Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Alcune malattie trovano poco spazio anche sui libri di genetica. Per questo motivo la ricerca condotta dalla prof.ssa Sabrina Giglio dell’Ospedale Pediatrico Meyer ha un valore unico. L'indagine sull' #acidosi tubulare renale distale. bit.ly/2GppBys
About 10 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sono molto promettenti i primi risultati con la #terapiagenica SB-525 per i pazienti con #emofilia A. bit.ly/2Ya9dYD
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
1 day ago.

Somministrazione ogni due settimane e device ergonomico per una migliore aderenza alla terapia e qualità di vita

Milano – È disponibile da oggi anche in Italia, in classe H, sarilumab, anticorpo monoclonale umano anti-interleuchina-6 di nuova generazione, per il trattamento dell’artrite reumatoide attiva da moderata a grave. Sarilumab in combinazione con metotrexato è indicato per il trattamento di questa patologia in pazienti adulti che hanno risposto in modo inadeguato o sono risultati intolleranti a uno o più farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD). Può essere anche somministrato in monoterapia in caso di intolleranza al metotrexato o quando il trattamento con questo farmaco non è appropriato.

In Italia, si stima siano circa 250.000 le persone con artrite reumatoide, mentre in Europa si arriva a 2,9 milioni. Malattia autoimmune, cronica e progressiva, l’artrite reumatoide è caratterizzata da infiammazione, dolore, rigidità articolare e danni a cartilagine e osso, che comportano una disabilità progressiva. A questa si possono associare affaticamento e depressione, con importanti conseguenze sul benessere psicosociale del paziente, nonché complicanze sistemiche, come comorbilità cardiovascolari, che ne possono mettere a rischio la stessa sopravvivenza. L’artrite reumatoide ha una prevalenza maggiore tra le donne, che hanno una probabilità doppia di sviluppare questa patologia rispetto agli uomini. Inoltre, circa due terzi dei pazienti sono in una fascia di età compatibile con la piena attività lavorativa. I sintomi e le conseguenze dalla malattia hanno quindi un forte impatto negativo sia a livello personale sia sociale, andando a incidere pesantemente su qualità di vita e produttività.

Sarilumab, sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals, è un anticorpo monoclonale umano anti-IL-6R (anti-recettore di IL-6), che si lega con elevata affinità sia alla forma di membrana sia alla forma solubile del recettore dell’interleuchina-6. Sarilumab blocca quindi la cascata di segnalazione pro-infiammatoria mediata da questa interleuchina, responsabile probabilmente fin dalle prime fasi dell’infiammazione articolare e sistemica tipica dell’artrite reumatoide.

Sarilumab è stato valutato nell’ampio programma di sviluppo clinico SARIL-RA, svolto interamente in sottocute, caratterizzato da 9 studi di Fase II e III con il coinvolgimento di oltre 3.300 pazienti adulti e comprensivo, in fase registrativa, di uno studio di superiorità testa-a-testa contro l’anti-TNF più comunemente utilizzato (in monoterapia).
In particolare, nello studio MOBILITY (condotto in pazienti che non hanno ottenuto una risposta adeguata alla terapia con metotrexato) e nello studio TARGET (in pazienti che non hanno ottenuto una risposta adeguata ai biologici della classe degli anti-TNFalfa), sarilumab ha dimostrato maggior efficacia e rapidità rispetto alle terapie con csDMARD (conventional synthetic DMARDS - farmaci convenzionali modificanti la malattia, come il metotrexato) nella riduzione dei segni e sintomi dell’artrite reumatoide, nel miglioramento della funzionalità fisica e della qualità di vita. Nello studio MOBILITY, sarilumab ha dimostrato efficacia nel ridurre la progressione radiologica, fonte di disabilità, dei pazienti affetti da artrite reumatoide moderata severa con risposta insufficiente al metotrexato, mostrando il 91% di inibizione della progressione radiologica.
Inoltre, il trial MONARCH, studio testa-a-testa in monoterapia verso il farmaco considerato il gold standard di terapia, ha dimostrato la superiorità di sarilumab nel ridurre i segni e sintomi della patologia e nel migliorare la funzionalità fisica rispetto ad un biologico anti-TNF, in pazienti con mancata tolleranza o risposta inadeguata a metotrexato.
Sarilumab, dunque, ha dimostrato efficacia in tutte le popolazioni studiate di pazienti con artrite reumatoide da moderata a severa che ad oggi possano beneficiare di una nuova soluzione terapeutica, vale a dire pazienti con risposta inadeguata a metotrexato, mancata tollerabilità a questo farmaco oppure risposta inadeguata a un farmaco biologico.

Quattro caratteristiche peculiari fanno di sarilumab una nuova opzione terapeutica più vicina alle esigenze dei pazienti:
- la posologia, con una somministrazione ogni due settimane;
- la disponibilità di due diversi device: una siringa pre-riempita e un auto-iniettore con caratteristiche pensate proprio per le persone con artrite reumatoide, come la forma ergonomica che ne facilita l’impugnatura, l’assenza di bottone per l’attivazione, un cappuccio sia estraibile che svitabile, segnali visivi e uditivi che indicano l’inizio e la fine dell’iniezione;
- la possibilità di tenere il farmaco, una volta estratto, fuori dal frigorifero fino a 14 giorni, a una temperatura inferiore ai 25°C;
- la disponibilità in due diversi dosaggi (200 mg e 150 mg), per una migliore gestione delle anomalie di laboratorio compatibili con l’inibizione della interleuchina (proteina) IL6.
Queste caratteristiche consentono al medico di adattare il trattamento non solo alla situazione clinica del paziente, ma anche alla sua quotidianità, migliorando potenzialmente l’aderenza alla terapia e la qualità di vita.

Sarilumab rappresenta una significativa arma in più nell’approccio terapeutico all’artrite reumatoide, una patologia dal forte impatto sociale che colpisce le persone, prevalentemente donne, in età attiva”, commenta Roberto Caporali, Professore associato di Reumatologia presso l’Università di Pavia e Responsabile della Early Arthritis Clinic presso la Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia. “Il suo meccanismo di azione, l’efficacia clinica su segni, sintomi e qualità di vita del paziente, dimostrati attraverso un ampio programma di studi clinici in cui sono stati coinvolti più di 3.000 pazienti, la sua somministrazione sottocute ogni 2 settimane e il device ergonomico, rispondono alle esigenze reali delle persone affette da artrite reumatoide, tanto da migliorarne potenzialmente l’aderenza alla terapia, uno degli aspetti fondamentali nell’ambito del trattamento di una patologia cronica”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni