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OssMalattieRare Iniziato l’esame del disegno di legge a sostegno delle famiglie con bambini affetti da #malattierare . Il progetto è stato presentato dalla senatrice @paolabinetti da sempre paladina dei pazienti. bit.ly/30CZix6 pic.twitter.com/lx1t7dRh1x
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OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
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OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
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OssMalattieRare Un'associazione nata per tutti i giovani parenti di pazienti, con la speranza che nessuno viva più la solitudine che lo ha segnato a causa della malattia di #Huntington . Su @OggiScienza la storia di Marco, Presidente di #NoiHuntington . @LirhOnlus oggiscienza.it/2019/05/22/corea-huntington-testimonianza/
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OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

La molecola ha ricevuto anche lo status “Fast Track”, che rende più rapido il processo di valutazione regolatoria

Zambon ha annunciato che il colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione, da somministrare con I-neb, un sistema di aerosol avanzato (AAD, Adaptive Advanced Aerosol), ha ottenuto dalla FDA le designazioni “QIDP” (Prodotto per Malattie Infettive Qualificate) e “Fast Track” (Procedura Veloce) per la prevenzione delle riacutizzazioni polmonari nei pazienti adulti affetti da bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica (NCFB) con colonizzazione da Pseudomonas aeruginosa.

La NCFB è una malattia cronica che si manifesta con ripetute e gravi infezioni polmonari, che a loro volta causano infiammazioni e danni agli organi dell’apparato respiratorio.

Il colistimetato sodico è un antibiotico poliximina e un battericida contro i batteri Gram-negativi sensibili ed è uno degli antibiotici disponibili contro le infezioni da Pseudomonas aeruginosa. I-neb, sistema AAD, è una soluzione per l’inalazione sviluppata per somministrare terapie nebulizzate direttamente nei polmoni. Il farmaco usato negli studi clinici sarà fornito da Xellia Pharmaceuticals ApS, partner di lungo corso di Zambon, con il quale condivide l’obiettivo di mettere questa formulazione a disposizione dei pazienti affetti da NCFB in tutto il mondo.

I trattamenti antibiotici per via inalatoria consentono la somministrazione di concentrazioni elevate di farmaci nelle vie aree, minimizzando l’esposizione sistemica e i potenziali effetti collaterali. La FDA concede la denominazione QIPD (Qualified Infectious Disease Product) ai farmaci destinati al trattamento di malattie infettive gravi, o potenzialmente fatali, causate da agenti patogeni qualificati.

La domanda per la registrazione del colistimetato sodico in polvere è stata anticipata alla seconda metà del 2021. La Divisione Ricerca e Sviluppo di Zambon (Open R&D) ha sviluppato un programma clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza del colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione da somministrare con I-neb, sistema AAD, nei pazienti affetti da NCFB con colonie di infezioni polmonari da Pseudomonas aeruginosa.

“Con il nostro studio di Fase III sulla bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica – afferma Roberto Tascione, Amministratore Delegato di Zambon – siamo tra le pochissime aziende impegnate a continuare a sviluppare un trattamento contro questa malattia, con l’obiettivo di offrire nuove prospettive ai pazienti affetti dalla NCFB, una malattia gravemente invalidante”.

“In qualità di leader mondiali nella fornitura del colistimetato sodico, siamo entusiasti di aver ulteriormente consolidato la nostra partnership duratura con Zambon per offrire ai pazienti questo importante prodotto farmaceutico per la nuova indicazione della NCFB”, ha dichiarato Gaël Bernard, Presidente di Xellia International.

“Negli ultimi anni – prosegue Tascione – Zambon ha raggiunto obiettivi importanti che ci hanno permesso di continuare nella nostra mission di innovare le cure e le terapie volte a migliorare la qualità della vita dei pazienti in tutto il mondo. Ecco perché stiamo sostenendo altri ambiziosi progetti di ricerca, con investimenti per 200 milioni di euro in 3 anni. Le nostre aree terapeutiche target sono le malattie respiratorie e neurodegenerative, le infezioni gravi e le malattie rare”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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