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OssMalattieRare “Il mio viaggio nella #SLA ”, storie di pazienti in un percorso condiviso con esperti e familiari. Per l'autore Antonio Pinna «le battaglie più importanti riguardano l'assistenza, i fondi sono scarsi rispetto ai bisogni reali». bit.ly/2PQi7r5 pic.twitter.com/KHFOqktlmK
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OssMalattieRare SAVE THE DATE Il 29 Ottobre si terrà il 3° #OrphanDrugDay " #FarmaciOrfani e SSN, storia di un circolo virtuoso" @MinisteroSalute , Roma Per maggiori info bit.ly/2S9tUSV pic.twitter.com/yomrOQH173
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OssMalattieRare Paula Morandi è affetta da #LHON , una #malattiarara che comporta gravi problemi alla vista. Recentemente è stata condannata per truffa ai danni perché considerata una 'falsa cieca'. Le dichiarazioni di Assia Andrao @retina_italia bit.ly/2PcWrbz pic.twitter.com/C6B0YJCAJw
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OssMalattieRare Conseguenze sulla sfera emotiva, fisica, e lavorativa. È quanto emerge dall’indagine mondiale che ha avuto come obiettivo quello di esaminare le esperienze di 1.050 #caregiver di persone con #sclerosimultipla . #MultipleSclerosis bit.ly/2yyfeV3 pic.twitter.com/MlSexmScEI
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OssMalattieRare Corso di Formazione Teorico Pratico Tubercolosi e Micobatteriosi, organizzato da AIPO - Associazione Italiana Pneumologi Ospedalieri. 25 e il 26 ottobre 2018, presso l’Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma. bit.ly/2R6dnxz
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Osaka (GIAPPONE) e Lovanio (BELGIO) - Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), insieme al Comitato per le Terapie Avanzate (CAT), ha raccomandato l’autorizzazione all'immissione in commercio della molecola sperimentale Cx601 (darvadstrocel) per il trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva o lievemente attiva, nel caso in cui le fistole abbiano mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica.

Le fistole perianali complesse sono considerate una delle complicazioni più debilitanti della malattia di Crohn, che causano intenso dolore e gonfiore, infezione e incontinenza. Nonostante le terapie disponibili e i progressi della chirurgia, le fistole perianali complesse restano per il medico ancora molto problematiche da trattare ed hanno un impatto significativamente negativo sulla qualità di vita del paziente.

Cx601 è una terapia con cellule staminali allogeniche sviluppata da Takeda Pharmaceutical Company Limited e TiGenix NV.

L’opinione positiva del CHMP è basata sui risultati dello studio di Fase III di ADMIRE-CD, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Cx601. I risultati a 24 settimane, pubblicati su The Lancet, hanno dimostrato che il farmaco ha raggiunto la superiorità statisticamente significativa, rispetto al gruppo di controllo, nell’endpoint primario di efficacia combinata.

Ulteriori dati di follow up indicano che Cx601 ha mantenuto la remissione a lungo termine nel trattamento delle fistole anali complesse refrattarie nei pazienti con malattia di Crohn per 52 settimane. Per quanto riguarda la sicurezza, la frequenza e la tipologia di eventi avversi correlati al trattamento (non seri e seri) e il numero di interruzioni dovute a eventi avversi si sono rivelate comparabili tra Cx601 e i bracci di controllo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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