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L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti hanno annunciato l'istituzione di un gruppo di lavoro (cluster) congiunto in ambito malattie rare. Grazie a questa strategia di collaborazione, le due agenzie potranno condividere le rispettive esperienze e 'buone pratiche' (best practice) con l'obiettivo di favorire lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per patologie che, a causa di una bassissima prevalenza, sono purtroppo caratterizzate da bisogni medici ampiamente insoddisfatti.

Attraverso il nuovo cluster, EMA e FDA potranno scambiarsi informazioni sui vari aspetti connessi allo sviluppo e alla valutazione scientifica dei farmaci per le malattie rare, come la progettazione di trial clinici in piccole popolazioni di pazienti, l’uso di metodologie di analisi statistica, la selezione e la validazione degli endpoint degli studi, le evidenze precliniche a sostegno di nuovi programmi di sviluppo, la gestione di rischi correlati a terapie a lungo termine e l’elaborazione di sperimentazioni su trattamenti già commercializzati, soprattutto su quelli approvati in base a procedure di accesso anticipato quali l’immissione in commercio condizionata dell'EMA e l’approvazione accelerata della FDA.

Il gruppo rappresenta un forum strategico per lo scambio confidenziale di progetti e di informazioni scientifiche dettagliate a sostegno del processo decisionale che porta allo sviluppo di nuovi farmaci. Accanto ad esso, continuerà ad operare il cluster sui farmaci orfani, sede di confronto preliminare in merito al conferimento dello 'status orfano' e di altre forme di esclusività, i principali meccanismi mediante cui le due agenzie incoraggiano la ricerca sui medicinali per le malattie rare.

Il cluster recentemente istituito costituisce soltanto l’ultimo passo di un ampio progetto volto ad espandere e rafforzare il rapporto di partnership esistente tra i due enti regolatori. Attualmente, sono operativi diversi altri gruppi di collaborazione, dedicati ad ambiti quali la farmacovigilanza, il coinvolgimento dei pazienti, i biosimilari, gli antitumorali e i farmaci pediatrici.

La prima riunione del nuovo gruppo è avvenuta lo scorso 23 settembre, in teleconferenza. L'iniziale fase di lavoro prevede altri incontri a cadenza mensile, presieduti congiuntamente da esponenti di entrambe le agenzie.



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