Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui



Sindrome di Dravet: Epidiolex riceve la designazione di farmaco orfano
Autore: Redazione,  05 Dic 2013   

La ditta GW Pharmaceuticals ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano al suo prodotto Epidiolex®, per il trattamento della sindrome di Dravet.

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Lupus eritematoso discoide, il farmaco sperimentale R333 delude le aspettative
Autore: Redazione,  04 Dic 2013   

Rigel Pharmaceuticals interromperà il programma di sviluppo del proprio farmaco R333, un inibitore topico della Janus chinasi (JAK) e della tirosina chinasi della milza (SYK), indicato per il trattamento delle lesioni cutanee causate da lupus eritematoso discoide (DLE), una malattia autoimmune del tessuto connettivo le cui cause restano tuttora sconosciute.

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Uveite pediatrica, risultati positivi per il trattamento con il farmaco biologico adalimumab
Autore: Redazione,  05 Nov 2013   

Secondo uno studio pubblicato su Journal of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus (AAPOS)  il farmaco biologico adalimumab sarebbe indicato nella terapia alternativa dei pazienti affetti da uveite pediatrica refrattaria al trattamento con steroidi.
L’uveite pediatrica è una rara malattia oculare autoimmune e cronica che, se non controllata, può alterare la visione e portare addirittura a cecità o ad altre serie complicanze.

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Malattie colestatiche del fegato: LUM001 riceve la designazione di farmaco orfano
Autore: Redazione,  29 Ott 2013   

Secondo una notizia riportata su "PR Newswire" la casa farmaceutica Lumena ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla US FDA per LUM001, impiegato nella terapia di 4 malattie rare del fegato conosciute come malattie colestatiche del fegato.
Le malattie colestatiche del fegato sono malattie rare caratterizzate da un alterato flusso degli acidi biliari e dalla ritenzione degli stessi acidi a livello del fegato. Tale ritenzione è causa di danni epatici progressivi che possono portare all’insorgenza di insufficienza epatica . Tra le malattie colestatiche rientrano: la sindrome di Alagille (ALGS), la colestasi familiare intraepatica progressiva (PFIC), la cirrosi biliare primaria (PBC) e la colangite sclerosante primitiva (PSC).

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Malattia di Castleman, richiesta l'approvazione in Europa del farmaco sperimentale siltuximab
Autore: Redazione,  28 Ott 2013   

La compagnia farmaceutica Janssen, di proprietà di Johnson & Johnson, ha presentato alla European Medicines Agency (EMA) una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) del proprio farmaco siltuximab, impiegato nel trattamento della forma multicentrica della malattia di Castleman non associata ad infezione da HIV o da virus HHV8 (Human Herpes Virus 8).

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Approvato in Europa il farmaco per la malattia veno occlusiva epatica
Autore: Ilaria Vacca,  13 Nov 2013   

Il farmaco sarà ora usato anche come salvavita per i pazienti sottoposti a trapianto

La società Gentium ha annunciato che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione sul mercato del farmaco salvavita Defitelio (defibrotide), utilizzato nel  trattamento della rara malattia veno occlusiva epatica (Vod).
Il defibrotide è già stato riconosciuto dall'Ema (European medicine agencies), dall'Fda (Food & Drug Administration, Usa) e Kfda (Korean Food & Drug Administration) come 'farmaco orfano', utile per la prevenzione e il trattamento della malattia veno occlusiva nella sua forma cronica.

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Sindrome di Dravet: il sì definitivo dell’EMA allo stiripentolo
Autore: Redazione,  04 Nov 2013   

Il farmaco stiripentolo è stato approvato dall’EMA in via definitiva per il trattamento dei pazienti affetti da Epilessia Mioclonica Severa dell’Infanzia (Severe Myoclonic Epilepsy in Infancy, SMEI), patologia conosciuta anche come “sindrome di Dravet”. La sindrome di Dravet è una patologia rara a carattere epilettico che si manifesta entro i primi 12 mesi di vita. E’ caratterizzata da ritardo psicomotorio, gravi crisi cloniche unilaterali e generalizzate di lunga durata e febbre. La sindrome di Dravet è una malattia con un'incidenza pari a 1/20.000-30.000 bambini.

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Deficit del cofattore Molibdeno, tipo A, negli USA via libera alla terapia sostitutica cPMP
Autore: Redazione,  28 Ott 2013   

La patologia è spesso associata alla grave encefalopatia da deficit di solfito ossidasi

Alexion Pharma International Sàrl , associata di Alexion Pharmaceuticals, ha annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) http://www.fda.gov/ ha accordato la designazione di “Breakthrough Therapy” (BT) alla terapia di sostituzione co-fattore enzimatica, basata sulla sostanza chimica nota come “Piranopterina Monofosfato Ciclica” ( cPMP , o ALXN1101 ) e rivolta ai pazienti con deficit del cofattore molibdeno (MoCD), tipo A.

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Deficit di lipoproteina lipasi, farmaco sperimentale sembra efficace nel contrastare l'accumulo di trigliceridi
Autore: Redazione,  16 Ott 2013   

La società farmaceutica Isis ha recentemente reso noti i dati provenienti da uno studio clinico di Fase II sull'impiego del farmaco sperimentale APOCIIIRx nel trattamento di una malattia ultra rara denominata deficit di lipoproteina lipasi (LPLD), nota anche come iperlipoproteinemia tipo 1 o sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). Sulla base degli incoraggianti risultati ottenuti dallo studio, Isis ha annunciato che APOCIIIRx, originariamente ideato per il trattamento di pazienti con alti livelli di trigliceridi, verrà ora prioritariamente sviluppato per essere approvato come terapia per la LPLD.

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