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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

Lexington- Shire  ha annunciato  che l’FDA ha accettato la registrazione della New Drug Application (NDA) per lifitegrast e ha concesso la designazione di  Priority Review. L’NDA è sostenuta dalla totalità delle prove ottenute da quattro studi clinici, che hanno coinvolto più di 1.800 pazienti.
Lifitegrast è un farmaco sperimentale per la malattia dell'occhio secco negli adulti e, se approvato, potrà diventare il primo trattamento indicato per affrontare i sintomi associati alle due diverse forme (ipolacrimia, cioè ridotta produzione di lacrime e dislacrimia, eccessiva evaporazione) della malattia.

Shire ha annunciato che il farmaco Natpara (ormone paratiroideo), per iniezione, è ora disponibile negli Stati Uniti. La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco in aggiunta alla terapia, a base di calcio e vitamina D, dell'ipocalcemia in pazienti affetti da ipoparatiroidismo.

Sigma-Tau Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo composto bioterapeutico in fase di sperimentazione STP-206 (Lactobacillus acidophilus e Bifidobacterium animalis subsp. Lactis), per la prevenzione dell'Enterocolite Necrotizzante (NEC) nei neonati prematuri con basso peso (inferiore o pari a 1.500 grammi) alla nascita. La Società sta attualmente conducendo, negli Stati Uniti, uno studio clinico di Fase 1b /2a, multi-centrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per STP-206.

La statunitense Food and Drug Administration (Fda) ha accettato una richiesta di revisione di applicazione del sirolimus per il trattamento della linfangioleiomiomatosi (LAM): la decisione è avvenuta a febbraio, ma il verdetto finale avverrà a giugno.

L’acido colico, usato per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari e dei disturbi perossisomiali, è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA). Il farmaco è già approvato per l'uso, in Europa.

Alexion ha annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato gli aggiornamenti dell'etichetta europea per l'indicazione terapeutica di Soliris (eculizumab) nel trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) per includere i pazienti senza precedenti di trasfusioni.

Sigma-Tau Pharmaceuticals Inc. ha annunciato in questi giorni che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano per il composto sperimentale EZN-2279, un PEGylated versione ricombinante di un farmaco attualmente commercializzato da Sigma Tau, Adagen (pegademasi bovina), per il trattamento di pazienti con adenosina deaminasi (ADA) con grave immunodeficienza combinata (SCID).



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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