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OssMalattieRare Lo #ScreeningNeonatale per l’ #AnemiaFalciforme è disponibile in Inghilterra e Francia da diversi anni. Uno studio condotto a Padova e Monza testimonia la fattibilità e necessità di un simile programma in Italia. #NewbornScreening bit.ly/2MYgRVD pic.twitter.com/X7NOPBYs48
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OssMalattieRare #WorldFSHDDay #FSHD In corso la conferenza stampa della IV Giornata Internazionale della Distrofia Muscolare di Tipo FSO, su iniziativa della sen. @paolabinetti Un'occasione per fare un punto sulla ricerca e per discutere sui bisogni dei pazienti. bit.ly/31JhgyH pic.twitter.com/58RBor1P44
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OssMalattieRare #Lipodistrofie : i pazienti aspettano anche 15 anni per la diagnosi. L’intervista alla dottor Giovanni Ceccarini, endocrinologo @Unipisa , in occasione del 40° Congresso Nazionale di Endocrinologia #SIE . @SIE_2013 #AILIP youtu.be/h6JgYR9VDAo
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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
1 day ago.

I pazienti affetti da acromegalia sembrano trarre maggior vantaggio dal trattamento del pasireotide a lento rilascio rispetto a  octreotide a lento rilascio. La notizia, riportata da Pharmastar, fa riferimento ai risultati di uno studio internazionale di fase tre sponsorizzato da Novartis, produttrice del farmaco.
Pasireotide è un nuovo analogo della somatostatina ed è stato testato grazie allo studio  denominato PASPORT-ACROMEGALY,  presentato in occasione del Congresso Internazionale ed Europeo di Endocrinologia di Firenze.

Il trial ha arruolato 358 pazienti con acromegalia, randomizzati a ricevere iniezioni intramuscolari di pasireotide a lento rilascio (40 mg) o octerotide a lento rilascio (20 mg) ogni 28 giorni per un periodo di 12 mesi. Al mese tre e sei le dosi dei due farmaci sono state aumentato. Nello studio, il 31,3 per cento dei pazienti assegnati a pasireotide ha ottenuto il pieno controllo della patologia rispetto al 19,2 per cento dei controlli. I pazienti trattati con pasireotide avevano circa il 63 per cento in più di probabilità di ottenere il controllo della patologia rispetto ai controlli. Come spiegato dagli esperti, attualmente solo il 20-25 per cento dei pazienti con acromegalia, naive alla terapia con analoghi della somatostatina, riescono ad ottenere il controllo della patologia con questi farmaci. A 12 mesi valori normali di IGF-1 sono stati raggiunti dal 38,6 per cento dei pazienti trattati con pasireotide e dal 23,6 per cento dei controlli. Entrambi i farmaci hanno ridotto il volume del tumore e migliorato la qualità della vita e i segni e i sintomi della malattia.

Il profilo di sicurezza del farmaco si è rivelato simile a quello dei controlli ad eccezione di una maggior incidenza di iperglicemia.
Il team di ricercatori ha poi presentato i dati di un’analisi di estensione dello studio, nella quale i pazienti che non riuscivano a ottenere il controllo della patologia dopo sei mesi di terapia con analoghi della somatostatina avevano la possibilità di passare al trattamento con pasireotide o octreotide. Dopo altri sei mesi di trattamento, il 21 per cento dei soggetti che erano passati a pasireotide aveva raggiunto il controllo della patologia, rispetto al 2,6 per cento del secondo gruppo.
L'acromegalia è una malattia rara e invalidante ad andamento progressivo, causata da un'ipersecrezione di ormone della crescita (GH) durante l'età adulta. Nella stragrande maggioranza dei casi, responsabile di questa sovrapproduzione ormonale è un adenoma ipofisario.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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