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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

CSL Behring, società leader nel settore delle bioterapie annuncia che Respreeza®, forma altamente purificata di Alfa-1 Antitripsina, ha ottenuto la rimborsabilità anche in Italia (classe H-RNRL) ed è disponibile dal 15 Aprile 2016.
Il deficit di Alfa-1 Antitripsina è una condizione ereditaria che può gravemente influenzare la funzione polmonare del paziente. L’Alfa-1 Antitripsina è una proteina naturale che inibisce l’attività di una proteina prodotta dai neutrofili (l’elastasi), impedendo in tal modo, la distruzione del tessuto polmonare. La grave carenza di Alfa-1 Antitripsina è, perciò, associata ad una forte tendenza allo sviluppo di enfisema, una forma di malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) che influenza notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti con importanti limitazioni nelle attività quotidiane.

Tra marzo e aprile di quest'anno, l'Unione Europea ha ricevuto la richiesta di approvazione relativa a tre diversi 'farmaci orfani' che sono in via di sviluppo per il trattamento di malattie o tumori rari. La notizia è stata resa nota all'interno del rapporto sull'ultima sessione plenaria del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che si è svolta dal 19 al 21 aprile 2016. La stessa EMA intraprenderà ora il processo di revisione di queste tre nuove terapie.

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente pubblicato un resoconto sui composti sperimentali che il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) ha giudicato idonei a ricevere la qualifica di 'farmaco orfano' nel corso della sua ultima sessione plenaria, che si è tenuta dal 19 al 21 aprile di quest'anno. Stando al documento, il COMP ha raccomandato la concessione dello 'status orfano' a 14 nuovi trattamenti.

USA - Marinus Pharmaceuticals, una società specializzata nello sviluppo di terapie per i disturbi neuropsichiatrici, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la denominazione di 'farmaco orfano' per ganaxolone in formulazione endovenosa (IV), un trattamento sperimentale per il cosiddetto status epilepticus, una condizione che, oltre a provocare seri danni cerebrali e deficit cognitivo, può condurre anche alla morte.

Berlino – Bayer AG e Janssen Pharmaceuticals, Inc., suo partner nelle attività di sviluppo, hanno annunciato oggi i risultati di un nuovo studio su dati di vita reale, REVISIT US. Nello studio sono state evidenziate ridotte percentuali di ictus ischemico accompagnate a una ridotta percentuale di emorragie intracraniche (ICH) con rivaroxaban rispetto a warfarin in pazienti con Fibrillazione Atriale (FA) non-valvolare. Questi risultati integrano e riconfermano quelli dello studio clinico di Fase III ROCKET AF e quelli dello studio non-interventistico XANTUS. I risultati di REVISIT US, che ha analizzato i dati di circa 23.000 pazienti negli Stati Uniti trattati nella vita reale, sono stati presentati in occasione della 12^ edizione del Congresso Annuale della Società Europea di Aritmologia Cardiaca (ECAS). 

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che l'Unione Europea ha autorizzato l'impiego del farmaco Revolade® (eltrombopag) per il trattamento di bambini, aventi almeno 1 anno d'età, che risultano affetti da trombocitopenia immune (ITP) cronica e che si sono rivelati resistenti ad altre terapie con corticosteroidi e immunoglobuline. Oltre che in compresse, Revolade® è stato approvato in forma di sospensione orale per poter essere assunto anche dai pazienti più piccoli. In Europa, il farmaco è già indicato per il trattamento della ITP in individui di età adulta.

SVIZZERA - NovImmune ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a NI-0501, un farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) primaria, una rara sindrome iperinfiammatoria di origine genetica. Nel 2010, NI-0501 ha già ottenuto la qualifica di 'farmaco orfano' sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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