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OssMalattieRare Farmaci orfani, tre nuove terapie in fase di revisione da parte dell'EMA bit.ly/1rgPl5H #malattierare
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OssMalattieRare I malati rari doppiamente discriminati. #malattierare twitter.com/vivosunamela/status/727049053553451008
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vivosunamela #Disabilit%C3%A0 : il nomenclatore deve essere aggiornato, gravissimi i ritardi. Lo denuncia @ass_coscioni bit.ly/1TFcf05 @MatteoMascia
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Ricerca scientifica

La steatosi epatica non alcolica (NAFLD), è una rara malattia causata dall’accumulo di grasso a livello epatico che in alcuni casi provoca infiammazione che può portare a danno permanente e quindi alla cirrosi con danneggiamento della funzione epatica. Le linee guida pubblicate dalla World Gastroenterology Organisation evidenziano che la prevalenza di NAFLD è duplicata negli ultimi 20 anni e che nel mondo oggi interessa il 20% della popolazione.

La carenza di vitamina D sarebbe collegata all’insorgenza e/o al peggioramento di numerose patologie, tra cui la steatosi epatica non alcolica. E’ stata pubblicata infatti recentemente sull’American Journal of Gastroenterology uno studio clinico in cui si evidenzia che la carenza di vitamina D aumenterebbe il rischio di steatoepatite non alcolica nei pazienti con steatosi epatica non alcolica. Gli autori sottolineano nelle conclusioni del lavoro come bassi livelli plasmatici di tale vitamina D peggiorerebbero la gravità istologica della malattia.

Un unico farmaco contro tutte le infezioni virali, capace di colpire la proteina che i virus utilizzano per moltiplicarsi, potrebbe diventare realtà nel prossimo futuro. A sostenerlo è un importante lavoro scientifico, pubblicato dalla prestigiosa rivista americana PNAS - Proceedings of the National Academy of Sciences, condotto in collaborazione tra Università di Siena e il Cnr, che ha individuato nuove molecole capaci di inibire la proteina umana DDX3, di cui ‘si nutrono’ i virus.

Roma – Merck, azienda leader a livello mondiale in ambito scientifico e tecnologico, lancia “MERCK FOR HEALTH”, progetto di open innovation in ambito healthcare.
L’iniziativa, in partnership con H-FARM, si pone l’obiettivo di favorire l’utilizzo e la nascita di nuove tecnologie a sostegno dei settori della sanità e della salute.

Un nuovo accordo di collaborazione strategica sul fronte della terapia genica è stato stipulato fra l'azienda biotecnologica TxCell con quartier generale a Valbonne, in Francia, e l'Irccs San Raffaele di Milano, struttura del gruppo ospedaliero San Donato. L'intesa riguarda lo sviluppo e la sperimentazione di cellule T del sistema immunitario geneticamente modificate per combattere la nefrite lupica: una malattia cronica autoimmune che colpisce circa 5 milioni di persone nel mondo.

AstraZeneca e MedImmune hanno annunciato la scelta di mettere in atto un innovativo approccio di genomica integrata per procedere alla scoperta di nuovi farmaci e trasformare il processo di ricerca e sviluppo relativo ai propri composti sperimentali. Attraverso una metodologia di lavoro che incorpori lo studio del genoma umano, AstraZeneca ritiene che sia possibile migliorare non solo la comprensione dei meccanismi biologici delle malattie, ma anche l'identificazione di nuovi bersagli terapeutici, la selezione dei partecipanti agli studi clinici e l'abbinamento dei pazienti ai trattamenti potenzialmente più efficaci.

Milano - La prevenzione dell’infezione da citomegalovirus in donne in gravidanza, nuovi marcatori diagnostici e prognostici per studiare l’evoluzione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) , i meccanismi alla base dell’artrite reumatoide studiati nei pazienti a livello di singola cellula grazie a una piattaforma tecnologica avanzata e all’analisi genomica e, infine, come prevedere nei pazienti i frequenti fenomeni di riocclusione dei bypass aorto-coronarici: questi gli argomenti dei quattro progetti che hanno vinto il “Bando 2015 per la valorizzazione della ricerca biomedica” pubblicato dalla Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica (FRRB) lo scorso luglio e chiusosi a fine settembre.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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