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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.
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SVIZZERA – Shire ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) si è dichiarato favorevole ad estendere l'impiego del farmaco Revestive® (teduglutide) per il trattamento di pazienti pediatrici (di età compresa tra 1 e 17 anni) affetti da sindrome da intestino corto (SBS). Teduglutide è un analogo del 'peptide glucagone-simile 2' (GLP-2, Glucagon-Like Peptide 2) ed è già approvato per la terapia di individui adulti con SBS.

SVIZZERA - Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso al farmaco Ilaris® (canakinumab) tre designazioni di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) per il trattamento della sindrome da iperimmunoglobinemia D con febbre ricorrente (HIDS), della sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (TRAPS) e della febbre mediterranea familiare (FMF), che rappresentano diversi tipi di sindrome da febbre periodica.

Sono sei i farmaci raccomandati per l'approvazione nella riunione di maggio dal Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia del farmaco europea (EMA).
 Il Chmp ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea a due nuove terapie combinate per il trattamento di epatite C cronica (a lungo termine), Epclusa (SOFOSBUVIR / velpatasvir) e Zepatier (elbasvir / grazoprevir).  Parere positivo del CHMP anche per Qtern (saxagliptin / dapagliflozin) per il trattamento del diabete di tipo 2.

Il trattamento per i bambini affetti da questa malattia rara nasce da una collaborazione tra la casa farmaceutica inglese GlaxoSmithKline, l'Ospedale San Raffaele di Milano e la Fondazione Telethon

I neonati affetti dalla malattia denominata ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata legata al deficit di adenosina deaminasi), non disponendo di un sistema immunitario sano e pienamente funzionante, non sono in grado di difendersi nemmeno dalle più banali infezioni e, di conseguenza, vanno incontro ad un alto rischio di morte prematura. Proprio in questi giorni, la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente approvato Strimvelis®, una terapia genica ex-vivo sviluppata da GlaxoSmithKline (GSK), Ospedale San Raffaele (OSR) e Fondazione Telethon per il trattamento dei bambini che soffrono di questa condizione estremamente rara.

Luca Pani (Aifa): “Siamo in campo per contrastare il mercato illegale dei farmaci online”. Cautele anche per malati rari e farmaci orfani

L'Agenzia italiana del Farmaco scende in campo per contrastare il commercio illegale di farmaci online. Sono infatti sempre più numerosi gli italiani che si rivolgono al web per venire in possesso di sostanze o preparati. La maggior parte di questi si rivolge a questa forma di commercio per cercare di perdere peso o smettere di fumare. Alcuni però, rispondendo alle domande di un sondaggio svolto da Aifa, hanno affermato di aver acquistato farmaci per la cura dei tumori.
Osservatorio Malattie rare ha deciso di confrontarsi con Luca Pani, direttore generale di Aifa, per comprendere meglio il fenomeno e capire se ci siano delle problematiche particolare per quanto concerne il mercato dei farmaci orfani.

Un prodotto a base di cladibrina da somministrare sottocute. Lo specialista: “Migliora la vita dei pazienti”

I pazienti affetti da mastocitosi sistemica aggressiva e istocitosi di Langerhans possono contare sull'arrivo di un nuovo farmaco. L'AIFA ha infatti autorizzato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale del Litak, un farmaco a base di cladibrina prodotto dall’azienda Lipomed, somministrato per via sottocutanea.
La mastocitosi sistemica aggressiva è una malattia rara che porta all'infiltrazione di mastociti nei vari tessuti dell'organismo. I pazienti interessati da questa patologia possono presentare sintomi anche molto gravi: sincopi, ingrossamenti di vari organi e loro malfunzionamento e gravi difficoltà nella produzione degli elementi del sangue.

Santhera Pharmaceutical ha annunciato di aver ricevuto la ‘Fast Track Designation’ (revisione accelerata del farmaco) da parte della statunitense FDA (Food and Drug Administration) per il farmaco omigapil per il trattamento delle distrofie muscolari congenite (CMD). Omigapil aveva già ottenuto la designazione di ‘farmaco orfano’ per le stesse patologie in Europa e negli Usa.



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Orphanet

Eupati

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

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