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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

In Australia è stato riscontrato un aumento significativo del numero di domande di designazione di farmaco orfano e di richieste di autorizzazione all'immissione in commercio per i medicinali orfani, in seguito all’adozione del Programma sui Farmaci Orfani (ODA).

Clementia Pharmaceuticals ha annunciato di aver ottenuto un finanziamento di 60 milioni di dollari da un gruppo di investitori per proseguire il programma di sviluppo di palovarotene, un farmaco sperimentale che la società sta studiando per il trattamento della cosiddetta fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia rara gravemente invalidante.

La compagnia biofarmaceutica Intercept ha annunciato il raggiungimento di due importanti traguardi nel percorso di approvazione dell'acido obeticolico (OCA), un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento della cirrosi biliare primitiva (PBC) in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA) o in regime di monoterapia nei pazienti che non sono in grado di tollerare lo stesso UDCA.

L’intervista alla Sen. Laura Bianconi, Commissione Igiene e Sanità del Senato

L’on. Vito de Filippo all’Orphan Drug Day: ‘Bisogna implementare il Piano Nazionale per le Malattie Rare’

Campoverde (LT) – Abbvie ha annunciato che il Comitato europeo per i Medicinali per Uso Umano (CHMP, European Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per adalimumab per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa attiva di grado da moderata a grave nei pazienti adulti che non rispondono adeguatamente al trattamento sistemico convenzionale.

Dal 20 luglio chi è solo e non può recarsi in farmacia per una patologia grave o cronica può usufruire del servizio gratuito di consegna a domicilio di farmaci, fornito a livello nazionale dalle farmacie italiane aderenti a Federfarma e patrocinato dal Ministero della Salute. Il servizio è pubblicizzato dal 20 al 26 luglio sulle reti RAI, tramite uno spot televisivo promosso dal Segretariato sociale della RAI.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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