Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

BioMarin, Alexion e Synageva si concerntreranno sullo sviluppo di trattamenti per le malattie utlra-rare

Le aziende farmaceutiche devono quotidianamente fare i conti con due situazioni spesso contrastanti. Da un lato la loro intenzione, nonché lo scopo ultimo del loro lavoro, è quella di aiutare il maggior numero possibile di persone e migliorare la qualità di vita dei pazienti in tutto il mondo. Dall'altra non possono non considerare l'aspetto economico ed il loro profitto. A causa di tale realtà, molte aziende hanno deciso di puntare sulla ricerca e sulla produzione di farmaci per malattie che colpiscono una grande fetta della popolazione e sulle malattie croniche come il cancro e il diabete. Tuttavia, qualche azienda farmaceutica ha fatto una scelta diversa, ovvero quella di concentrarsi sullo sviluppo di farmaci per le malattie ultra-rare.

Il bilancio 2014 per le malattie rare è positivo. Almeno stando a quanto dichiarato dall’EMA, secondo cui nell’anno appena trascorso sono stati raccomandati per l'autorizzazione al commercio diciassette trattamenti per le malattie rare su un totale di 82 farmaci per uso umano, che hanno ottenuto parere positivo. Tra questi farmaci c’è il Translarna (ataluren) primo trattamento per la Distrofia Muscolare e il Scenesse (afamelanotide) rivolto al trattamento della Protoporfina Eritropoietica.

Il 7 gennaio scorso è stata pubblicata sul sito del National Institutes of Health la notizia secondo la quale i ricercatori del National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) e dell’Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) hanno stipulato un accordo con la società di biotecnologie Vtesse Inc. (Gaithersburg, Maryland) per condurre studi e sviluppare nuovi  trattamenti nei confronti della malattia Niemann-Pick di tipo C (NPC) e di altre malattie da accumulo lisosomiale.

Alexion Pharmaceuticals Inc. ha annunciato che Soliris (eculizumab) ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dal Ministero giapponese della Salute, Lavoro e Welfare (MHLW), per il trattamento dei pazienti affetti da miastenia gravis, rara e debilitante patologia neurologica.
Soliris, anticorpo monoclonale umanizzato, prodotto con la tecnica del DNA ricombinante, è attualmente approvato in Europa per il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico uremica atipica (SEUa). Ha ottenuto lo status di farmaco orfano per la miastenia gravis in Europa nell’agosto 2014.

L’azienda farmaceutica Clementia ha annunciato di aver ottenuto il riconoscimento di farmaco orfano, da parte dell’EMA, per il suo medicinale Palovarotene rivolto al trattamento della Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP).
FOP è una malattia genetica rara, gravemente invalidante ev caratterizzata da dolorosi e ricorrenti episodi di gonfiore dei tessuti molli (flare-ups) e formazione di anomalo tessuto osseo. Questo processo, noto come Ossificazione Eterotopica (HO), si verifica in muscoli, tendini e legamenti, causando morbilità significative e progressiva disabilità.

BioMarin Pharmaceutical e Prosensa NV hanno annunciato ieri, 24 novembre, di aver stipulato un accordo definitivo in cui BioMarin si impegna ad acquistare tutte le azioni ordinarie in circolazione di Prosensa per 17,75 dollari per azione, per un totale di circa 680.000 mila dollari.

Inoltre, all’incirca 160 milioni di dollari saranno destinati all'approvazione del drisapersen negli Stati Uniti entro e non oltre il 15 maggio 2016 e in Europa entro e non oltre il 15 Febbraio 2017, rispettivamente. Drisapersen è un prodotto a base di RNA realizzato da Prosensa attualmente in fase avanzata di sviluppo per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).

Un farmaco sviluppato da Penn Medicine, chiamato AMY-101, ha ottenuto lo status di orfano dalla Food and Drug Administration per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, una rara malattia potenzialmente mortale che provoca anemia a causa della distruzione dei globuli rossi e trombosi. Questa designazione arriva a distanza di due mesi dall’approvazione, per lo stesso status, da parte dell’Agenzia europea per i medicinali. Questo permetterà ad Amyndas, l’azienda che attualmente sta sviluppando il composto, di procedere con lo sviluppo clinico accelerato e con i primi test sull’uomo nel 2015.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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