Mieloma Multiplo

Il Mieloma Multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, che si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Gli esperti europei del Chmp (Comitato Europeo per i farmaci ad uso umano) hanno espresso parere positivo sull’approvazione di panobinostat in combinazione con bortezomib e desametasone in pazienti adulti con mieloma multiplo, già precedentemente trattati. Il farmaco, sviluppato da Novartis, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Farydak.

Sono stati resi pubblici in questi giorni da Celgene International Srl, nel corso del congresso annuale della European Hematology Association, i risultati aggiornati dello studio clinico registrativo di fase III FIRSTTM (MM-020/IFM 07-01).

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato l'arruolamento del primo paziente nella fase 3 dello studio TOURMALINE-MM4 dell'inibitore orale sperimentale ixazomib. Si tratta di uno studio di superiorità mirato a valutare se la somministrazione prolungata dell'inibitore del proteasoma migliora i risultati clinici a lungo termine per i pazienti affetti da mieloma multiplo.

AstraZeneca e MedImmune, il ramo aziendale dedicato alla ricerca e allo sviluppo in campo biologico, hanno annunciato due nuovi accordi strategici di collaborazione nel campo dell’immunologia oncologica.

L’AIFA ha divulgato una nota informativa che sollecita i pazienti affetti da mieloma multiplo in cura con pomalidomide e i medici di riferimento a segnalare possibili effetti collaterali del farmaco. Il documento porta la firma della Celgene, l’azienda che lo produce, dell’Ema (Agenzia europea dei medicinali) e dell’Aifa (Agenzia italiana del farmaco).

L’insufficienza renale è una complicazione comune del mieloma multiplo. Si riscontra in circa il 20-25% dei pazienti alla diagnosi e fino al 50% durante il corso della malattia. La presenza di insufficienza renale peggiora la qualità della vita dei pazienti ed è stata associata ad un aumento della mortalità, anche se la prognosi dei pazienti dopo una terapia di induzione di successo è stata paragonata a quella dei pazienti con una normale funzione renale. Pertanto, il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo e insufficienza renale è una sfida importante e dovrebbe mirare a raggiungere la remissione in una grande percentuale di pazienti.

Il lenalidomide associato al desametasone è un trattamento di riferimento per il mieloma multiplo recidivato. La combinazione dell’inibitore del proteasoma carfilzomib con lenalidomide e desametasone ha dimostrato efficacia in uno studio di fase 1 e 2 su questo tipo di tumore del midollo osseo.
Un gruppo di studiosi, fra i quali il prof. Antonio Palumbo, della Divisione di Ematologia dell’ospedale “Molinette” di Torino, ha confermato questa efficacia in un lavoro pubblicato sul New England Journal of Medicine.



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