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OssMalattieRare Scoperta recentemente, la sindrome di #Helsmoortel -Van der A associa dismorfismi craniofacciali e disturbi dello spettro autistico. «Sono in corso studi promettenti su una molecola da inalare, sostitutiva del difetto genico» spiega dr.ssa Pascolini bit.ly/2AaiRBH pic.twitter.com/FEA7qHUt8V
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry , l’importanza di un corretto management del paziente. L’intervista al Prof. Alberto Ortiz @fjimenezdiaz e @UAM_Madrid in occasione del Congresso Nazionale SIN. youtu.be/s-v0M4f7M3M
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OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
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OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
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OssMalattieRare #SLA , la ricerca riparte dal paziente per arrivare a terapie efficaci. Il tema è stato al centro dell’evento di divulgazione scientifica ‘ #FocusSLA ’, recentemente tenutosi a Genova. @Fond_AriSLA @aislaonlus bit.ly/2C34650 pic.twitter.com/8t7CFjKE1c
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Milano – Nel corso del 27° Congresso della European Academy of Dermatology and Venereology (EADV), che si è tenuto a Parigi (Francia) dal 12 al 15 settembre, sono stati presentati i positivi risultati di uno studio clinico registrativo di Fase III su dupilumab nei pazienti adolescenti (12-17 anni) con dermatite atopica moderata-grave non adeguatamente controllata con terapie topiche o per i quali questi trattamenti erano sconsigliati dallo specialista.

Continua a esserci un significativo bisogno clinico non soddisfatto per gli adolescenti con dermatite atopica moderata-grave, che non può essere controllata con trattamenti topici. Non esistono, a oggi, terapie biologiche sistemiche approvate per questi pazienti. Infatti, dupilumab è al momento autorizzato negli Stati Uniti, in Giappone, nell’Unione Europea e, dal 7 settembre, anche in Italia, per i pazienti adulti affetti da dermatite atopica moderata-grave. I risultati presentati all’EADV saranno inclusi nei dossier registrativi che verranno sottoposti alle autorità regolatorie per l’utilizzo di dupilumab in adolescenti tra i 12 e i 17 anni.

“I pazienti adolescenti con forme moderate-gravi di dermatite atopica non controllata sono a oggi in balìa di un prurito intenso e incessante e dolorose lesioni cutanee, poiché sono disponibili solo opzioni di trattamento limitate”, afferma Amy S. Paller, Direttore del Centro di Ricerca sulle patologie della cute della Northwestern University e sperimentatore principale dello studio. “I risultati che abbiamo presentato mostrano le potenzialità del trattamento con dupilumab per gli adolescenti con dermatite atopica moderata-grave, non solo nel pulire la cute dalle lesioni e nel ridurre il prurito, ma anche nel migliorare alcuni aspetti della qualità di vita, importanti per i ragazzi che devono affrontare questi sintomi insopportabili”.

I risultati presentati all’EADV
L’endpoint co-primario, escludendo gli Stati Uniti, era un miglioramento del 75% sulla scala Eczema Area and Severity Index (EASI 75, che misura estensione e gravità della malattia) a 16 settimane. Negli Stati Uniti, l’endpoint primario era la percentuale di pazienti che raggiunge un punteggio IGA (Investigator's Global Assessment) pari a 0 (clear skin, cute priva di lesioni) oppure a 1 (almost clear skin, cute quasi priva di lesioni).

Dupilumab in monoterapia ha migliorato significativamente segni e sintomi della dermatite atopica e alcuni indicatori della qualità di vita in questi pazienti.

La sicurezza e l'efficacia di dupilumab in soggetti adolescenti con dermatite atopica sono ancora in corso di valutazione da parte delle autorità regolatorie.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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