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OssMalattieRare Il trattamento in tripla combinazione del correttore di nuova generazione ha portato a miglioramenti statisticamente significativi nella funzionalità polmonare delle persone affette da #fibrosicistica . bit.ly/2E6389e pic.twitter.com/4ORceYWbjz
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OssMalattieRare Nel nostro Paese, si stimano circa 7.800 casi di decessi all’anno per infezioni acquisite nei nosocomi, pari al doppio delle morti legate agli incidenti stradali. I dati dal Centro Europeo Malattie Infettive (ECDC). bit.ly/2EhBS8J pic.twitter.com/XaX4jPmuXr
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OssMalattieRare Fare rete, per chi combatte contro una malattia rara, significa condividere esperienze, storie, sentirsi meno soli. Per questo è nato il gruppo FB "MALATTIE RARE: Rachitismo vitamina D resistente; Ipofosfatemia legata all'X". #RachitismoXLH bit.ly/2rqaT2s pic.twitter.com/bI878yiaD1
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OssMalattieRare Takeda ha ottenuto l'approvazione degli azionisti per finanziare l'acquisizione della rivale irlandese di Shire. Il colosso giapponese punta a rafforzare la sua posizione nel campo delle terapie destinate alle #malattierare . bit.ly/2FZOUJA pic.twitter.com/3hYSMjcnSd
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OssMalattieRare Annunciati in questi giorni i risultati dello studio clinico GO29365 condotto per valutare l'impiego del farmaco nel trattamento di pazienti con #linfoma diffuso a grandi cellule B: riduzione del 66% del rischio di progressione della malattia. bit.ly/2QKdwuh pic.twitter.com/5OTz0CTIu6
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Milano – La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato di esaminare in via prioritaria (priority review) la domanda di registrazione supplementare (supplemental Biologics License Application - sBLA) per dupilumab nei pazienti adolescenti (12-17 anni) con dermatite atopica moderata-grave non adeguatamente controllata con terapie topiche o per i quali questi trattamenti sono sconsigliati dallo specialista. Attualmente, non vi sono farmaci biologici sistemici approvati dalla FDA per il trattamento di questi pazienti. La decisione della FDA è attesa entro l’11 marzo 2019.

La domanda di registrazione supplementare è supportata dai dati dello studio registrativo di Fase III che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di dupilumab in monoterapia nei pazienti adolescenti con dermatite atopica moderata-grave. I risultati sono stati presentati a settembre 2018 al Congresso della European Academy of Dermatology and Venereology (EADV).

Dupilumab inibisce contemporaneamente l’attività delle interleuchine IL-4 e IL-13, che contribuiscono in maniera importante all'infiammazione di tipo 2, una risposta sistemica che gioca un ruolo chiave nella dermatite atopica moderata-grave.

Dupilumab è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con dermatite atopica moderata-grave non adeguatamente controllata con terapie topiche oppure quando queste non siano raccomandate. Sono oltre 60.000, a oggi, gli adulti statunitensi con questa forma della patologia in trattamento con dupilumab. Sempre negli Stati Uniti, il farmaco è approvato anche come trattamento aggiuntivo di mantenimento in pazienti adulti e adolescenti (età uguale o maggiore a 12 anni) con asma moderato-grave con fenotipo eosinofilo oppure con asma dipendente da corticosteroidi orali.

Nel 2016 la FDA ha designato dupilumab come "Terapia fortemente innovativa" (Breakthrough Therapy) per il trattamento della dermatite atopica moderata-grave (adolescenti 12-17 anni) e grave (bambini 6 mesi-11 anni) non adeguatamente controllata con farmaci topici.

Nell’Unione Europea, dupilumab è approvato da settembre 2017 per il trattamento di adulti con dermatite atopica da moderata a grave candidati alla terapia sistemica; è inoltre autorizzato in alti Paesi nel mondo, tra cui Canada e Giappone.

Per quanto riguarda l’Italia, dupilumab è autorizzato per la commercializzazione da settembre 2018 e AIFA ne ha riconosciuto l’innovatività: è il primo farmaco dermatologico non oncologico a essere inserito nell’elenco dei farmaci innovativi. Dupilumab è rimborsato per il trattamento della dermatite atopica grave in pazienti adulti per i quali il trattamento con ciclosporina risulta essere controindicato, inefficace o non tollerato.

La sicurezza e l'efficacia di dupilumab in pazienti adolescenti con dermatite atopica sono ancora in corso di valutazione da parte delle autorità regolatorie.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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