Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui



Malattia di Castleman: l'Europa approva l'immissione in commercio del primo farmaco rivolto al trattamento della patologia
Autore: Redazione,  08 Mag 2014   

Il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA (European Medicines Agency) ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Sylvant (siltuximab) per i pazienti adulti affetti dalla malattia di Castleman multicentrica.
La malattia di Castleman è una malattia rara caratterizzata da una crescita non cancerosa dei linfonodi e dei tessuti connessi.
Siltuximab è un farmaco antitumorale sperimentale a base di un anticorpo monoclonale chimerico inibitore dell'Interleuchina 6 (IL-6), una proteina che sembra avere un ruolo chiave nella patogenesi della malattia.

 
Prevenzione del rigetto dei trapianti: concessa la designazione di farmaco orfano a eculizumab
Autore: Redazione,  24 Apr 2014   

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN) ha annunciato ieri, 23 aprile, che la Commissione europea ha concesso una designazione di farmaco orfano a Soliris® (eculizumab), un inibitore capostipite del complemento terminale, per la prevenzione del rigetto dei trapianti in seguito al trapianto di organi solidi. Il rigetto può causare gravi danni all'organo trapiantato e rappresenta un ostacolo notevole per il successo del trapianto.

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Malattia di Castleman, dall'EMA parere positivo per il farmaco sperimentale siltuximab
Autore: Redazione,  08 Apr 2014   

Il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA (European Medicines Agency) ha recentemente espresso parere favorevole in merito all’approvazione del farmaco sperimentale siltuximab per il trattamento dei pazienti affetti dalla forma multicentrica della malattia di Castleman non associata ad infezione da HIV o da Human Herpes Virus 8 (HHV8). Siltuximab è un anticorpo monoclonale chimerico inibitore dell'Interleuchina 6 (IL-6), una proteina che sembra avere un ruolo chiave nella patogenesi della malattia. Il medicinale, che ha già ottenuto lo status di farmaco orfano sia dall’EMA che dall’FDA (Food and Drug Administration) degli Stati Uniti, è stato sviluppato da Janssen, compagnia farmaceutica di proprietà di Johnson & Johnson.

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Cheratocono: risposta dell'FDA alla richiesta NDA per la soluzione oftalmica riboflavina / KXL® System
Autore: Redazione,  01 Apr 2014   

La società farmaceutica Avedro Inc. ha recentemente annunciato di aver ricevuto una lettera di risposta completa da parte della U.S. FDA per quanto riguarda la designazione New Drug Application (NDA) per la soluzione oftalmica riboflavina / KXL® System di sua produzione. Nella lettera di risposta l'FDA ha identificato una serie di aree di applicazione che, però, richiederebbero il conferimento di informazioni supplementari.
David Muller (PhD di Avedro) ha dichiarato che la società è assolutamente disposta a lavorare in collaborazione con l'FDA per risolvere i problemi esistenti nella maniera più rapida possibile, in modo da rendere disponibile in tempi brevi ai pazienti affetti da cheratocono, malattia rara e degenerativa della cornea, questo trattamento.

 
Farmaci innovativi, Ema lancia la 'licenza adattiva' per accelerare i tempi
Autore: Redazione,  26 Mar 2014   

L' EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) ha avviato un progetto pilota di ' licenza adattiva' per accelerare l' accesso ai farmaci in via di sviluppo. Ne dà notizia l' Agenzia italiana del farmaco (Aifa). L' approccio di ' adaptive licensing', noto anche come ' approvazione sfalsata' o ' licenza progressiva', è un processo di autorizzazione prospettico, che inizia con l' autorizzazione precoce di un medicinale in una popolazione ristretta di pazienti e prosegue con una serie di fasi per l'adattamento dell'autorizzazione all' immissione in commercio, per ampliare l' accesso al farmaco a popolazioni di pazienti sempre più ampie.

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Bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica, approvato negli USA il trattamento con ciprofloxacina
Autore: Redazione,  23 Apr 2014   

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla polvere secca di ciprofloxacina per inalazione (DPI), per il trattamento della bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica (NCFB), patologia che colpisce negli Usa meno di 200.000 pazienti.
I pazienti affetti da NCFB soffrono di frequenti e gravi esacerbazioni batteriche polmonari acute, che possono danneggiare e infiammare ulteriormente i polmoni. Per questo il trattamento a base di ciprofloxacina sviluppato da Bayer HealthCare sta terminando la sperimentazione di fase III (Respire) , che dovrà confermare la capacità del farmaco di ridurre il numero di riacutizzazioni e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

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Cellule staminali: durante il festeggiamento dei 40 anni di Embt l'annuncio di un nuovo traguardo
Autore: Redazione,  07 Apr 2014   

Approvato anche in Italia l'uso di defibrotide per il trattamento di sVOD

In un articolo pubblicato il primo aprile scorso sul quotidiano la Repubblica, la giornalista Cecilia Ranza ha dato un'importante notizia: l'annuncio, in occasione del congresso internazionale che ha festeggiato a Milano il 40° compleanno di Embt (European Society for Blood and Marrow Transplantation), dell'approvazione nel nostro Paese di defibrotide, una molecola biotech che viene impiegata come trattamento di una grave complicanza che insorge tipicamente nel post trapianto di cellule staminali emopoietiche.

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Leucemie ad alto rischio: l'EMA ha validato la sottomissione della domanda di 'Conditional Approval' per la terapia genica TK
Autore: Redazione,  28 Mar 2014   

MolMed S.p.A. (MLM.MI) annuncia che l’EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, ha validato la sottomissione di domanda per 'Conditional Marketing Authorisation' relativa a TK, la terapia cellulare-genica sperimentale proprietaria. Ieri, 26 marzo è iniziato il processo di valutazione del dossier.
TK è un trattamento associato al trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti affetti da leucemie ad alto rischio. La terapia cellulare-genica TK ha ottenuto dalla Commissione Europea la designazione di Farmaco Orfano.

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Linfoma periferico a cellule T: revisione accelerata per belinostat
Autore: Redazione,  20 Mar 2014   

Spectrum Pharmaceuticals, azienda produttrice (in collaborazione con TopoTarget) del farmaco pan inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC) belinostat, ha reso noto di aver ottenuto la concessione FDA per la Priority Review di tale medicinale impiegato nel trattamento di individui affetti da linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivante o refrattario.
La Priority Review o procedura di revisione accelerata è  stata concessa grazie ai risultati ottenuti dallo  studio di fase II BELIEF.

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