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OssMalattieRare La ricerca cerca da anni di ripristinare la produzione di #distrofina , la cui assenza è alla base della distrofia muscolare di #Duchenne . Finalmente diversi gruppi di ricerca sono riusciti a mettere a punto una strategia di #terapiagenica . www.osservatoriomalattierare.it/distrofia-muscolare-di-duchenne/13470-distrofia-di-duchenne-le-potenzialita-e-i-limiti-della-terapia-genica
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OssMalattieRare Enrico Piccinini, General Manager @SanofiGenzymeIT , spiega l'impegno dell'azienda sul fronte delle malattie rare, specie nella ricerca di nuove terapie per la #MalattiadiGaucher , #MalattiadiFabry , la #mucopolisaccaridosiditipoI e la #MalattiadiPompe www.youtube.com/watch?v=CE2bpOi7Xmw
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OssMalattieRare L’impegno dell’azienda nei confronti della ricerca di nuove terapie per la #fibrosicistica . L' #intervista a Giacomo Baruchello, Country Manager e Amministratore Delegato Italy di Vertex Pharmaceuticals. www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-cistica/13476-fibrosi-cistica-l-impegno-di-vertex-nel-ricercare-nuove-terapie
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OssMalattieRare Il Centro di Coordinamento #Screening ha completato la mappatura dei Centri presenti sul territorio italiano: dall’analisi condotta ne risultato 14 dotati di spettrometria di massa tandem, la tecnologia necessaria ad eseguire i test sul sangue dei neonati. www.osservatoriomalattierare.it/screening-neonatale/13469-screening-neonatali-il-centro-di-coordinamento-ha-completato-la-mappatura-dei-centri
About 15 hours ago.

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato nuovi dati 'real world' che valutano l’efficacia comparata tra vedolizumab (Entyvio®) e la terapia con antagonisti del TNF-alfa (fattore di necrosi tumorale alfa) in pazienti con colite ulcerosa attiva (UC) o con malattia di Crohn (CD) da moderata a severa. Questi dati sono stati presentati al 13° Congresso dell’ECCO (European Crohn’s and Colitis Organization), che si è svolto a Vienna (Austria) dal 14 al 17 febbraio.

Le analisi rilevano che i pazienti con colite ulcerosa trattati con vedolizumab, rispetto al gruppo in terapia con antagonisti del TNF-alfa, presentavano tassi cumulativi a 12 mesi più elevati, in misura statisticamente significativa, di guarigione della mucosa (50% vs 43%) e remissione clinica (54% vs 37%), nonché tassi di remissione clinica senza trattamento steroideo numericamente più alti (49% vs 38%).

Nella malattia di Crohn, i risultati hanno mostrato tassi cumulativi a 12 mesi più elevati, in misura statisticamente significativa, di guarigione della mucosa (50% vs 41%) e tassi numericamente più alti di remissione clinica (38% vs 34%) e di remissione clinica senza trattamento steroideo (26% vs 18%), rispetto al gruppo trattato con antagonisti del TNF-alfa.

Queste analisi sono state realizzate dal VICTORY Consortium (Vedolizumab Health OuTComes in InflammatORY Bowel Diseases).

Inoltre, al Congresso ECCO sono stati presentati anche i dati dello studio VERSIFY di Fase IIIb, prospettico, multicentrico e open-label, dati che valutano l’efficacia di vedolizumab sulla guarigione completa della mucosa (assenza di ulcere), la remissione endoscopica e la risposta endoscopica nella malattia di Crohn. Il trial ha incluso 101 pazienti con malattia di Crohn attiva da moderata a severa che avevano in precedenza fallito il trattamento con corticosteroidi, immunomodulatori e/o almeno una terapia con antagonisti del TNF-alfa.

I risultati a 26 settimane mostrano che vedolizumab, nella popolazione totale di pazienti con malattia di Crohn, ha indotto una completa guarigione della mucosa nel 15% dei casi, una remissione endoscopica nel 12% e una risposta endoscopica nel 25%. In particolare, nei pazienti anti-TNF-alfa-naïve, la guarigione completa della mucosa è avvenuta nel 24%, la remissione endoscopica nel 20% e la risposta endoscopica nel 28%.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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