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Mieloma Multiplo

Il Mieloma Multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, che si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Il Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) ha rilasciato un parere positivo raccomandando l’approvazione condizionata di daratumumab, il primo anti CD-38 ad entrare in terapia, per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo.

PharmaMar ha annunciato nei giorni scorsi il buon esito conseguito da ADMYRE, il suo studio clinico di fase III, che ha dimostrato come la somministrazione di Aplidin® (plitidepsina) combinato con desametasone, dia migliori risultati rispetto alla semplice somministrazione di desametasone nei pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante/refrattario. Aplidin® ha consentito infatti di ottenere una riduzione significativa dal punto di vista statistico (-35%) del rischio di progressione o di decesso rispetto al trattamento posto a confronto (p=0,0054). Lo studio ha quindi raggiunto il suo obiettivo primario.

Le due biotech milanesi MolMed e Genenta Science (spin off dell’Istituto San Raffaele) hanno recentemente siglato un accordo pluriennale di collaborazione per lo sviluppo e la produzione di una terapia genica per il trattamento del mieloma multiplo. In base all’accordo, MolMed fornirà a Genenta Science i servizi di sviluppo e la validazione dei metodi di produzione analitici necessari per la sperimentazione clinica del prodotto di Genenta.

Secondo uno studio francese uscito da poco online sulla rivista Annals of Oncology la combinazione pomalidomide e desametasone favorirebbe un’esposizione prolungata e sicura al trattamento in una buona percentuale di pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario pesantemente trattati e in fase terminale.

In uno studio multicentrico internazionale pubblicato da poco su The Lancet Oncology, su pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, il trattamento standard con melfalan ad alto dosaggio più il trapianto autologo di cellule staminali si è associato a una sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una sopravvivenza globale (OS) superiori rispetto al trattamento con la chemioterapia (ciclofosfamide e desametasone) più lenalidomide.

Con il progressivo incremento dell'età media della popolazione dei paesi più industrializzati, anche l’incidenza complessiva delle malattie neoplastiche del sangue sta progressivamente crescendo. Ciò è diretta conseguenza della maggiore suscettibilità a sviluppare tumori nell'anziano, regola cui non si sottraggono le neoplasie ematologiche.
I progressi della ricerca medico-farmaceutica hanno tuttavia portato all'introduzione nella pratica clinica di farmaci a bersaglio molecolare che alla maggiore attività antineoplastica associano una minore tossicità e si adattano quindi anche al trattamento dei pazienti più anziani. Questi farmaci hanno pertanto contribuito significativamente allo sviluppo di strategie terapeutiche efficaci e migliorano sensibilmente la probabilità di aspettativa di vita, soprattutto nei pazienti più anziani per cui in passato vigeva un certo nichilismo terapeutico.

Nei pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario precedentemente esposti a bortezomib e lenalidomide, l'aggiunta di carfilzomib alla terapia di salvataggio ha prodotto una percentuale di risposta complessiva (ORR) del 47,2%, con una tossicità gestibile, in uno studio retrospettivo multicentrico da poco pubblicato sul British Journal of Haematology.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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