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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di Wakix (pitolisant) per il trattamento della narcolessia, una patologia neurologica, caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna, spesso vissuta come ricorrenti attacchi di sonno incoercibili, che si manifestano nel corso della giornata, e causata da un’incapacità del cervello a regolare in maniera fisiologica il ritmo sonno-veglia.

Secondo uno studio apparso online su Heart, l’uso di dabigatran, nuovo anticoagulante inibitore diretto della trombina, sarebbe associato a una significativa riduzione (circa 7%) della concentrazione sierica dell’apolipoproteina B (ApoB), suggerendo un nuovo effetto di questo farmaco sul metabolismo delle lipoproteine.

USA - Agilis Biotherapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' ad AGIL-AS, una terapia genica in fase di sperimentazione per il trattamento della sindrome di Angelman (AS), una rara malattia neurologica causata da diversi meccanismi genetici, tra cui la delezione o la mutazione del gene UBE3A, e caratterizzata da grave ritardo mentale, problemi nello sviluppo, dismorfismi facciali caratteristici, disturbi del linguaggio, atassia e crisi epilettiche.

L’Fda ha concesso al farmaco sperimentale di Teva noto per ora con la sigla SD-809 lo status di terapia fortemente innovativa (“Breakthrough Therapy”) per il trattamento di pazienti con discinesia tardiva moderata-grave. Il farmaco è stato studiato per i disturbi ipercinetici del movimento, una condizione patologica che negli Stati Uniti colpisce circa 500mila persone e per la quale non ci sono ancora terapie approvate.

Canada, Svizzera, Serbia, Macedonia, Turchia, Israele, India e Cina sono ancora prive di una legislazione sui farmaci specifici per le malattie rare. Impossibile reperire dati riguardo ai paesi africani e all’America Latina

AUCKLAND (NUOVA ZELANDA) – Un mondo a due facce: così si mostra il nostro pianeta, se analizzato dal punto di vista dell’attenzione riservata alle malattie rare e ai farmaci orfani. Da un lato l’impegno dell’Europa e degli Stati Uniti, dall’altro l’assenza legislativa che regna in Africa, America Latina e gran parte dell’Asia.

USA e ISRAELE - BioBlast Pharma ha reso noti i promettenti risultati preliminari ottenuti da uno studio clinico di Fase II, denominato HOPEMD, sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale Cabaletta® (IV trealosio) nel trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare oculofaringea (OPMD), una rara malattia a trasmissione autosomica dominante caratterizzata da generale debolezza muscolare, da ptosi palpebrale e, soprattutto, da una grave disfagia che spesso conduce alla morte per deperimento o aspirazione di cibo nei polmoni.

USA – Shire ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di adottare una procedura di valutazione accelerata (Fast Track) in merito all'approvazione di Cinryze®, un farmaco in corso di sperimentazione clinica per il trattamento del rigetto anticorpo-mediato (AMR) in pazienti sottoposti a trapianto renale. Cinryze® è un inibitore della 'C1 esterasi' già approvato in molti Paesi, tra cui l'Italia, per la prevenzione degli attacchi di angioedema in soggetti, adolescenti e adulti, affetti da angioedema ereditario (HAE).



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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