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OssMalattieRare Scoperta recentemente, la sindrome di #Helsmoortel -Van der A associa dismorfismi craniofacciali e disturbi dello spettro autistico. «Sono in corso studi promettenti su una molecola da inalare, sostitutiva del difetto genico» spiega dr.ssa Pascolini bit.ly/2AaiRBH pic.twitter.com/FEA7qHUt8V
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry , l’importanza di un corretto management del paziente. L’intervista al Prof. Alberto Ortiz @fjimenezdiaz e @UAM_Madrid in occasione del Congresso Nazionale SIN. youtu.be/s-v0M4f7M3M
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OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
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OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
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OssMalattieRare “CloudIA” vince la #RareHack18 , la maratona di creativi digitali promossa da @Shireplc e dedicata alle #malattierare . Il progetto di @necstlaboratory @polimi integra assistente vocale e intelligenza artificiale. bit.ly/2pTj1aR
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Milano - Importante riconoscimento per Takeda Italia: darvadstrocel, la prima terapia a base di cellule staminali mesenchimali di origine adiposa a ricevere l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa, ha ricevuto il Prix Galien Italia 2018, il più importante premio in ambito biomedico e farmacologico del nostro Paese. Questa la motivazione con cui la giuria ha motivato l’assegnazione del premio: “Il suo peculiare meccanismo d’azione e lo status di farmaco orfano qualificano darvadstrocel come terapia innovativa. Gli studi disponibili consentono di valutare positivamente il profilo di rischio-beneficio per l’uso di questa terapia che, rispetto al braccio di controllo, si associa a percentuali maggiori di remissione ed a percentuali minori di recidive, correlabili ad un miglioramento della qualità di vita associata alla malattia perianale”.

La malattia di Crohn è una malattia infiammatoria dell’apparato digerente che può colpire qualsiasi parte del tratto digestivo e sintomi comuni possono includere dolore addominale, diarrea, sanguinamento rettale, perdita di peso e febbre. Sebbene non si conoscano le loro cause, molti ricercatori credono che l’interazione fra geni, sistema immunitario e fattori ambientali possa avere un ruolo importante. Si stima colpisca 1,1 milioni di persone nell’Unione Europea. Secondo i dati, il 5% delle persone che convivono con la malattia di Crohn spesso sviluppano fistole perianali complesse che provocano dolore intenso, tumefazione, infezione e incontinenza fecale. Le fistole perianali complesse presenti sono associate a un'elevata morbilità e una significativa compromissione della qualità di vita dei pazienti, spesso nei suoi anni più produttivi. Nonostante le terapie disponibili e i progressi chirurgici, infatti, tali pazienti restano difficili da trattare con successo.

Siamo orgogliosi di aver ricevuto questo prestigioso riconoscimento dalla comunità scientifica italiana nella categoria delle Terapie Avanzate, ambito in cui Takeda è sempre più impegnata”, dichiara Rita Cataldo, Amministratore Delegato Takeda Italia. “Crediamo fermamente nel valore di questo trattamento, il primo a base di cellule staminali ad essere stato approvato in Europa. Un’innovazione terapeutica frutto anche della ricerca italiana, tuttora impegnata nello sviluppo clinico del farmaco con il coinvolgimento di numerosi centri specialistici”.

“Il nostro approccio nella ricerca e sviluppo ha lo scopo di offrire terapie all’avanguardia, che rispondano a bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti”, dichiara Alfonso Gentile, Medical & Regulatory Director Takeda Italia. “Darvadstrocel è frutto di questo approccio, ed è in grado di cambiare la vita ai pazienti che non rispondono alle terapie attualmente disponibili, contro una delle complicanze più dolorose della malattia di Crohn. E’ noto, infatti, che le fistole perianali complesse hanno un impatto devastante sulla qualità di vita, compromettendo aspetti fisici ed emotivi ed incidendo negativamente sulla storia naturale della malattia”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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