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Sclerosi Sistemica

La malattia è altamente eterogenea, con più fenotipi diversi, e i suoi biomarcatori sono ancora in una fase iniziale di sviluppo

NEW YORK (U.S.A.) – La sclerosi sistemica (o sclerodermia) è una malattia multisistemica caratterizzata da vasculopatia, autoimmunità e fibrosi. La patologia ha il più alto tasso di mortalità tra le malattie reumatologiche, e negli Stati Uniti non esiste alcuna terapia approvata dalla Food and Drug Administration.

Sia la  Commissione Europea che la Food and Drug Administration hanno approvato la molecola prodotta da  Boehringer Ingelheim e già utilizzata per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica

INGELHEIM (GERMANIA) – Doppia approvazione per il farmaco nintedanib: sia la Commissione Europea che la Food and Drug Administration hanno concesso alla molecola la designazione di farmaco orfano per il trattamento della sclerosi sistemica e della malattia polmonare interstiziale ad essa associata (SSc-ILD). Ad annunciarlo, il 9 settembre, è stata l'azienda produttrice del farmaco, la tedesca Boehringer Ingelheim.

CIUDAD REAL (SPAGNA) – La sclerosi sistemica (o sclerodermia) è una malattia multisistemica, eterogenea e progressiva di origine sconosciuta, senza alcun trattamento o cura efficace, e con conseguente invalidità e ridotta aspettativa di vita. L'incidenza e la prevalenza della patologia variano rispettivamente da 0,6 a 19 e da 4 a 242 casi per milione di abitanti, a seconda delle differenze metodologiche nella definizione e nell'accertamento dei casi, del periodo di tempo studiato e delle differenze nei background genetici ed etnici.

Nella diagnosi di una patologia può accadere che segni clinici a cui normalmente non si dà peso possano, invece, avere un significato determinante. Un esempio lampante di questo concetto risiede nel saper identificare e contestualizzare il fenomeno di Raynaud, per cui le dita delle mani iniziano a perdere sensibilità per poi andare incontro ad una riduzione del flusso sanguigno che determina il colore bluastro della pelle che, a sua volta, precede una fase caratterizzata da dolore più o meno intenso. Il fenomeno di Raynaud può non avere una causa definita oppure può essere correlato alla presenza di malattie come la Sclerosi Sistemica.

L'end point dello studio non è stato raggiunto, ma il farmaco ha dimostrato una velocità di guarigione maggiore rispetto al placebo

LILLE (FRANCIA) – Le ulcere digitali ischemiche sono un'espressione della gravità della microangiopatia nei pazienti con sclerosi sistemica (o sclerodermia). Rappresentano una complicanza frequente, che colpisce circa il 50% di questi pazienti. In studi trasversali, la frequenza delle ulcere digitali ischemiche è risultata del 12-16%, con un notevole impatto sulla funzione della mano e sulla qualità di vita.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Eupati

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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