Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

CTI BioPharma e Baxter hanno annunciato nei giorni scorsi i dati sul principale endpoint di PERSIST-1, lo studio registrativo di Fase 3 randomizzato e controllato condotto su pacritinib, un inibitore orale multi-chinasi della JAK2/FLT3 di prossima generazione, per il trattamento di pazienti affetti da mielofibrosi primaria o secondaria.

Nab paclitaxel (paclitaxel formulato come nanoparticelle legate all'albumina) è stato approvato dalla Commissione Europea come trattamento di prima linea del tumore del polmone non a piccole cellule (Nsclc) in pazienti adulti che non sono candidati per una chirurgia potenzialmente curativa e /o radioterapia.

A breve, una delle obiezioni più frequenti all’impiego allargato dei nuovo anticoagulanti orali – ovvero la mancanza di un antidoto specifico da potersi usare in situazioni di emergenza, come interventi chirurgici non programmati, incidenti e sanguinamento massivi - verrà a cadere. Questo grazie alla sottomissione all'EMA, al FDA e in Canada del dossier registrativo di idarucizumab, per l’autorizzazione alla sua commercializzazione.

Tolero Pharmaceuticals, società impegnata nello sviluppo di trattamenti per le gravi malattie ematologiche, ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad Alvocidib, medicinale rivolto al trattamento di pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (AML).

Alexion Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato in questi giorni che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Biologics License Application (BLA)  per asfotase alfa, un farmaco di sostituzione enzimatica per il trattamento dell’Ipofosfatasia (HPP) infantile e giovanile (HPP).

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per l'aggiornamento dell'indicazione terapeutica di Soliris® (eculizumab), per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in pazienti con un'elevata attività della malattia, indipendentemente dai precedenti di trasfusione.

E’ stato inaugurato nei giorni scorsi, a Castelvecchio Pascoli (Toscana), il nuovo stabilimento produttivo di Kedrion Biopaharma, impresa leader nel mondo e prima in Italia nel settore dei plasmaderivati, che produce immunoglobuline per curare i deficit immunitari e altre gravi malattie croniche.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

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