Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui



Farmaci orfani, negli USA si stanno sviluppando 452 medicinali per le malattie rare
Autore: Redazione,  14 Ott 2013   

Le aziende di ricerca  biofarmaceutica statunitensi stanno attualmente sviluppando 452  medicinali per il trattamento delle malattie rare. Lo rivelano le  stime rese note dalla Pharmaceutical Research and Manufacturers of  America (Phrma). Tutti i prodotti sono in corso di valutazione in  studi clinici o in fase di revisione da parte della Food and Drug  Administration (Fda) e comprendono trattamenti per malattie genetiche, neurologiche, infettive e disturbi autoimmuni.

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CAPS, concesso in Europa parere positivo all'utilizzo del farmaco anakinra
Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli,  09 Ott 2013   

La compagnia farmaceutica Sobi ha annunciato che il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) della European Medicines Agency (EMA) ha dato parere positivo in merito all'impiego del farmaco anakinra (nome commerciale Kineret®) per il trattamento di quei pazienti, aventi un'età non inferiore agli 8 mesi, affetti da un gruppo di malattie autoinfiammatorie rare e potenzialmente mortali denominate sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS).

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Amiloidosi ATTR, dati promettenti per nuovo farmaco sperimentale
Autore: Redazione,  16 Set 2013   

In un recente studio clinico di Fase I sono stati ottenuti esiti incoraggianti dalla sperimentazione di un nuovo farmaco utilizzato per il trattamento di un raro disordine genetico conosciuto col nome di amiloidosi da accumulo di transtiretina (amiloidosi ATTR). I risultati dello studio sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine.

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Artrite idiopatica giovanile sistemica, approvata in Europa la terapia con canakinumab
Autore: Redazione,  11 Set 2013   

La compagnia farmaceutica Novartis ha reso noto che la Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione per l'utilizzo del biofarmaco canakinumab nel trattamento dell'artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA), una rara e grave patologia reumatica autoinfiammatoria che è principalmente caratterizzata da febbre giornaliera, artrite ed eruzioni cutanee transitorie, e che solitamente colpisce bambini di età compresa tra 3 e 5 anni.

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Trial clinici, Ema apre una consultazione pubblica sulle politiche accesso ai dati delle sperimentazioni
Autore: Ilaria Vacca,  30 Lug 2013   

L’obiettivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) è di proteggere e promuovere la salute pubblica. La trasparenza e l’accesso ai dati clinici provenienti dalle sperimentazioni sono senza dubbio strumenti fondamentali per perseguire questo scopo.
Nei mesi precedenti EMA aveva avanzato una proposta per la regolamentazione della trasparenza, non approvata in seguito alle contestazioni delle case farmaceutiche  Abbvie e Intermune, secondo le quali la normativa non avrebbe garantito sufficiente riservatezza.

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Malattie rare: il ruolo chiave di pazienti e familiari, sostenitori nella scoperta di nuovi farmaci
Autore: Redazione,  02 Ott 2013   

Secondo quanto riportato in un articolo recentemente pubblicato su "Drug Discovery Today", i pazienti affetti da malattie rare e i loro familiari rivestono una parte sempre più importante nel processo di scoperta e sviluppo di nuovi trattamenti, svolgendo attività nell'ambito della raccolta fondi, dell'organizzazione e, in qualche caso, della ricerca scientifica vera e propria, sopperendo alla loro mancanza di esperienza in questi campi attraverso l'impegno e la dedizione e riuscendo quindi a supportare efficacemente il lavoro delle case farmaceutiche.

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Malattia di Castleman, nuove speranze dal farmaco siltuximab
Autore: Redazione,  12 Set 2013   

La ditta farmaceutica Janssen ha annunciato di aver presentato domanda di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) per il farmaco siltuximab, utilizzato nel trattamento di pazienti con malattia di Castleman.
La malattia di Castleman è una malattia rara a carico dei linfonodi, che esiste in due forme: una localizzata e una multicentrica.

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Malattia di Niemann-Pick: accordo Gallus-Genzyme per nuova terapia
Autore: Redazione,  08 Ago 2013   

Secondo una notizia riportata sul St.Louis Business Journal, la Gallus Biopharmaceuticals LLC http://www.gallusbiopharma.com/  ha firmato un accordo pluriennale, di sviluppo e fornitura, con Genzyme.
Il nuovo accordo prevede che Gallus fornisca a Genzyme il supporto per la produzione commerciale di una terapia di tipo sostitutivo a base proteica, rivolta alla malattia di Niemann-Pick di tipo B. I termini dell'accordo non sono stati, però, divulgati.

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Niemann Pick C, negli USA approvato un nuovo farmaco orfano: LJPC-0712
Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli,  30 Lug 2013   

USA - La Jolla Pharmaceutical Company ha annunciato che l’FDA ha concesso la denominazione di "farmaco orfano" al prodotto LJPC-0712, utilizzato per il trattamento della malattia di Niemann Pick tipo C. La malattia di Niemann-Pick di tipo C (NP-C) è una rara malattia ereditaria causata da mutazioni nel gene NPC1 (95% dei casi) o nel gene NPC2. Queste mutazioni portano alla compromissione del metabolismo del colesterolo e del movimento lipidico intracellulare, con conseguente accumulo di colesterolo e glicosfingolipidi nel cervello e in altri tessuti.

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