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L’angioedema ereditario è una patologia rara e invalidante, che però oggi può essere gestita egregiamente grazie all’esperienza della rete clinica italiana e dei molti farmaci a disposizione per il suo trattamento. “Per l’angioedema ereditario abbiamo a disposizione diverse opzioni farmacologiche – spiega il Prof. Cicardi, Ordinario di Medicina Interna dell’Università Statale di Milano – e diverse nuove terapie sono in arrivo.”
Di questi nuovi farmaci e dei criteri con i quali utilizzarli si è discusso durante la consensus conference  internazionale “Third Hawk”, che si è svolta dal 18 al 21 settembre scorso a Gargnano, sul Lago di Garda.


Tutti i nuovi farmaci che presto saranno resi a disposizione dei pazienti hanno come target la regolazione della callicreina plasmatica, l’enzima che di fatto determina lo scatenarsi dell’attacco di edema.
La carenza della proteina plasmatica C1 inibitore determina una maggior facilità di circolazione della callicreina, la quale a sua volta libera la bradichinina (peptidico vasoattivo che, semplificando, induce la vasodilatazione) scatenando quindi l’edema.”
“L’obiettivo è quindi quello di bloccare la produzione della callicreina. Quello che però da clinici dobbiamo chiederci è: l’assenza di callicreina può comportare dei danni a lungo termine per i nostri pazienti?
Porsi questo genere di domande è fondamentale, così come è fondamentale la discussione multidisciplinare. In letteratura sono stati descritti casi di carenza genetica di callicreina in individui perfettamente sani. Questo lascia ben sperare, ma abbiamo comunque deciso, a livello internazionale, che quando inizieremo la somministrazione di questi farmaci avvieremo per i nostri pazienti un monitoraggio del sistema cardiovascolare e del rischio trombotico. Per questo è fondamentale continuare a lavorare in direzione di un registro unico di monitoraggio dei farmaci per i pazienti con angioedema ereditario, già disponibile in Italia ma presto operativo a livello internazionale.”

Mettere a disposizione dei pazienti le innovazioni farmacologiche è un dovere. È però anche un dovere calcolare in maniera oggettiva i costi e i benefici delle terapie, specie quelle più innovative.

“Prima di tutto è necessario determinare i benefici clinici che un farmaco ha su un paziente. Per fare questo servono parametri clinici universali, oggettivi. Per questo motivo durante la consensus abbiamo determinato due sistemi di misurazione dei benefici dei trattamenti farmacologici.
Il primo criterio è legato alla numerosità e gravità degli attacchi di edema: grazie a un diario il paziente può riferire su 7 parametri semplici ma precisi, che ci permettono di valutare in maniera oggettiva l’effetto del trattamento terapeutico.
Il secondo criterio è la qualità della vita: abbiamo elaborato un questionario, validato a livello internazionale, che ci aiuterà a capire come le terapie incidono proprio sulla vita dei pazienti.
Stiamo inoltre lavorando sull’elaborazione di un algoritmo dedicato ai marcatori biochimici in grado di indicare la gravità della malattia. Si tratta però di test piuttosto complessi, sebbene già eseguiti in alcuni centri, che nel futuro vorremmo rendere disponibili universalmente.”

I costi economici delle terapie devono quindi essere sempre comparati ai benefici che esse comportano. Difficile sintetizzare in poche parole una discussione così importante, che non coinvolge certo solo noi clinici. Una proposta interessante però emersa dalla consensus è questa: nel caso dei farmaci per il trattamento degli attacchi acuti (la maggior parte delle terapie attualmente commercializzate è volta proprio alla risoluzione del sintomo), il costo della terapia dovrebbe essere calcolato ‘a risoluzione del sintomo’, perché ciascun paziente risponde a un dosaggio diverso. Forse uniformando i costi in questo senso si potrebbero ottenere migliori risultati in termini di costo/beneficio.”



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