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Ricerca farmacologica - Immagine esemplificativaTrentaquattro anni dopo l'approvazione dell'Orphan Drug Act, uno studio americano sottolinea che i bisogni insoddisfatti sono molti e occorrono incentivi più efficaci

BOSTON (U.S.A.) – Negli Stati Uniti sono state identificate più di 6.800 malattie rare: si calcola che colpiscano circa 25-30 milioni di americani. Ogni anno sono descritte approssimativamente 250 nuove condizioni a bassa prevalenza. Nel 1983, il Congresso degli Stati Uniti ha promulgato l'Orphan Drug Act per favorire lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci orfani per il trattamento delle malattie rare. Ma dopo 34 anni, questo provvedimento è ancora efficace e al passo con i tempi?

Uno studio pubblicato sull'Orphanet Journal of Rare Diseases ha analizzato tutte le designazioni orfane e le approvazioni della Food and Drug Administration dal 1983 fino al 2015, ha valutato l'efficacia degli incentivi per lo sviluppo di terapie per le malattie rare e ha riflettuto sugli imperativi etici per l'accesso tempestivo ai farmaci.

Nel periodo esaminato, la FDA ha concesso 3.647 designazioni e 554 approvazioni di farmaci orfani. Le approvazioni corrispondevano a 438 nomi commerciali diversi. Quella relativa ai tumori è stata l'area terapeutica con il maggior numero di approvazioni (il 31,9% del totale), seguita dalle malattie infettive escluso l'HIV (l'8,3%), dall'emofilia e altre malattie emorragiche (il 5,8%), dall'HIV e comorbilità correlate (il 3,4%), dal deficit di crescita (il 2,3%), dall'ipertensione arteriosa polmonare (il 2,2%) e dalle denominazioni relative al trapianto (il 2%).

L'aumento del numero di pazienti affetti da malattie rare e la crescita del costo dei farmaci orfani hanno rappresentato un notevole onere economico per i contribuenti e la società in generale, che varia in modo significativo a seconda delle caratteristiche del paziente e della patologia. Per gli studiosi della University of Massachusetts, le differenze normative per ottenere la designazione orfana e le diverse soglie di popolazione utilizzate dalla FDA e dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aggravano le disuguaglianze sanitarie. Inoltre, non c'è consenso sulle soglie economiche, sugli indicatori di efficacia dei farmaci e sul valore sociale da immettere per l'approvazione e il rimborso di questi farmaci.

Secondo gli autori dello studio, infatti, nonostante l'aumento del numero di farmaci orfani approvati dalla FDA, i bisogni insoddisfatti dei pazienti affetti da malattie rare dimostrano che gli incentivi attuali non stanno stimolando in modo efficace il loro sviluppo e commercializzazione. Dunque, è necessario rivedere gli incentivi economici per le aziende farmaceutiche pur tenendo conto dei vincoli di bilancio e sostenibilità delle società.

In generale, il costo dei farmaci orfani supera sia quello dei farmaci per le malattie comuni, sia le soglie standard utilizzate per determinare il rapporto costo-efficacia dei medicinali. Negli Stati Uniti si stima che il costo medio annuo, per paziente, dell'assistenza sanitaria diretta, vari da 118.293 a 161,441 dollari per l'emofilia, e sia di 63.127 dollari per la fibrosi cistica e di 28.590 dollari per la distrofia muscolare di Duchenne. L'assistenza ospedaliera e i farmaci da prescrizione sono le principali voci di costo nella cura delle malattie rare.

“È spesso difficile, per chi appartiene alla comunità delle malattie rare, non esaltare il successo dell'Orphan Drug Act, in base all'aumento nelle designazioni di farmaci orfani e nelle approvazioni da parte dell'FDA dopo il 1983”, scrivono gli autori. “Tuttavia, dopo oltre 30 anni, stiamo ancora usando un modello del ventesimo secolo come punto di riferimento per misurare il nostro successo. I rappresentanti delle associazioni sono riluttanti a segnalare eventuali difetti per la paura di soffocare l'innovazione, ma con oltre 6.500 malattie che necessitano di trattamento, ci sono prove che i bisogni di salute non soddisfatti dei pazienti rimangono una preoccupazione e che debbano essere attuati incentivi più efficaci. Inoltre affrontare il tema dell'accesso ai farmaci orfani per i pazienti affetti da malattie rare è un imperativo etico per non compromettere il trattamento dei pazienti”.



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