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Mieloma Multiplo

Il Mieloma Multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Dalla collaborazione di Celgene Corporation, Dana-Farber Cancer Institute e University of Arkansas for Medical Sciences, è nato il Myeloma Genome Project, un progetto che si prefigge di generare il più ampio set di dati genomici e clinici di alta qualità per identificare, nell’ambito del mieloma multiplo, segmenti di malattia molecolare distinti.

Cambridge (USA) e Osaka (GIAPPONE) - Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che la Commissione Europea ha accordato l'autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di NINLAROTM (ixazomib) in capsule, indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone nei pazienti adulti con mieloma multiplo (MM) che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.

SVIZZERA e USA - SELLAS Life Sciences Group ha recentemente annunciato i positivi risultati preliminari provenienti dallo studio di Fase II sul farmaco anti-cancro galinpepimut-S, indagato per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo (MM) già sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali (ASCT). Dai dati raccolti emerge un significativo beneficio clinico per i soggetti con MM ad alto rischio, che sono spesso colpiti da ricadute entro i 12 mesi successivi all'intervento di ASCT. Galinpepimut-S è stato concesso in licenza a SELLAS dall'istituto scientifico statunitense Memorial SloanKettering Cancer Center (MSKCC).

Milano – Via libera alla rimborsabilità in Italia di Revlimid® (lenalidomide) nell’indicazione approvata dalla Commissione Europea nel 2015 per l’utilizzo del farmaco nel trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) di nuova diagnosi non precedentemente trattato, non eleggibili al trapianto (G.U. n. 253 del 28 Ottobre 2016). Lo ha annunciato Celgene, azienda titolare di Revlimid®, già autorizzato e rimborsato, in associazione a desametasone per il trattamento dei pazienti con MM sottoposti ad almeno una precedente terapia.

Intervista al dr. Francesco Di Marco, Amministratore Delegato Amgen Italia

La nuova sfida di Amgen è nell’Ematologia, con un’innovativa terapia per il mieloma multiplo, che ora arriva anche in Italia: qual è il percorso che ha portato allo sviluppo di carfilzomib?
La nostra missione è essere al servizio dei pazienti affetti da patologie gravi, un compito che assolviamo principalmente attraverso la ricerca e lo sviluppo di terapie non solo efficaci ma in grado anche di migliorare la qualità di vita. Il mieloma multiplo è un raro tumore del sangue caratterizzato da un modello ricorrente di ricadute e recidive. Per questo motivo è forte l’esigenza di nuove terapie che forniscano risposte profonde e durature, in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti senza progressione di malattia.

Intervista al prof. Michele Cavo, Direttore Istituto di Ematologia “Seràgnoli”, Università degli Studi di Bologna

Carfilzomib, primo inibitore irreversibile del proteasoma per il mieloma multiplo recidivato, è ora disponibile anche in Italia. Ci può spiegare qual è il suo innovativo meccanismo d’azione?
Carfilzomib è un inibitore del proteasoma di seconda generazione. Rispetto al bortezomib, il primo farmaco della medesima classe ad essere stato utilizzato nell’uomo, carfilzomib induce una più prolungata inibizione di una delle tre subunità (la subunità beta 5) del proteasoma, con conseguente maggiore attività antitumorale. Diversamente dal bortezomib, carfilzomib è privo di tossicità neurologica.

Intervista al prof. Mario Boccadoro, Direttore di Clinica Ematologica I, Università degli Studi di Torino

Qual è l’impatto del mieloma multiplo sulla qualità di vita di chi ne è colpito?
Il senso è quello di precipitare in un buco nero: è così che viene descritto il momento in cui si apprende la diagnosi in numerosi libri scritti da pazienti con mieloma. La qualità di vita viene devastata. Senza considerare le lesioni osteolitiche, caratteristiche del mieloma multiplo, che risultano altamente invalidanti per i pazienti. Se ci sono libri che raccontano queste storie, però, è evidente che prima o poi la caduta nel buco nero si interrompe. L’impatto è sempre devastante ma rapidamente i pazienti comprendono che la malattia si può fermare, che la loro storia continua. La disponibilità di una terapia come carfilzomib sta sicuramente contribuendo al miglioramento delle prospettive che si è registrato nella prognosi dei pazienti con mieloma multiplo.



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