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Roche ha annunciato che il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato online il 21 dicembre 2016 i dati relativi ai tre studi di fase III del farmaco sperimentale ocrelizumab – OPERA I e OPERA II nella sclerosi multipla recidivante (SMR) e ORATORIO nella sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP).

I risultati di queste sperimentazioni hanno dimostrato riduzioni importanti e clinicamente significative dei principali segni di attività e di progressione di malattia rispetto all’interferone beta-1a nella SMR e rispetto al placebo nella SMPP. È stato raggiunto in tutti e tre gli studi l’endpoint primario, che include la riduzione del tasso di ricaduta annualizzato negli studi OPERA I OPERA II  sulla SMR, e la riduzione relativa alla progressione della disabilità clinica per almeno 12 settimane nello studio ORATORIO sulla SMPP. Sono stati inoltre raggiunti anche i principali endpoint secondari incluse molteplici misurazioni della progressione della disabilità e delle lesioni cerebrali.

“Queste pubblicazioni, che evidenziano il ruolo centrale delle cellule B nella sclerosi multipla, sono il risultato di una collaborazione di lunga data tra la comunità scientifica e l’industria a beneficio delle persone con SM”, ha affermato Stephen Hauser, MD, Chair of the Scientific Steering Committee degli studi OPERA, Director of the Weill Institute for Neurosciences e Chair of the Department of Neurology at the University of California, San Francisco. “Negli studi OPERA I e OPERA II nella SMR, ocrelizumab ha dimostrato di ridurre in modo costante e significativo l’attività di malattia e la progressione della disabilità rispetto a un’alta dose di interferone, considerato lo standard-of-care, dimostrando allo stesso tempo un profilo di sicurezza favorevole. L’uniformità di questi dati pionieristici, l’effetto osservato negli studi e il favorevole profilo di sicurezza possono supportare il trattamento anticipato della sclerosi multipla con una terapia ad alta efficacia, in grado di modificare la patologia”.

I risultati dei due studi identici (OPERA I e OPERA II) nella sclerosi multipla recidivante hanno dimostrato la superiorità di ocrelizumab rispetto a un’alta dose di interferone beta-1a, terapia consolidata per la sclerosi multipla, nel ridurre i tre principali segni di attività di malattia: il numero di ricadute (endpoint primario), la progressione della disabilità e numero e/o ampiezza delle lesioni cerebrali durante i due anni di studio.

In uno studio separato sulla forma primariamente progressiva (ORATORIO), ocrelizumab ha dimostrato di ridurre significativamente il rischio di progressione della disabilità confermata (CDP), per almeno 12 (endpoint primario) e 24 settimane (endpoint secondario), rispetto al placebo. Il trattamento con ocrelizumab ha dimostrato superiorità rispetto al placebo anche in altre misurazioni importanti della progressione di malattia in persone con SMPP, inclusi il 25-foot walk test, il volume delle lesioni cerebrali croniche e la perdita di volume cerebrale.

“Ocrelizumab è il primo farmaco sperimentale che in un ampio studio di fase III ha dimostrato di ridurre significativamente la progressione della disabilità fisica nella sclerosi multipla primariamente progressiva”, ha sottolineato Xavier Montalban, MD, PhD, Chair of the Scientific Steering Committee dello studio ORATORIO e Professore di Neurologia e Neuro-immunologia al Vall d’Hebron University Hospital, Research Institute and Cemcat, Barcellona, Spagna. “Nell’ultima decade, altre molecole hanno provato, fallendo, a dimostrare efficacia nella SMPP, di conseguenza i risultati positivi di ocrelizumab segnano un importante passo avanti nella comprensione di questa forma altamente debilitante della malattia”.

Il profilo di sicurezza di ocrelizumab è stato valutato in tutti e tre gli studi di fase III. Nei trial sulla forma recidivante, la proporzione di pazienti con eventi avversi seri e infezioni serie è risultata simile tra i due gruppi di trattamento con ocrelizumab e con interferone beta-1a. Nello studio sulla SMPP, la proporzione di pazienti con eventi avversi ed eventi avversi seri è risultata simile tra il gruppo in trattamento con ocrelizumab e il gruppo trattato con placebo. Analisi di sicurezza proseguono nella fase di estensione di tutti e tre gli studi (OPERA I e OPERA II per la SMR e ORATORIO per la SMPP).

Le richieste di autorizzazione al commercio di ocrelizumab, sia per la forma di sclerosi multipla recidivante sia per la forma primariamente progressiva, sono al momento in valutazione da parte dell’EMA e della FDA. Come già annunciato, a ocrelizumab è stata riconosciuta la designazione di revisione prioritaria dalla FDA con targeted action date il 28 dicembre 2016.

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