Osservatorio malattie rare - Tumori rari, Emofilia, SLA, RDS, Ipertensione, Talassemia, Fibrosi cistica, Huntington, Gaucher

Usa - La scienza e la tecnologia offrono una nuova speranza per pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, una forma molto aggressiva di tumore ematico. Uno studio della Brown Univeristy, pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha infatti individuato due nuovi algoritmi in grado di migliorare la conoscenza della patogenesi della malattia. In particolare sono state individuate alcune mutazioni genetiche che sembrano ricorrere in maniera statisticamente significativa nei pazienti affetti da questo tipo di tumore raro.

Bonn (Germania) – Sirtex Medical Limited,azienda leader nello sviluppo di terapie innovative e mirate per il cancro del fegato, ha annunciato di aver recentemente completato il reclutamento dei pazienti per lo studio SIRFLOX, trial randomizzato e controllato sull’uso delle SIR-Spheres® nei pazienti con metastasi del fegato causate da cancro colorettale. SIRFLOX è il più ampio trial controllato randomizzato di oncologia interventistica al mondo con oltre 500 pazienti arruolati.

Con la consultazione pubblica, aperta fino al 5 maggio, si delineano le necessità cliniche per terapie pediatriche più efficaci e mirate

Servirà alle case farmaceutiche, e anche agli istituti di ricerca oncoematologica, il documento che verrà redatto dall’EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, sulla base dei dati raccolti nella consultazione pubblica aperta per il rabdomiosarcoma e la leucemia mieloide acuta pediatriche e che si chiuderà il prossimo 5 maggio. Un passo importante per migliorare la collaborazione tra gli specialisti, che conoscono da vicino queste malattie rare e interpretano le esigenze terapeutiche dei pazienti, e il mondo del pharma, che supporta e rende possibile la ricerca e lo sviluppo di nuove molecole.

La prima fase è dedicata a leucemia mieloide acuta e rabdomiosarcoma. I commenti possono pervenire fino al 5 maggio

L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha aperto una consultazione pubblica su due piani di indagine pediatrica per due specifiche tipologie tumorali rare, la leucemia mieloide acuta e il rabdomiosarcoma. Si tratta di patologie per le quali le prospettive terapeutiche sono ad oggi fortemente limitate.

Il trial è stato avviato dopo che la stessa terapia si è dimostrata efficace nella riduzione del tumore

SIENA - Mentre la ricerca, con un grosso contributo di quella italiana, cerca di mettere a punto dei test in grado di individuare in fase precoce, e dunque trattabile, il melanoma cutaneo (clicca qui), rimane da affrontare il problema della terapia nei casi in cui il tumore si presenti in fase avanzata. Fino ad oggi, infatti, le terapie farmacologiche non si sono rivelate particolarmente efficaci contro questo tumore che, in fase avanzata, si dimostra particolarmente aggressivo. A Siena però non si danno per vinti. Qui il NIBIT - Network Italiano per la Bioterapia dei Tumori, una rete delle più importanti strutture italiane, circa 50, che si occupano di bioterapia dei tumori, ha dichiarato lotta al melanoma e sta riportando risultati interessanti.