Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

E’ recente la notizia che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha rilasciato parere favorevole per l’uso di afamelanotide nei pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica (EPP).
La protoporfiria eritropoietica è una rara forma di fotosensibilità in cui si verifica l’accumulo di una particolare porfirina chiamata protoporfirina che viene prodotta in eccesso dal midollo osseo. La protoporfirina si accumula nel corpo, particolarmente nei globuli rossi, nel fegato e nella pelle che diventa sensibile alla luce.

L’azienda farmaceutica GW ha annunciato che il farmaco di sua produzione Epidiolex (cannabidiolo o CBD), impiegato nel trattamento della sindrome di Dravet, ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).
La Sindrome di Dravet, nota anche come Epilessia grave mioclonica dell'infanzia, è una rara forma di epilessia per la quale non esiste attualmente alcuna cura.

 

ARIAD Pharmaceuticals, Inc. ha reso noto che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha adottato un'opinione finale su Iclusig® (ponatinib) a seguito delle raccomandazioni espresse dal Comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) all'inizio di questo mese. Nell'arco di 11 mesi il PRAC ha condotto un'analisi dei dati disponibili su Iclusig e ha consultato un gruppo di consulenti scientifici in oncologia. Questa settimana l'EMA ha raccomandato che Iclusig continui a essere utilizzato secondo le indicazioni già approvate come trattamento per determinate forme di leucemia e ha confermato che il profilo del rapporto rischi-benefici di Iclusig continua a essere positivo in ognuna di queste indicazioni. L'EMA ha inoltre raccomandato l'inclusione di ulteriori avvertenze nelle informazioni europee sul prodotto per ridurre al minimo il rischio di eventi vascolari.

L’azienda farmaceutica Catalyst ha annunciato di aver ottenuto dei risultati positivi per il farmaco Firdapse, farmaco progettato per trattare la Sindrome Miastenica di Lambert Eaton (LEMS).
La Sindrome LEMS è una patologia neuromuscolare rara che priva a poco a poco i pazienti della loro mobilità.
I ricercatori hanno eseguito uno studio di fase III su 38 pazienti e il trattamento con Firdapse ha permesso il miglioramento dei  sintomi della malattia, dimostrandosi  sicuro e ben tollerato.
Ora Catalyst ha richiesto un incontro con la FDA per la commercializzazione del farmaco.

Secondo quanto riportato nella Gazzetta Ufficiale del 13 agosto 2014, il medicinale per uso umano PRIVIGEN - Immunoglobulina umana normale per somministrazione endovenosa (IVIG) - ha ottenuto la rimborsabilità (classe H) ed il prezzo, per la nuova indicazione: Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP). Il farmaco è dunque ora a piena disposizione dei pazienti, già dal 28 agosto.

La compagnia farmaceutica 4d ha recentemente annunciato che è stata concessa dalla US Food and Drug Administration la designazione di farmaco orfano al farmaco Rosburix.
Rosburix è un trattamento per la colite ulcerosa nei pazienti pediatrici ed è il secondo farmaco dell'azienda che riceve la designazione di orfano. Il primo è stato il Thetanix , impiegato nel trattamento della malattia di Crohn in pazienti  pediatrici.

Atox Bio ha annunciato che la Commissione europea ha concesso la denominazione di farmaco orfano ad  AB103, medicinale impiegato nel trattamento delle Infezioni Necrotizzanti dei Tessuti Molli (NSTI).
Le Infezioni Necrotizzanti dei Tessuti Molli sono malattie rare, caratterizzate dalla rapida progressione delle infezioni, che provocano la distruzione tissutale e malattia sistemica che porta alla disfunzione d'organo multipla.
Attualmente non esistono trattamenti approvati per NSTI e lo standard di cura comprende il debridement  chirurgico, rianimazione aggressiva e supporto fisiologico in aggiunta agli antibiotici.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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