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OssMalattieRare Per poter intervenire nei tempi giusti, bisogna prima comprendere di essere in presenza di una #neoplasiaendocrina multipla. In tal caso, il compito del medico di famiglia è quello di fare in modo che il paziente giunga presto da uno specialista. www.osservatoriomalattierare.it/tumori-neuroendocrini-net/14465-neoplasie-endocrine-multiple-cruciale-che-il-paziente-giunga-presto-dallo-specialista
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare Gli #ExtraLEA dovrebbero essere un diritto dei malati rari, anche per chi risiede in Regioni sottoposte a Piano di rientro. Lo Sportello Legale OMAR fa chiarezza sulla questione e propone una possibile soluzione. bit.ly/2SwgtiW pic.twitter.com/K9rvStb5sv
11 days ago.
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OssMalattieRare Una sindrome rarissima con soli 21 casi al mondo. L'unico italiano è l'undicenne Alex. #XLPDR , disturbo reticolare della pigmentazione legato all'X. Aiutaci a diffondere la conoscenza di questa patologia, spesso diagnosticata come #FibrosiCistica . bit.ly/2WGo7Gu pic.twitter.com/jwWjXF3J6B
11 days ago.
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OssMalattieRare Il ministro della Salute ha rinnovato il Consiglio Superiore di Sanità. Tra le nuove nomine Bruno Dallapiccola, Giulio Cossu, Andrea Giustina, membri del comitato scientifico di OMaR ai quali auguriamo un buon lavoro! bit.ly/2DXk8hx pic.twitter.com/vZlr0dyEbl
12 days ago.
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OssMalattieRare Potrebbe trattarsi del caso più famoso di falsa diagnosi di morte mai accertata. Né infezione, né avvelenamento, ma una malattia neurologica che lo paralizzò per sei giorni: la sindrome di #GuillainBarr%C3%A9 . La nuova teoria sulla morte di Alessandro Magno. bit.ly/2GdpQy2
12 days ago.

La molecola ha ricevuto anche lo status “Fast Track”, che rende più rapido il processo di valutazione regolatoria

Zambon ha annunciato che il colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione, da somministrare con I-neb, un sistema di aerosol avanzato (AAD, Adaptive Advanced Aerosol), ha ottenuto dalla FDA le designazioni “QIDP” (Prodotto per Malattie Infettive Qualificate) e “Fast Track” (Procedura Veloce) per la prevenzione delle riacutizzazioni polmonari nei pazienti adulti affetti da bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica (NCFB) con colonizzazione da Pseudomonas aeruginosa.

La NCFB è una malattia cronica che si manifesta con ripetute e gravi infezioni polmonari, che a loro volta causano infiammazioni e danni agli organi dell’apparato respiratorio.

Il colistimetato sodico è un antibiotico poliximina e un battericida contro i batteri Gram-negativi sensibili ed è uno degli antibiotici disponibili contro le infezioni da Pseudomonas aeruginosa. I-neb, sistema AAD, è una soluzione per l’inalazione sviluppata per somministrare terapie nebulizzate direttamente nei polmoni. Il farmaco usato negli studi clinici sarà fornito da Xellia Pharmaceuticals ApS, partner di lungo corso di Zambon, con il quale condivide l’obiettivo di mettere questa formulazione a disposizione dei pazienti affetti da NCFB in tutto il mondo.

I trattamenti antibiotici per via inalatoria consentono la somministrazione di concentrazioni elevate di farmaci nelle vie aree, minimizzando l’esposizione sistemica e i potenziali effetti collaterali. La FDA concede la denominazione QIPD (Qualified Infectious Disease Product) ai farmaci destinati al trattamento di malattie infettive gravi, o potenzialmente fatali, causate da agenti patogeni qualificati.

La domanda per la registrazione del colistimetato sodico in polvere è stata anticipata alla seconda metà del 2021. La Divisione Ricerca e Sviluppo di Zambon (Open R&D) ha sviluppato un programma clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza del colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione da somministrare con I-neb, sistema AAD, nei pazienti affetti da NCFB con colonie di infezioni polmonari da Pseudomonas aeruginosa.

“Con il nostro studio di Fase III sulla bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica – afferma Roberto Tascione, Amministratore Delegato di Zambon – siamo tra le pochissime aziende impegnate a continuare a sviluppare un trattamento contro questa malattia, con l’obiettivo di offrire nuove prospettive ai pazienti affetti dalla NCFB, una malattia gravemente invalidante”.

“In qualità di leader mondiali nella fornitura del colistimetato sodico, siamo entusiasti di aver ulteriormente consolidato la nostra partnership duratura con Zambon per offrire ai pazienti questo importante prodotto farmaceutico per la nuova indicazione della NCFB”, ha dichiarato Gaël Bernard, Presidente di Xellia International.

“Negli ultimi anni – prosegue Tascione – Zambon ha raggiunto obiettivi importanti che ci hanno permesso di continuare nella nostra mission di innovare le cure e le terapie volte a migliorare la qualità della vita dei pazienti in tutto il mondo. Ecco perché stiamo sostenendo altri ambiziosi progetti di ricerca, con investimenti per 200 milioni di euro in 3 anni. Le nostre aree terapeutiche target sono le malattie respiratorie e neurodegenerative, le infezioni gravi e le malattie rare”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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