Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui



Farmaci orfani, nuova collaborazione di EMA e EUnetHT, per valutarne il rapporto costo-efficacia
Autore: Redazione,  15 Gen 2014   

L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Rete Europea per la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie (EUnetHTA) hanno avviato una collaborazione avente come obbiettivo la valutazione del rapporto costo-efficacia dei farmaci. Stabilendo un piano di lavoro congiunto hanno delineato delle aree chiave di collaborazione con enti nazionali,  tra i quali anche l'Istituto Nazionale britannico per la Sanità e l’Eccellenza Clinica (NICE).

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Farmaci orfani,l’EMA offre ulteriori vantaggi fiscali per incentivare le aziende
Autore: Ilaria Vacca,  14 Gen 2014   

Nel 2014 sono previsti ulteriori sgravi fiscali a favore delle imprese che producono e commercializzano farmaci orfani, i farmaci per il trattamento nelle malattie rare. Lo ha deciso l'EMA (Europena Medicines Agency), che ha previsto una riduzione degli oneri fiscali anche per le grandi aziende e non solo per le micro, piccole e medie imprese (PMI). Dal prossimo anno, le grandi aziende che presenteranno una domanda di immissione in commercio per un farmaco orfano potranno beneficiare di una riduzione delle tasse pari al 75% per i protocolli assistenziali iniziali e di follow-up non-pediatrici.

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Anemia falciforme, sperimentato un farmaco per il trattamento delle “crisi vaso-occlusive”
Autore: Redazione,  31 Dic 2013   

Secondo quanto emerso da uno studio di Fase II presentato al 55° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), il farmaco sperimentale GMI 1070 sembra in grado di condurre ad una più rapida risoluzione delle cosiddette “crisi vaso-occlusive” (VOC), complicazioni dolorose dovute alla patologia conosciuta col nome di anemia falciforme (SCD). GMI 1070 è un inibitore delle selectine sviluppato dalla società biotecnologica GlycoMimetics in collaborazione con Pfizer.

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Malattia di Castelman: conferme per siltuximab
Autore: Redazione,  24 Dic 2013   

Sembrano positivi i risultati ottenuti dallo studio MCD2001 sul nuovo anticorpo monoclonale anti interleuchina-6 siltuximab, sviluppato da Johnson & Johnson, per il quale la ditta farmaceutica ha già avanzato la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione alla European Medicines Agency (EMA).
Siltuximab si è dimostrato promettente nel trattamento di pazienti affetti dalla forma multicentrica di malattia di Castelman non associata ad infezione da HIV e da Human Herpes virus 8 (HHV8).

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Farmaci orfani, un nuovo strumento per valutarne l’evidenza clinica
Autore: Redazione,  09 Dic 2013   

Si tratta di COMPASS, tool realizzato da un team belga

Lo ha presentato al pubblico uno studio pubblicato su "Orphanet Journal of Rare Diseases". Si tratta di uno strumento, denominato COMPASS, per valutare l'evidenza clinica dei medicinali orfani. Gli autori ritengono che questo strumento possa essere "utilizzato per valutare la qualità delle prove cliniche di un farmaco orfano in base alle informazioni contenute nel fascicolo di registrazione, rilasciate, ad esempio, dalle agenzie di rimborso locali, dai farmacisti o dai medici".
Secondo gli autori, questo strumento è in grado di contribuire a rendere le decisioni sul rimborso e/o sul trattamento sempre più fondate sui principi del processo decisionale basato sull’evidenza.

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Rene policistico, l'Ema esamina il dossier registrativo di tolvaptan
Autore: Redazione,  07 Gen 2014   

L'European Medicines Agency (Ema) ha deciso di esaminare il dossier registrativo di tolvaptan al fine di valutarne la richiesta di registrazione per il rene policistico, o malattia policistica renale autosomica dominante. Lo ha reso noto la multinazionale giapponese Otsuka Pharmaceutical, produttrice del farmaco, designato "orfano" dal Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) dell’Ema nell'agosto 2013 e approvato dall'Fda statunitense.
Il rene policistico è una malattia ereditaria caratterizzata dal progressivo sviluppo, all'interno del rene, di numerose cisti che, sostituendosi al tessuto funzionante, determinano nel giro di alcuni anni, una insufficienza renale. Si stima che questa condizione in Europa colpisca circa 200mila persone.

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Ipotiroidismo, pazienti ed esperti preoccupati dall'introduzione del farmaco generico “levotiroxina”
Autore: Redazione,  30 Dic 2013   

Nel corso del 7° Congresso dell'Associazione Italiana della Tiroide (AIT), tenutosi a Roma dal 5 al 7 dicembre 2013, i pazienti affetti da ipotiroidismo hanno espresso forti preoccupazioni in merito all'introduzione dell'equivalente generico della levotiroxina, farmaco impiegato per il trattamento della patologia. Perplessità sulla questione sono state sollevate anche da numerosi esperti di endocrinologia, come testimonia il documento recentemente redatto da diverse Società Scientifiche del settore.

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Farmaci orfani, allarme EMA: 4 prodotti sono carenti in Europa
Autore: Redazione,  17 Dic 2013   

In Europa sono ben quattro i medicinali orfani approvati a risultare carenti in termini di disponibilità per i pazienti. Si tratta di imiglucerase, indicato per i pazienti con la sindrome di Gaucher, agalsidase beta per la malattia di Fabry, mecasermin, indicato per i bambini dai 2 a 18 anni con carenza del fattore di crescita insulino-simile, e il cidofovir per le infezioni della retina.
A renderlo noto è il catalogo pubblico sulle carenze di medicinali, costituito dall'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) da meno di un mese.

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Sindrome di Dravet: Epidiolex riceve la designazione di farmaco orfano
Autore: Redazione,  05 Dic 2013   

La ditta GW Pharmaceuticals ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano al suo prodotto Epidiolex®, per il trattamento della sindrome di Dravet.

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