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OssMalattieRare Nel nostro Paese, si stimano circa 7.800 casi di decessi all’anno per infezioni acquisite nei nosocomi, pari al doppio delle morti legate agli incidenti stradali. I dati dal Centro Europeo Malattie Infettive (ECDC). bit.ly/2EhBS8J pic.twitter.com/XaX4jPmuXr
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OssMalattieRare Fare rete, per chi combatte contro una malattia rara, significa condividere esperienze, storie, sentirsi meno soli. Per questo è nato il gruppo FB "MALATTIE RARE: Rachitismo vitamina D resistente; Ipofosfatemia legata all'X". #RachitismoXLH bit.ly/2rqaT2s pic.twitter.com/bI878yiaD1
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OssMalattieRare Annunciati in questi giorni i risultati dello studio clinico GO29365 condotto per valutare l'impiego del farmaco nel trattamento di pazienti con #linfoma diffuso a grandi cellule B: riduzione del 66% del rischio di progressione della malattia. bit.ly/2QKdwuh pic.twitter.com/5OTz0CTIu6
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Milano - Due studi registrativi di Fase III, controllati rispetto a placebo, che hanno valutato dupilumab in adulti con rinosinusite cronica non adeguatamente controllata e poliposi nasale (CRSwNP), hanno raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari. Con riferimento agli endpoint co-primari di entrambi gli studi a 24 settimane, i pazienti trattati con dupilumab, in aggiunta allo standard di trattamento rappresentato dallo spray nasale a base di corticosteroidi, hanno dimostrato un miglioramento della gravità della congestione/ostruzione nasale rispetto al solo spray nasale. I pazienti trattati con dupilumab hanno registrato una riduzione dello score che misura la dimensione bilaterale dei polipi all’endoscopia, rispetto a placebo.

Dupilumab ha raggiunto tutti gli endpoint secondari di entrambi gli studi, dimostrando una significativa riduzione della necessità di corticosteroidi sistemici o intervento chirurgico, nonché miglioramenti nell’olfatto e nei sintomi della rinosinusite cronica. In una specifica popolazione di pazienti che presentava anche asma, dupilumab ha migliorato significativamente la funzionalità polmonare e il controllo dell'asma. Dupilumab agisce bloccando le vie di segnalazione biologiche mediate dalle interleuchine IL-4 e IL-13.

"Ad oggi, dupilumab ha dimostrato un'efficacia significativa e a lungo termine in tre malattie infiammatorie di tipo 2 o allergiche, dimostrando come le interleuchine IL-4 e IL-13 siano i driver chiave di questo tipo di patologie. Gli ulteriori dati sulla rinosinusite con polipi dimostrano come dupilumab fornisca risposte per questo tipo di infiammazione che si estende lungo tutte le vie aree, e che si manifesta con polipi e congestione nasale nel tratto respiratorio superiore, e con asma nelle vie aeree inferiori", afferma George D. Yancopoulos, Presidente e Chief Scientific Officer di Regeneron. "Attendiamo entro ottobre la decisione dell’ente regolatorio statunitense in merito al dossier nell’asma da moderato a grave e proseguiamo con il nostro programma di sviluppo clinico in ulteriori patologie infiammatorie di tipo 2 o allergiche che ancora non hanno un trattamento adeguato, tra cui l’asma pediatrico, la dermatite atopica pediatrica e negli adolescenti, l’esofagite eosinofila e le allergie alimentari e ambientali".

La rinosinusite cronica con poliposi nasale è una malattia in cui l’infiammazione di tipo 2 o allergica dà origine a polipi che ostruiscono i seni nasali e le narici, portando a grave congestione, secrezione nasale, dolore o senso di pressione sul viso, e riduzione dell’olfatto e del gusto. I suoi sintomi persistenti hanno un impatto decisamente negativo sulla qualità di vita dei pazienti. I trattamenti attuali sono limitati e comprendono corticosteroidi intranasali, corticosteroidi orali e intervento chirurgico, con alti tassi di recidiva dopo il trattamento. Tra i pazienti coinvolti nei due studi di Fase III con dupilumab, più della metà aveva precedentemente subito un intervento chirurgico per la rimozione dei polipi nasali, e quasi tre quarti avevano utilizzato corticosteroidi sistemici negli ultimi due anni.

"Vivere con la poliposi nasale non adeguatamente controllata ha un impatto notevole per i pazienti, che presentano dolore, secrezione nasale, difficoltà respiratorie e olfattive. Lo standard di cura – costituito da corticosteroidi orali e intranasali, spesso accompagnati da intervento chirurgico – non è cambiato per decenni", ha dichiarato John Reed, Responsabile a livello mondiale della Ricerca e Sviluppo di Sanofi. "Per la prima volta abbiamo dati di Fase III che dimostrano che un farmaco biologico può aiutare ad affrontare l’infiammazione di tipo 2 o allergica sottostante, che causa la rinosinusite cronica con polipi nasali. Auspichiamo di poter presto collaborare con le autorità regolatorie di tutto il mondo affinché dupilumab sia un'opzione disponibile per persone che vivono con questa condizione cronica".

Gli studi registrativi di Fase III, noti come SINUS-24 e SINUS-52, presentavano gli stessi endpoint co-primari, ovvero: la variazione rispetto al basale della gravità della congestione/ostruzione nasale, così come misurata dalla valutazione giornaliera mattutina del paziente, e la variazione rispetto al basale nel punteggio relativo alla dimensione dei polipi a 24 settimane, così come valutato mediante endoscopia nasale. Un ulteriore endpoint co-primario in Giappone, e anche endpoint secondario chiave in altri Paesi, è stato la variazione rispetto al basale della opacizzazione del seno, così come valutata mediante scansione tomografica computerizzata. Gli studi erano randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, e hanno valutato dupilumab in aggiunta al corticosteroide in spray nasale mometasone furoato (MFNS), rispetto al solo utilizzo di MFNS.

Nei due studi clinici, le percentuali di eventi avversi si sono rivelate generalmente simili tra dupilumab e placebo e non sono stati osservati effetti collaterali nuovi o inattesi correlati alla somministrazione di dupilumab.

I risultati dettagliati di questi studi saranno presentati in futuri congressi scientifici e costituiranno la base dei dossier registrativi che saranno presentati alle autorità regolatorie. La sicurezza e l'efficacia di dupilumab nella rinosinusite cronica con poliposi nasale sono ancora oggetto di sperimentazione e non sono ancora state valutate da alcuna agenzia regolatoria.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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