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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Osaka (GIAPPONE) e Lovanio (BELGIO) - Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), insieme al Comitato per le Terapie Avanzate (CAT), ha raccomandato l’autorizzazione all'immissione in commercio della molecola sperimentale Cx601 (darvadstrocel) per il trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva o lievemente attiva, nel caso in cui le fistole abbiano mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica.

Le fistole perianali complesse sono considerate una delle complicazioni più debilitanti della malattia di Crohn, che causano intenso dolore e gonfiore, infezione e incontinenza. Nonostante le terapie disponibili e i progressi della chirurgia, le fistole perianali complesse restano per il medico ancora molto problematiche da trattare ed hanno un impatto significativamente negativo sulla qualità di vita del paziente.

Cx601 è una terapia con cellule staminali allogeniche sviluppata da Takeda Pharmaceutical Company Limited e TiGenix NV.

L’opinione positiva del CHMP è basata sui risultati dello studio di Fase III di ADMIRE-CD, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Cx601. I risultati a 24 settimane, pubblicati su The Lancet, hanno dimostrato che il farmaco ha raggiunto la superiorità statisticamente significativa, rispetto al gruppo di controllo, nell’endpoint primario di efficacia combinata.

Ulteriori dati di follow up indicano che Cx601 ha mantenuto la remissione a lungo termine nel trattamento delle fistole anali complesse refrattarie nei pazienti con malattia di Crohn per 52 settimane. Per quanto riguarda la sicurezza, la frequenza e la tipologia di eventi avversi correlati al trattamento (non seri e seri) e il numero di interruzioni dovute a eventi avversi si sono rivelate comparabili tra Cx601 e i bracci di controllo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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