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S.L.A. - Sclerosi Laterale Amiotrofica

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che porta ad una degenerazione dei motoneuroni e causa una paralisi totale. Attualmente non esiste cura e l'esito è infausto. L'incidenza è di circa 1 - 3 casi ogni 100.000 abitanti all’anno. In Italia si stimano almeno 3.500 malati e 1.000 nuovi casi all’anno. La prevalenza, cioè il numero di casi presenti sulla popolazione, è in aumento: questo grazie alle cure che permettono di prolungare la vita del malato. Per maggiori informazioni clicca qui

MODENA - Un altro passo avanti nella lotta contro la SLA. Il gruppo di studio della prof.ssa Serena Carra del Dipartimento di Scienze Biomediche, Metaboliche e Neuroscienze dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia ha individuato un complesso proteico (HSPB8-BAG3-HSP70) che contribuisce a rallentare il decorso di patologie come la Sclerosi Laterale Amiotrofica. Le sperimentazioni sono state effettuate su modelli cellulari e su modelli animali di Drosophila Melanogaster - il moscerino della frutta - e costituiscono un promettente punto di partenza per ipotizzare una terapia sull’uomo. I risultati raggiunti sono stati pubblicati da due prestigiose riviste internazionali: Molecular Cell e Human Molecular Genetics.

FRANCIA - AB Science ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato l'uso compassionevole del composto sperimentale masitinib in un paziente affetto da una grave forma di sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Masitinib è un nuovo inibitore delle tirosin-chinasi che può essere somministrato per via orale e che, in virtù del suo meccanismo d'azione, può essere sviluppato per il trattamento di diverse malattie oncologiche, infiammatorie e del sistema nervoso centrale.

Il farmaco è stato ben tollerato alla dose di 300 mg al giorno, mentre ha causato effetti indesiderati a 900 mg

SEATTLE (U.S.A.) – La mexiletina è sicura per i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica, se somministrata quotidianamente a 300 e 900 mg, e ben tollerata alla dose più bassa. A fornire questa prova è uno studio di fase II randomizzato controllato in doppio cieco, che ha verificato la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco, usato solitamente contro l’aritmia cardiaca, nella sclerosi laterale amiotrofica sporadica (la forma non familiare, che rappresenta più del 90% dei casi). I risultati della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista Neurology.

Milano – Le persone con SLA sono oltre 420.000 nel mondo e circa 6.000 solo in Italia. Si stimano circa 14.000 nuovi casi all’anno e ciò significa che, ogni giorno, 384 persone nel mondo vengono colpite dalla malattia. Queste persone hanno diritto a un’assistenza e a una qualità della vita che siano le migliori possibili, in attesa che la ricerca scientifica trovi una cura per questa malattia. Per questo motivo, in occasione del Global Day, Giornata Mondiale sulla SLA del 21 giugno, la federazione internazionale delle associazioni dei pazienti, International Alliance of ALS / MND Associations, di cui AISLA, Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, fa parte come unico membro italiano, ha preparato un manifesto in cui si ricordano i sette diritti fondamentali delle persone con SLA.

HANNOVER (GERMANIA) – La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia complessa, sia dal punto di vista fisico che da quello psicologico. Quattro studiosi dell'Hannover Medical School hanno deciso di trattare in modo sistematico le più rilevanti questioni etiche nella cura di questa malattia.
Lo studio, pubblicato sul Journal of Neurology, nasce da una revisione del database Medline e di Google Books (limitati alla letteratura inglese e tedesca pubblicata fra il 1993 e il 2014).

Un farmaco specifico ha ottenuto lo status di farmaco orfano negli USA, procede la sperimentazione clinica

USA - BioPharma, divisione statunitense dell'azienda coreana ViroMed, ha annunciato che la Food and drugs Administration ha garantito l'accesso alla “fast track” per il VM202. Una terapia genica, attualmente in Fase 2 di sperimentazione, che potrebbe essere utilizzata per le terapie dedicate al trattamento della Sclerosi laterale amiotrofica. Gli studi sperimentali sul farmaco svolti sino a questo momento hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

L'indagine è nata da una collaborazione fra Università 'La Sapienza', Fondazione Ri.MED, IRCCS San Raffaele Pisana e Università della California

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni cusando una paralisi graduale della muscolatura. La malattia provoca la perdita della normale capacità di deglutizione, dell'articolazione della parola e del controllo dei muscoli scheletrici, fino ad arrivare a una fatale compromissione dei muscoli respiratori. I risultati di un  nuovo studio traslazionale, condotto da alcuni dei più importanti istituti scientifici italiani, sono stati pubblicati sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) e rivelano che i muscoli potrebbero rappresentare il bersaglio di nuove terapie per questa grave condizione.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Eupati

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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