Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui



Farmaci innovativi, Ema lancia la 'licenza adattiva' per accelerare i tempi
Autore: Redazione,  26 Mar 2014   

L' EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) ha avviato un progetto pilota di ' licenza adattiva' per accelerare l' accesso ai farmaci in via di sviluppo. Ne dà notizia l' Agenzia italiana del farmaco (Aifa). L' approccio di ' adaptive licensing', noto anche come ' approvazione sfalsata' o ' licenza progressiva', è un processo di autorizzazione prospettico, che inizia con l' autorizzazione precoce di un medicinale in una popolazione ristretta di pazienti e prosegue con una serie di fasi per l'adattamento dell'autorizzazione all' immissione in commercio, per ampliare l' accesso al farmaco a popolazioni di pazienti sempre più ampie.

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Linfoma periferico a cellule T: revisione accelerata per belinostat
Autore: Redazione,  20 Mar 2014   

Spectrum Pharmaceuticals, azienda produttrice (in collaborazione con TopoTarget) del farmaco pan inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC) belinostat, ha reso noto di aver ottenuto la concessione FDA per la Priority Review di tale medicinale impiegato nel trattamento di individui affetti da linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivante o refrattario.
La Priority Review o procedura di revisione accelerata è  stata concessa grazie ai risultati ottenuti dallo  studio di fase II BELIEF.

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Tumori neuroendocrini del tratto gastro-entero-pancreatico: Gallio-68 DOTATATE ottiene la denominazione di farmaco orfano
Autore: Redazione,  12 Mar 2014   

Advanced Accelerator Applications (AAA), azienda in rapida crescita del settore della Medicina Nucleare e Molecolare (MNM), ha recentemente annunciato  di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per il suo prodotto radiofarmaceutico Gallio-68 DOTATATE. La designazione di farmaco orfano è stata assegnata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l’uso del Gallio-68 DOTATATE come agente diagnostico per la gestione di tumori neuroendocrini del tratto gastro-entero-pancreatico (GEP-NET). La designazione dovrebbe promuovere il rapido sviluppo dell’agente a beneficio dei pazienti con GEP-NET negli USA e in Europa.

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Farmaci orfani, serve un nuovo approccio europeo all'approvazione e alla registrazione di terapie innovative
Autore: Anna Maria Ranzoni,  26 Feb 2014   

PARIGI - Conoscenza, evidenza e esperienza, questi sono i tre concetti chiave nell'ambito della discussione volta a accelerare e migliorare lo sviluppo e la registrazione di nuovi farmaci per le malattie rare.
È questa l'opinione degli esperti di Voisin Consulting Life Sciences, società francese di consulenza specializzata nello sviluppo di medicinali, raccolta in un nuovo articolo su "Orphanet Journal of Rare Diseases", che vede anche la partecipazione dell'inglese NDA Advisory Services, di EURORDIS (Organizzazione Europea per le Malattie Rare), del Centro per lo Sviluppo di Innovazioni Mediche Sostenibili di Londra e delle aziende farmaceutiche Genzyme e GlaxoSmithKline.

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Immunoterapia: Cytovir ADV riceve la designazione di farmaco orfano in Europa
Autore: Redazione,  30 Gen 2014   

La società farmaceutica Cell Medica ha annunciato che un apposito comitato dell'EMA (European Medicines Agency) ha espresso parere favorevole in merito alla richiesta di conferimento dello status di “farmaco orfano” alla nuova immunoterapia, denominata Cytovir ADV, che la stessa compagnia sta attualmente sperimentando per il trattamento delle infezioni da adenovirus nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo.

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Farmaci orfani, aumentano le raccomandazioni per immissione in commercio
Autore: Redazione,  17 Mar 2014   

Nel 2013, il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato 81 farmaci per l’immissione in commercio, contro i 57 del 2012. Il rapporto, presentato dall’EMA, evidenzia la tendenza in crescita nel numero di raccomandazioni per l’immissione in commercio dei farmaci con denominazione orfana. Questi farmaci, specifici per la cura delle malattie rare, hanno fatto registrare un deciso incremento nelle raccomandazioni del CHMP, dopo il calo del 2010 e del 2011 (solo 4 farmaci raccomandati).

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Status di farmaco orfano concesso a Soliris, farmaco che previene le complicanze dopo un trapianto d’organo
Autore: Redazione,  03 Mar 2014   

La Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano per Soliris ® (eculizumab), un inibitore del complemento terminale first-in-class, per la prevenzione della ritardata funzionalità del trapianto (DGF), in seguito a un trapianto di organo solido. La DGF è una complicazione seria, che avviene quando un organo appena trapiantato non riesce a funzionare correttamente. Nel caso dei pazienti sottoposti a trapianto renale la DGF comporta le necessità della dialisi salvavita.

Sviluppato e commercializzato da Alexion Pharmaceuticals, eculizumab è un farmaco inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, ed è approvato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa).

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Diabete di tipo 1: nuova immunoterapia ottiene il riconoscimento FDA come farmaco orfano
Autore: Redazione,  07 Feb 2014   

La nuova immunoterapia conosciuta con la sigla DV-0100 e messa a punto dalla ditta farmaceutica DiaVacs ha recentemente ricevuto la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation), da parte dell'FDA, in relazione alla terapia del diabete di tipo 1.

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Iperossaluria Primaria: avviato uno studio di conferma sul farmaco Oxabact ®
Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli,  22 Gen 2014   

La società biofarmaceutica OxThera ha recentemente annunciato di aver avviato uno studio clinico di conferma relativo all'uso del farmaco Oxabact nel trattamento dell'Iperossaluria Primaria.
L'Iperossaluria Primaria (PH) è una rara malattia, a trasmissione autosomica recessiva, caratterizzata da elevati livelli di ossalato endogeno nel plasma e nelle urine, che sono causa di danni renali tra cui la calcificazione del rene. Se non trattata  la malattia può causare insufficienza renale e morte prematura . Attualmente l'unica cura disponibile è un trapianto combinato di fegato e reni.

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