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CRISPR

Benjamin RauchUna proteina inibitrice è in grado di agire come dispositivo di sicurezza, bloccando le applicazioni pericolose o fuori controllo di questa tecnologia ed evitando danni intenzionali o accidentali

SAN FRANCISCO (U.S.A.) – I ricercatori della University of California San Francisco hanno scoperto un modo per “spegnere” il sistema di editing genetico CRISPR-Cas9, tramite delle proteine recentemente identificate che sono prodotte da virus batterici. La tecnica ha il potenziale per migliorare la sicurezza e la precisione di queste applicazioni, sia nella ricerca di base che in quella clinica. Il nuovo studio, pubblicato sulla rivista Cell lo scorso 29 dicembre, è stato condotto da Benjamin Rauch, un ricercatore nel laboratorio del professor Joseph Bondy-Denomy, con altri cinque colleghi del dipartimento di Microbiologia e Immunologia dell'università californiana.

USA – L'associazione statunitense Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) è da anni in prima linea nella lotta globale contro la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), sostenendo attivamente i pazienti colpiti da questa rara malattia progressiva e finanziando i progetti di ricerca più innovativi, nella speranza di poter giungere il prima possibile ad una vera e propria cura definitiva. Proprio in questi giorni, PPMD ha avviato una nuova raccolta fondi che ha il principale obiettivo di supportare una serie di studi preliminari volti ad esplorare le potenzialità d'impiego della tecnica d'ingegneria genetica 'Crispr-Cas9' nello sviluppo di nuove terapie per la DMD.

È della Cina il primato mondiale per la prima applicazione sperimentale sull’uomo della tecnologia di editing genetico Crispr-Cas9

Una notizia preannunciata (leggi l’articolo su OMaR) che non coglie di sorpresa né la comunità scientifica né chi segue le vicende dell’editing genetico, ma che lascerà il segno nella storia delle biotecnologie in ambito biomedico. La vera sorpresa non è l’utilizzo di Crispr sull’uomo ma la velocità con la quale ci si è arrivati. In soli quattro anni si è passati da una scoperta fatta in laboratorio, a un dibattito internazionale e pubblico sulle importanti e controverse potenzialità di questa nuova tecnica di ingegneria genetica nel campo delle malattie e dell’agricoltura, fino alla sua prima applicazione sull’uomo.

Interessanti risultati ottenuti dai topi, ma la via dell’applicazione all’uomo è ancora lontana

Il cancro rappresenta una delle maggiori sfide per la medicina attuale e la comunità scientifica mondiale sta tentando ogni possibile strada per vincerlo. Tra queste, se pur per ora si sono mossi solamente i primi passi, c’è il ricorso alla tecnologia CRISPR – Cas9.

Il trial ha l’obiettivo di sconfiggere il tumore dei polmoni. La prima fase testerà la sicurezza della potenziale terapia

È passato solo un mese dall’annuncio che ha fatto il giro del mondo sull’approvazione negli Stati Uniti del primo studio clinico sull’uomo con la tecnologia Crispr-Cas9 e un altro colpo di scena cambia nuovamente il panorama dell’editing genomico. La Cina annuncia di essere pronta ad avviare un trial clinico con Crispr entro il mese di agosto, battendo così sul tempo gli americani e sorprendendo l’intera comunità scientifica.

La notizia più attesa sul fronte dell’editing genomico sta facendo il giro del mondo ed è arrivata ben prima del previsto. Lo scorso 21 giugno i National Institutes of Health degli Stati Uniti hanno dato il via libera alla prima sperimentazione sull’uomo che utilizzerà la tecnologia Crispr-Cas9 e sarà applicata al cancro. Si tratta di uno studio clinico che ha come obiettivo l’ingegnerizzazione delle cellule immunitarie dell’organismo per combattere tre tipi di tumori, il melanoma, il sarcoma e il mieloma.

La febbre dell’editing genomico non rallenta, sempre più numerose le aziende coinvolte

La “febbre dell’editing genomico”, in particolare della tecnica Crispr-Cas9, non sembra dare segni di affievolimento. Quella che è stata proclamata da Science come migliore scoperta scientifica del 2015, e ribattezzata da molti scienziati come “l’ultima frontiera dell’ingegneria genetica”, continua a catturare l’attenzione per la sua versatilità e le sue innumerevoli possibili applicazioni. Il numero di pubblicazioni scientifiche su Crispr, e sulle nuove varianti di questo potente mezzo per modificare il DNA di cellule vegetali, animali e umane, sta aumentando a vista d’occhio con un ritmo frenetico che supera ormai le 4 pubblicazioni al giorno. Con presupposti del genere, e l’utilizzo di mezzi di comunicazione sempre più immediati, è inevitabile che le notizie più svariate su future terapie nel campo di diverse malattie, dai tumori all’Hiv, dall’Alzheimer all’anemia falciforme, rimbalzino all’impazzata da un continente all’altro.



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