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OssMalattieRare Una nuova soluzione terapeutica per il trattamento della #sclerosimultipla , è ora disponibile in Italia a carico del SSN. Il trattamento può essere impiegato, con importanti benefici, fin dalle fasi precoci della patologia. bit.ly/2OTGdUj pic.twitter.com/pFcb37nFgo
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Roma – Arriva in Italia Xeljanz® (tofacitinib), farmaco in compresse per il trattamento dell’artrite reumatoide (AR) in fase attiva da moderata a severa in associazione a metotrexato (MTX) in pazienti adulti che hanno risposto in modo inadeguato o sono intolleranti ad uno o più farmaci modificanti la malattia. Può essere somministrato in monoterapia in caso di intolleranza a MTX o quando quest’ultimo non è appropriato. Tofacitinib è il capostipite internazionale di una nuova classe di farmaci chiamati inibitori delle Janus chinasi (JAK) che agiscono a livello intracellulare interrompendo la trasmissione del segnale infiammatorio all’origine dell’artrite reumatoide.

Per l’autorizzazione al rimborso l’AIFA ha esaminato un completo programma di sviluppo clinico composto da 6 studi registrativi, a cui si aggiungono dati di pratica clinica derivanti dall’esperienza maturata dal 2013 in diverse realtà internazionali quali gli Stati Uniti, la Svizzera, il Sud America, e dati di sicurezza a lungo termine su oltre 17.700 anni-paziente con una osservazione fino a 9 anni.

Tofacitinib ha dimostrato di possedere un’elevata efficacia nel controllo dei sintomi dell’AR, tale da indurre un miglioramento clinico della condizione del paziente, sia per quanto riguarda gli indicatori di attività di malattia, sia per quanto concerne i cosiddetti PROs (Patents’ Reported Outcomes), ovvero i parametri riportati dal paziente come l’astenia e la qualità di vita”, afferma Luigi Sinigaglia, Direttore UOC di Reumatologia, Centro Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini – CTO di Milano. “Questi effetti sono sorprendentemente rapidi, già evidenti dopo una o due settimane dall’inizio del trattamento nonostante il fatto che la terapia avvenga per via orale”.

“Questo farmaco rappresenta per noi pazienti un importante passo avanti nel trattamento dell’Artrite Reumatoide”, afferma Silvia Tonolo, Presidente ANMAR (Associazione Nazionale Malati Reumatici). “In primo luogo perché si tratta di un’efficace alternativa terapeutica per coloro che non rispondono ai trattamenti tradizionali. Un altro importante vantaggio sta nel fatto che il farmaco si somministra per bocca rispetto agli altri che, invece, prevedono un’iniezione o infusione. La formulazione in pillole, infatti, mette il paziente in una condizione di maggior comfort verso il trattamento, permettendogli di beneficiarne sia dal punto di vista dell’efficacia terapeutica che in termini di autonomia: ad esempio durante le attività quotidiane e anche in viaggio, con notevoli ricadute positive nell’ambito della qualità di vita del paziente”.

Tofacitinib è l’unico inibitore delle Janus chinasi di consolidata esperienza internazionale e sicurezza valutata a lungo termine che offre efficacia rapida e durevole con la convenienza di una terapia orale che non necessita della catena del freddo. “È stato estensivamente studiato in numerosi trials clinici controllati e randomizzati che hanno interessato tutte le popolazioni di pazienti. Si è dimostrato, infatti, efficace sia in forme di artrite reumatoide precoce, sia in pazienti che hanno dimostrato resistenza a DMARDs sintetici e/o che avevano già fallito un trattamento con farmaci biologici. Questo ampio spettro di indicazioni unitamente ai dati di efficacia e di sicurezza derivanti dagli studi osservazionali di registro, fanno di questa opzione un reale avanzamento nella strategia terapeutica dell’AR”, conclude Sinigaglia.

Recentemente, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha esteso l’approvazione d’uso di tofacitinib anche al trattamento dell’artrite psoriasica attiva e della colite ulcerosa moderata-severa, ampliando il suo potenziale valore clinico per il trattamento di altre due patologie autoimmunitarie per cui sussistono ancora bisogni clinici insoddisfatti.

L’artrite reumatoide è una malattia autoimmune caratterizzata dall’infiammazione e dal progressivo danno articolare, può colpire ad ogni età, ed interessa in particolar modo le donne (3 volte più frequentemente degli uomini). In Italia la prevalenza è stimata dello 0,48% nella popolazione over 18, equivalente a circa 240.000 casi in Italia. L’incidenza dei nuovi casi aumenta con l’età. Spesso i pazienti presentano patologie concomitanti che possono aggravare il quadro clinico e complicare il trattamento: le più importanti sono le malattie cardio-vascolari, le infezioni e le condizioni relative alla sfera psicologica. L’AR ha un notevole impatto sociale in quanto determina una progressiva distruzione e perdita di funzionalità delle articolazioni provocando deformità articolare, limitazioni funzionali e invalidità. L’accesso a una diagnosi corretta e alle terapie mirate è ancora lungo e farraginoso: in Italia intercorrono mediamente 4 anni prima di una corretta diagnosi.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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