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Angioedema Ereditario

La Sezione Angioedema Ereditario è realizzata con il contributo incondizionato di Shire.

Shire

L'angioedema ereditario (in inglese hereditary angioedema, HAE) è una rara malattia ereditaria, caratterizzata dalla comparsa di gonfiori (edemi) della cute, delle mucose e degli organi interni, che possono essere anche fatali in alcuni casi.
Secondo le stime una persona su 10.000 - 50.000 è affetta da angioedema ereditario, ma i casi non diagnosticati potrebbero essere molti di più.

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Da uno studio di fase tre, i cui risultati sono stati recentemente pubblicati sul The New England Journal of Medicine arrivano nuove conferme di efficacia del polipeptide Ecallantide, conosciuto con il nome commerciale di Kalbitor, per il trattamento di attacchi acuti di angioedema ereditario (AE) nei pazienti di età superiore ai 16 anni.
Lo studio, chiamato EDEMA3, ha confermato che questo farmaco orfano è in gradi di inibire in modo potente e selettivo la callicreina, uno dei mediatore chiave dell'infiammazione il cui eccesso, dovuto a una carenza enzimatica, causa gli attacchi di Angioedema Ereditatio.

I malati di Angioedema Ereditatio (HAE), malattia rara causata da bassi livelli di una proteina,  sanno quanto spaventoso, doloro e potenzialmente mortale può essere un attacco acuto della malattia. A causa della fuoriuscita di liquidi dai vasi sanguigni l’organo colpito si gonfia. Può accadere al viso, al tratto gastrointestinale – che provoca dolori atroci – oppure nella gola o nella laringe – uno degli eventi più temuti dai pazienti. Per loro ora una buona notizia che arriva dalla pubblicazione, il 5 agosto scorso sul New England Journal of Medicine (NEJM) di due studi fatti da gruppi di ricerca internazionali sul farmaco l’Icatibant (nome commerciale Firazyr prodotto da Jerini, gruppo Shire). Gli studi hanno dato buoni risultati nell’impiego del farmaco per il trattamento di attacchi acuti e presto arriverà un nuovo studio internazionale a dare indicazioni ancora più precise per il suo utilizzo.

Per le persone che anche nel nostro paese sono affette dall’Angioedema Ereditario Acuto (HAE) è finalmente arrivato in commercio un nuovo farmaco che aiuterà i pazienti a vivere senza la costante paura che un attacco improvviso possa anche ucciderli. Si tratta del Berinert, farmaco prodotto dalla casa farmaceutica CSL Behring, che proprio oggi ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio. Si tratta – si legge in una nota dell’azienda - del primo e unico inibitore di origine esclusivamente umana, il C1-esterasi per la cura degli attacchi di angioedema acuto, che possono manifestarsi in qualsiasi parte del corpo. Queste ultime autorizzazioni portano a 28 il numero di nazioni (in Europa, Asia, America settentrionale, America latina e Australia) in cui adesso il Berinert è offerto in licenza.

Le persone affette da Angioedema Ereditario (HAE) – una malattia rara di origine genetica che in alcuni casi può causare la morte - potranno, in caso di un attacco acuto, autosomministrarsi con iniezione sottocutanea l’Icatibant. Il prodotto è già noto in commercio come Firazyr, farmaco commercializzato da Jerini del gruppo della casa biofarmaceutica Shire. L’ok per questo nuovo utilizzo è arrivato all’inizio di marzo dalla Commissione Europea: i malati potranno eseguire questa pratica previa specifica formazione data da un professionista sanitario. Il farmaco, di tipo sintetico, ha designazione orfana in Europa, Svizzera ed Usa ed è già in commercio in 37 paesi del mondo inclusi quelli dell’UE. In Italia è disponibile già dal 2009 e commercializzato in confezioni monodose contenete una siringa pre-riempita, pronta all’uso, con scadenza a 36 mesi. Ora, grazie a questa approvazione, ci sarà un cambio di etichetta valido per tutti i 27 Stati membri più Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

Al film si accompagnerà un sito che sarà aggiornato con news ed altri video

L’informazione sulle malattie rare passa sempre più spesso attraverso il video, non solo quelli girati in proprio dalle famiglie dei pazienti e spesso diffusi su you tube ma anche quelli realizzati in maniera professionale e a volte destinati al cinema. Ora è la volta dell’Angioedema Ereditario (HAE) malattia sulla quale verrà a breve diffuso un video che si chiama Swell, voluto dalla casa farmaceutica Viro Pharma Incorporated e realizzato da Marc Brodzik, e la sua società di produzione Woodshop Films di Philadelphia. Al video, un documentario di 25 minuti girato con l'approccio cinéma vérité, si accompagnerà un sito che verrà costantemente aggiornato con news e altri video.



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