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SenzaFiatoIPF Grazie alle tante agenzie stampa e testate che stanno diffondendo il nostro messaggio: #DIAMORESPIRO a chi non ce l'ha!!!!
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edicolaRT #ANSA : "Fibrosi polmonare toglie respiro, al via campagna social #diamorespiro - ow.ly/1t0S301BTNV "
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Agenzia_Ansa Fibrosi polmonare toglie respiro, al via campagna social #diamorespiro - ow.ly/1t0S301BTNV
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RomaNotizieApp #DIAMORESPIRO A CHI NON CE L'HA! AL VIA LA CAMPAGNA DI SENSIBILIZZAZIONE SULLA FIBROSI POLMONARE IDIOPATICA www.romanotizie.it/regione/article/diamorespiro-a-chi-non-ce-l-ha-al-via-la-campagna-di-sensibilizzazione-sulla-fibrosi-polmonare-idiopatica #Roma
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

REGNO UNITO - GW Pharmaceuticals ha annunciato che il composto sperimentale Epidiolex® (cannabidiolo) è stato in grado di raggiungere l'endpoint primario in uno studio clinico di Fase III condotto su bambini affetti da sindrome di Dravet (DS), una rara forma di encefalopatia epilettica ad insorgenza infantile. Il trattamento con Epidiolex® si è dimostrato in grado di ottenere, rispetto al placebo, una significativa riduzione delle crisi convulsive provocate dalla malattia. I risultati di questo studio verranno illustrati in modo dettagliato durante uno dei prossimi convegni medici.

USA – La compagnia farmaceutica Retrophin ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' al composto sperimentale RE-024, indagato per il trattamento di pazienti affetti da neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi (PKAN), una rara malattia neurologica conosciuta anche col nome di sindrome di Hallervorden-Spatz. Nel 2015, RE-024 ha già ricevuto la stessa denominazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

USA - True North Therapeutics ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' a TNT009, un farmaco sperimentale in via di sviluppo per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune, compresa la particolare forma conosciuta col nome di 'malattia delle agglutinine fredde' (CAD). Entro la metà di quest'anno dovrebbero essere resi noti i dati relativi ad uno studio clinico di Fase Ib sull'impiego di TNT009 per la terapia di pazienti affetti da CAD.

Per la patologia il ritardo diagnostico medio è di quasi 7 anni

Il farmaco Respreeza®, forma altamente purificata di Alfa-1 Antitripsina, ha ottenuto la rimborsabilità anche in Italia: H (RNRL). Il deficit di Alfa-1 Antitripsina è una condizione ereditaria che può gravemente influenzare la funzione polmonare del paziente. L’Alfa-1 Antitripsina è una proteina naturale che inibisce l’attività di una proteina  prodotta dai neutrofili (l’elastasi), impedendo in tal modo, la distruzione del tessuto polmonare. La grave carenza di Alfa-1 Antitripsina è, perciò, associata ad una forte tendenza allo sviluppo di enfisema, una forma di malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) che influenza notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti con importanti limitazioni nelle attività quotidiane. Secondo recenti dati di registro, l’enfisema colpisce il 54% dei pazienti diagnosticati con questo deficit.

Il programma prevede l'accelerazione del percorso regolatorio dei farmaci, offrendo supporto alle aziende (comprese start-up universitarie) e riducendo i tempi di valutazione

LONDRA – L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha lanciato oggi il programma PRIME (PRIority Medicines), che si basa sugli strumenti normativi comunitari esistenti e ha l'obiettivo di accelerare il percorso dei farmaci che hanno come target un bisogno medico non soddisfatto.

Il superamento della barriera ematoencefalica è da sempre uno degli obiettivi della ricerca

DANIMARCA - I ricercatori del Dipartimento di Farmacia dell'Università di Copenaghen sono riusciti a creare una nuova linea cellulare che può essere utilizzata per migliorare lo sviluppo di nuovi farmaci e per scoprire quali composti terapeutici siano in grado di essere efficacemente assorbiti dal tessuto cerebrale. I risultati di questo studio, condotto in collaborazione con gli esperti della società di biotecnologie Bioneer, sono stati pubblicati sulla rivista Molecular Pharmaceutics.

USA - Asterias Biotherapeutics ha annunciato di aver ricevuto, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, la designazione di 'farmaco orfano' per il proprio composto sperimentale AST-OPC1, candidato per il trattamento dei danni causati da lesione acuta del midollo spinale (SCI, Spinal Cord Injury). Nel corso di un recente studio clinico di Fase I, condotto su 5 pazienti affetti da lesione completa del midollo spinale toracico, AST-OPC1 ha evidenziato un  favorevole profilo di sicurezza, caratterizzato dall'assenza di gravi effetti collaterali o di reazioni immunitarie contrastanti la terapia.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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