Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui



Status di farmaco orfano concesso a Soliris, farmaco che previene le complicanze dopo un trapianto d’organo
Autore: Redazione,  03 Mar 2014   

La Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano per Soliris ® (eculizumab), un inibitore del complemento terminale first-in-class, per la prevenzione della ritardata funzionalità del trapianto (DGF), in seguito a un trapianto di organo solido. La DGF è una complicazione seria, che avviene quando un organo appena trapiantato non riesce a funzionare correttamente. Nel caso dei pazienti sottoposti a trapianto renale la DGF comporta le necessità della dialisi salvavita.

Sviluppato e commercializzato da Alexion Pharmaceuticals, eculizumab è un farmaco inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, ed è approvato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa).

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Farmaci orfani, serve un nuovo approccio europeo all'approvazione e alla registrazione di terapie innovative
Autore: Anna Maria Ranzoni,  26 Feb 2014   

PARIGI - Conoscenza, evidenza e esperienza, questi sono i tre concetti chiave nell'ambito della discussione volta a accelerare e migliorare lo sviluppo e la registrazione di nuovi farmaci per le malattie rare.
È questa l'opinione degli esperti di Voisin Consulting Life Sciences, società francese di consulenza specializzata nello sviluppo di medicinali, raccolta in un nuovo articolo su "Orphanet Journal of Rare Diseases", che vede anche la partecipazione dell'inglese NDA Advisory Services, di EURORDIS (Organizzazione Europea per le Malattie Rare), del Centro per lo Sviluppo di Innovazioni Mediche Sostenibili di Londra e delle aziende farmaceutiche Genzyme e GlaxoSmithKline.

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Immunoterapia: Cytovir ADV riceve la designazione di farmaco orfano in Europa
Autore: Redazione,  30 Gen 2014   

La società farmaceutica Cell Medica ha annunciato che un apposito comitato dell'EMA (European Medicines Agency) ha espresso parere favorevole in merito alla richiesta di conferimento dello status di “farmaco orfano” alla nuova immunoterapia, denominata Cytovir ADV, che la stessa compagnia sta attualmente sperimentando per il trattamento delle infezioni da adenovirus nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo.

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Bronchiectasie: il farmaco Erdosteina ® riceve la designazione di farmaco orfano
Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli,  21 Gen 2014   

Secondo il recente annuncio di Alitair Pharmaceuticals, l'Erdosteina ® di sua produzione ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'Office of Orphan Products Development (OOPD) dell'FDA.
Il farmaco Erdosteina è impiegato nel trattamento delle bronchiectasie, dilatazioni di una porzione dell'albero bronchiale; è un mucolitico con antibatterico, antinfiammatorio e presenta proprietà antiossidanti.

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Farmaci orfani,l’EMA offre ulteriori vantaggi fiscali per incentivare le aziende
Autore: Ilaria Vacca,  14 Gen 2014   

Nel 2014 sono previsti ulteriori sgravi fiscali a favore delle imprese che producono e commercializzano farmaci orfani, i farmaci per il trattamento nelle malattie rare. Lo ha deciso l'EMA (Europena Medicines Agency), che ha previsto una riduzione degli oneri fiscali anche per le grandi aziende e non solo per le micro, piccole e medie imprese (PMI). Dal prossimo anno, le grandi aziende che presenteranno una domanda di immissione in commercio per un farmaco orfano potranno beneficiare di una riduzione delle tasse pari al 75% per i protocolli assistenziali iniziali e di follow-up non-pediatrici.

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Diabete di tipo 1: nuova immunoterapia ottiene il riconoscimento FDA come farmaco orfano
Autore: Redazione,  07 Feb 2014   

La nuova immunoterapia conosciuta con la sigla DV-0100 e messa a punto dalla ditta farmaceutica DiaVacs ha recentemente ricevuto la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation), da parte dell'FDA, in relazione alla terapia del diabete di tipo 1.

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Iperossaluria Primaria: avviato uno studio di conferma sul farmaco Oxabact ®
Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli,  22 Gen 2014   

La società biofarmaceutica OxThera ha recentemente annunciato di aver avviato uno studio clinico di conferma relativo all'uso del farmaco Oxabact nel trattamento dell'Iperossaluria Primaria.
L'Iperossaluria Primaria (PH) è una rara malattia, a trasmissione autosomica recessiva, caratterizzata da elevati livelli di ossalato endogeno nel plasma e nelle urine, che sono causa di danni renali tra cui la calcificazione del rene. Se non trattata  la malattia può causare insufficienza renale e morte prematura . Attualmente l'unica cura disponibile è un trapianto combinato di fegato e reni.

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Farmaci orfani, nuova collaborazione di EMA e EUnetHT, per valutarne il rapporto costo-efficacia
Autore: Redazione,  15 Gen 2014   

L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Rete Europea per la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie (EUnetHTA) hanno avviato una collaborazione avente come obbiettivo la valutazione del rapporto costo-efficacia dei farmaci. Stabilendo un piano di lavoro congiunto hanno delineato delle aree chiave di collaborazione con enti nazionali,  tra i quali anche l'Istituto Nazionale britannico per la Sanità e l’Eccellenza Clinica (NICE).

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Rene policistico, l'Ema esamina il dossier registrativo di tolvaptan
Autore: Redazione,  07 Gen 2014   

L'European Medicines Agency (Ema) ha deciso di esaminare il dossier registrativo di tolvaptan al fine di valutarne la richiesta di registrazione per il rene policistico, o malattia policistica renale autosomica dominante. Lo ha reso noto la multinazionale giapponese Otsuka Pharmaceutical, produttrice del farmaco, designato "orfano" dal Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) dell’Ema nell'agosto 2013 e approvato dall'Fda statunitense.
Il rene policistico è una malattia ereditaria caratterizzata dal progressivo sviluppo, all'interno del rene, di numerose cisti che, sostituendosi al tessuto funzionante, determinano nel giro di alcuni anni, una insufficienza renale. Si stima che questa condizione in Europa colpisca circa 200mila persone.

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