasive.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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