Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui



Malattia di Castelman: conferme per siltuximab
Autore: Redazione,  24 Dic 2013   

Sembrano positivi i risultati ottenuti dallo studio MCD2001 sul nuovo anticorpo monoclonale anti interleuchina-6 siltuximab, sviluppato da Johnson & Johnson, per il quale la ditta farmaceutica ha già avanzato la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione alla European Medicines Agency (EMA).
Siltuximab si è dimostrato promettente nel trattamento di pazienti affetti dalla forma multicentrica di malattia di Castelman non associata ad infezione da HIV e da Human Herpes virus 8 (HHV8).

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Lipodistrofia Generalizzata: il comitato EMDAC dell'FDA raccomanda l'approvazione di Metreleptin
Autore: Redazione,  19 Dic 2013   

L'11 dicembre scorso AstraZeneca e Bristol-Myers Squibb Company hanno annunciato che l'Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) dell'FDA  ha raccomandato l'uso del farmaco sperimentale Metreleptin nel trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da Lipodistrofia Generalizzata (LD). In particolare, EMDAC ha stabilito che vi sono prove sostanziali di benefici superiori ai rischi sull'uso di Metreleptin.

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Farmaci orfani, un nuovo strumento per valutarne l’evidenza clinica
Autore: Redazione,  09 Dic 2013   

Si tratta di COMPASS, tool realizzato da un team belga

Lo ha presentato al pubblico uno studio pubblicato su "Orphanet Journal of Rare Diseases". Si tratta di uno strumento, denominato COMPASS, per valutare l'evidenza clinica dei medicinali orfani. Gli autori ritengono che questo strumento possa essere "utilizzato per valutare la qualità delle prove cliniche di un farmaco orfano in base alle informazioni contenute nel fascicolo di registrazione, rilasciate, ad esempio, dalle agenzie di rimborso locali, dai farmacisti o dai medici".
Secondo gli autori, questo strumento è in grado di contribuire a rendere le decisioni sul rimborso e/o sul trattamento sempre più fondate sui principi del processo decisionale basato sull’evidenza.

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Lupus eritematoso discoide, il farmaco sperimentale R333 delude le aspettative
Autore: Redazione,  04 Dic 2013   

Rigel Pharmaceuticals interromperà il programma di sviluppo del proprio farmaco R333, un inibitore topico della Janus chinasi (JAK) e della tirosina chinasi della milza (SYK), indicato per il trattamento delle lesioni cutanee causate da lupus eritematoso discoide (DLE), una malattia autoimmune del tessuto connettivo le cui cause restano tuttora sconosciute.

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Uveite pediatrica, risultati positivi per il trattamento con il farmaco biologico adalimumab
Autore: Redazione,  05 Nov 2013   

Secondo uno studio pubblicato su Journal of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus (AAPOS)  il farmaco biologico adalimumab sarebbe indicato nella terapia alternativa dei pazienti affetti da uveite pediatrica refrattaria al trattamento con steroidi.
L’uveite pediatrica è una rara malattia oculare autoimmune e cronica che, se non controllata, può alterare la visione e portare addirittura a cecità o ad altre serie complicanze.

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Farmaci orfani, allarme EMA: 4 prodotti sono carenti in Europa
Autore: Redazione,  17 Dic 2013   

In Europa sono ben quattro i medicinali orfani approvati a risultare carenti in termini di disponibilità per i pazienti. Si tratta di imiglucerase, indicato per i pazienti con la sindrome di Gaucher, agalsidase beta per la malattia di Fabry, mecasermin, indicato per i bambini dai 2 a 18 anni con carenza del fattore di crescita insulino-simile, e il cidofovir per le infezioni della retina.
A renderlo noto è il catalogo pubblico sulle carenze di medicinali, costituito dall'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) da meno di un mese.

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Sindrome di Dravet: Epidiolex riceve la designazione di farmaco orfano
Autore: Redazione,  05 Dic 2013   

La ditta GW Pharmaceuticals ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano al suo prodotto Epidiolex®, per il trattamento della sindrome di Dravet.

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Approvato in Europa il farmaco per la malattia veno occlusiva epatica
Autore: Ilaria Vacca,  13 Nov 2013   

Il farmaco sarà ora usato anche come salvavita per i pazienti sottoposti a trapianto

La società Gentium ha annunciato che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione sul mercato del farmaco salvavita Defitelio (defibrotide), utilizzato nel  trattamento della rara malattia veno occlusiva epatica (Vod).
Il defibrotide è già stato riconosciuto dall'Ema (European medicine agencies), dall'Fda (Food & Drug Administration, Usa) e Kfda (Korean Food & Drug Administration) come 'farmaco orfano', utile per la prevenzione e il trattamento della malattia veno occlusiva nella sua forma cronica.

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Sindrome di Dravet: il sì definitivo dell’EMA allo stiripentolo
Autore: Redazione,  04 Nov 2013   

Il farmaco stiripentolo è stato approvato dall’EMA in via definitiva per il trattamento dei pazienti affetti da Epilessia Mioclonica Severa dell’Infanzia (Severe Myoclonic Epilepsy in Infancy, SMEI), patologia conosciuta anche come “sindrome di Dravet”. La sindrome di Dravet è una patologia rara a carattere epilettico che si manifesta entro i primi 12 mesi di vita. E’ caratterizzata da ritardo psicomotorio, gravi crisi cloniche unilaterali e generalizzate di lunga durata e febbre. La sindrome di Dravet è una malattia con un'incidenza pari a 1/20.000-30.000 bambini.

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